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フェニルケトン尿症（PKU）またはBH4欠乏による高フェニルアラニン血症（HPA）患者におけるKuvan®治療の長期安全性に関する観察研究 (KAMPER)

2022年4月14日 更新者：BioMarin Pharmaceutical

Kuvan® 成人母体小児科ヨーロッパ登録簿

Kuvan® は、テトラヒドロビオプテリン (BH4) と呼ばれる体内物質の合成コピーです。 BH4は、チロシンと呼ばれる別の物質を構築するために、フェニルアラニンと呼ばれるアミノ酸を使用するために身体に必要です.

Kuvan® は 2008 年 12 月にヨーロッパで販売承認を取得し、現在、ヨーロッパのいくつかの国で高フェニルアラニン血症 (HPA) の治療薬として販売されています。

主な目的は、Kuvan® で治療された被験者の長期的な安全性を評価することです。

二次的な目的は、以下に関する追加情報を提供することです。

  • 特定の被験者グループ（高齢者、小児、妊婦、腎不全または肝不全の被験者）における安全性。
  • Kuvan®による治療を受けている高フェニルアラニン血症（HPA）の被験者の成長と神経認知の転帰。
  • Kuvan® による治療中に妊娠した HPA の女性の妊娠の進行と転帰 (これらの女性は、専用のサブレジストリに登録されます)。
  • 食事と Kuvan® の順守の評価。
  • Kuvan®治療に対する長期的な感受性の評価。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

詳細な説明

これは観察的、多施設、薬物登録研究です。 調査期間は、10 年間の包含期間を含めて合計 15 年間です。 診断、治療、または実験的介入は含まれていません。 被験者は、治験担当医師の決定に従ってのみ、臨床評価、投薬、および治療を受けます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
観察的

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
627

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イタリア
      • Bologna、イタリア
        • Research Site
      • Catania、イタリア
        • Research Site
      • Catanzaro、イタリア
        • Research Site
      • Genova、イタリア
        • Research Site
      • Milano、イタリア
        • Research Site
      • Napoli、イタリア
        • Research Site - Ospedale Annunziata
      • Napoli、イタリア
        • Research Site - Policlinico Federico
      • Padova、イタリア
        • Research Site
      • Roma、イタリア
        • Research Site
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ
        • Research Site
      • Groningen、オランダ
        • Research Site
      • Maastricht、オランダ
        • Research Site
      • Rotterdam、オランダ
        • Research Site
      • Utrecht、オランダ
        • Research Site
  • オーストリア
      • Graz、オーストリア
        • Research Site
      • Innsbruck、オーストリア
        • Research Site
      • Salzburg、オーストリア
        • Research Site
      • Vienna、オーストリア
        • Research Site
  • スウェーデン
      • Gothenburg、スウェーデン
        • Research Site
      • Stockholm、スウェーデン
        • Research Site
      • Uppsala、スウェーデン
        • Research Site
  • スペイン
      • Bilbao、スペイン
        • Research Site
      • Esplugues De Llobregat、スペイン
        • Research Site
      • Madrid、スペイン
        • Research Site
      • Malaga、スペイン
        • Research Site
      • Murcia、スペイン
        • Research Site
      • Palma De Mallorca、スペイン
        • Research Site
      • Pamplona、スペイン
        • Research Site
      • Santa Cruz de Tenerife、スペイン
        • Research Site
      • Santander、スペイン
        • Research Site
      • Santiago de Compostela、スペイン
        • Research Site
      • Sevilla、スペイン
        • Research Site
      • Zaragoza、スペイン
        • Research Site
  • スロバキア
      • Banska Bystrica、スロバキア
        • Research Site
      • Kosice、スロバキア
        • Research Site
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ
        • Research Site
      • Cottbus、ドイツ
        • Research Site
      • Duesseldorf、ドイツ
        • Research Site
      • Frankfurt、ドイツ
        • Research Site
      • Hamburg、ドイツ
        • Research Site
      • Heidelberg、ドイツ
        • Research Site
      • Jena、ドイツ
        • Research Site
      • Leipzig、ドイツ
        • Research Site
      • Magdeburg、ドイツ
        • Research Site
      • Muenchen、ドイツ
        • Research Site
      • Muenster、ドイツ
        • Research Site
      • Reutlingen、ドイツ
        • Research Site
  • フランス
      • Amiens、フランス
        • Research Site
      • Angers、フランス
        • Research Site
      • Bordeaux、フランス
        • Research Site
      • Brest、フランス
        • Research Site
      • Bron、フランス
        • Research Site
      • Caen、フランス
        • Research Site
      • Dijon、フランス
        • Research Site
      • Lille、フランス
        • Research Site
      • Limoges、フランス
        • Research Site
      • Marseille、フランス
        • Research Site
      • Nantes、フランス
        • Research Site
      • Nice、フランス
        • Research Site
      • Paris、フランス
        • Research Site - Armand Trousseau
      • Paris、フランス
        • Research Site - Necker
      • Reims、フランス
        • Research Site
      • Rouen、フランス
        • Research Site
      • Strasbourg、フランス
        • Research Site
      • Tarbes、フランス
        • Research Site
      • Toulouse、フランス
        • Research Site
      • Tours、フランス
        • Research Site
      • Vandoeuvre les Nancy、フランス
        • Research Site
  • ポルトガル
      • Porto、ポルトガル
        • Research Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

1ヶ月歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

PKUまたはBH4欠乏によるHPAのすべての被験者は、参加センターで追跡されました。

および特定のグループ (高齢者、小児科、妊娠中の女性、および腎不全または肝不全の被験者)。

説明

包含基準:

  • -PKUまたはBH4欠乏によるHPAを伴う性別の成人または小児対象（年齢制限なし）。
  • BH4 または Kuvan に反応することが示されています。 （注：スペインのみ-BH4に反応することが示されているか、または製品特性の要約[SmPC]で定義されているように、新たに診断された被験者がKuvanに反応することが示されています）。
  • 現在、参加センターで Kuvan® による治療を受けています。
  • -被験者または親/法定後見人は、書面による署名付きのインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供することができ、データ収集の前に提供されます。 お子様が読み書きができる年齢の場合は、別の同意書が提供されます。

除外基準:

  • -Kuvan®に対する既知の過敏症
  • 法的な保護者の代理人がいない法的能力のないまたは制限された法的能力
  • 授乳

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：見込みのある

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
時間枠
有害事象および重篤な有害事象（AE/SAE）の発生率と説明
時間枠：最長15年の治療期間。
最長15年の治療期間。

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
時間枠
特定集団におけるAE/SAEの発生率（高齢者、子供、腎不全または肝不全の被験者）
時間枠：最長15年の治療期間。
最長15年の治療期間。
体細胞成長に関する説明 (BH4 欠損児 < 3 歳)
時間枠：最長15年の治療期間。
最長15年の治療期間。
神経認知の結果
時間枠：最長15年の治療期間。
最長15年の治療期間。
神経学的および精神医学的評価
時間枠：最長15年の治療期間。
最長15年の治療期間。
ダイエットと Kuvan® 治療のアドヒアランス
時間枠：最長15年の治療期間。
最長15年の治療期間。
Kuvan® 治療に対する長期的な感受性
時間枠：最長15年の治療期間。
最長15年の治療期間。
血中Ph値
時間枠：最長15年の治療期間。
最長15年の治療期間。
チロシン (Tyr) レベル
時間枠：最長15年の治療期間。
最長15年の治療期間。
妊娠と出産の転帰
時間枠：最長15年の治療期間。
最長15年の治療期間。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
BioMarin Pharmaceutical

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Ece Kucuksayrac, MD、BioMarin Pharmaceutical

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2009年12月1日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2021年5月31日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2021年5月31日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2009年11月18日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2009年11月18日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2009年11月19日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2022年4月15日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2022年4月14日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2022年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • EMR700773-001

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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