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フェニルケトン尿症（PKU）またはBH4欠乏による高フェニルアラニン血症（HPA）患者におけるKuvan®治療の長期安全性に関する観察研究 (KAMPER)

2022年4月14日更新者：BioMarin Pharmaceutical

Kuvan® 成人母体小児科ヨーロッパ登録簿

Kuvan® は、テトラヒドロビオプテリン (BH4) と呼ばれる体内物質の合成コピーです。 BH4は、チロシンと呼ばれる別の物質を構築するために、フェニルアラニンと呼ばれるアミノ酸を使用するために身体に必要です.

Kuvan® は 2008 年 12 月にヨーロッパで販売承認を取得し、現在、ヨーロッパのいくつかの国で高フェニルアラニン血症 (HPA) の治療薬として販売されています。

主な目的は、Kuvan® で治療された被験者の長期的な安全性を評価することです。

二次的な目的は、以下に関する追加情報を提供することです。

特定の被験者グループ（高齢者、小児、妊婦、腎不全または肝不全の被験者）における安全性。
Kuvan®による治療を受けている高フェニルアラニン血症（HPA）の被験者の成長と神経認知の転帰。
Kuvan® による治療中に妊娠した HPA の女性の妊娠の進行と転帰 (これらの女性は、専用のサブレジストリに登録されます)。
食事と Kuvan® の順守の評価。
Kuvan®治療に対する長期的な感受性の評価。

調査の概要

状態

完了

条件

フェニルケトン尿症（PKU）またはテトラヒドロビオプテリン（BH4）欠乏による高フェニルアラニン血症（HPA）

詳細な説明

これは観察的、多施設、薬物登録研究です。調査期間は、10 年間の包含期間を含めて合計 15 年間です。診断、治療、または実験的介入は含まれていません。被験者は、治験担当医師の決定に従ってのみ、臨床評価、投薬、および治療を受けます。

研究の種類

観察的

入学 (実際)

627

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

イタリア
- - Bologna、イタリア
    - Research Site
  - Catania、イタリア
    - Research Site
  - Catanzaro、イタリア
    - Research Site
  - Genova、イタリア
    - Research Site
  - Milano、イタリア
    - Research Site
  - Napoli、イタリア
    - Research Site - Ospedale Annunziata
  - Napoli、イタリア
    - Research Site - Policlinico Federico
  - Padova、イタリア
    - Research Site
  - Roma、イタリア
    - Research Site
オランダ
- - Amsterdam、オランダ
    - Research Site
  - Groningen、オランダ
    - Research Site
  - Maastricht、オランダ
    - Research Site
  - Rotterdam、オランダ
    - Research Site
  - Utrecht、オランダ
    - Research Site
オーストリア
- - Graz、オーストリア
    - Research Site
  - Innsbruck、オーストリア
    - Research Site
  - Salzburg、オーストリア
    - Research Site
  - Vienna、オーストリア
    - Research Site
スウェーデン
- - Gothenburg、スウェーデン
    - Research Site
  - Stockholm、スウェーデン
    - Research Site
  - Uppsala、スウェーデン
    - Research Site
スペイン
- - Bilbao、スペイン
    - Research Site
  - Esplugues De Llobregat、スペイン
    - Research Site
  - Madrid、スペイン
    - Research Site
  - Malaga、スペイン
    - Research Site
  - Murcia、スペイン
    - Research Site
  - Palma De Mallorca、スペイン
    - Research Site
  - Pamplona、スペイン
    - Research Site
  - Santa Cruz de Tenerife、スペイン
    - Research Site
  - Santander、スペイン
    - Research Site
  - Santiago de Compostela、スペイン
    - Research Site
  - Sevilla、スペイン
    - Research Site
  - Zaragoza、スペイン
    - Research Site
スロバキア
- - Banska Bystrica、スロバキア
    - Research Site
  - Kosice、スロバキア
    - Research Site
ドイツ
- - Berlin、ドイツ
    - Research Site
  - Cottbus、ドイツ
    - Research Site
  - Duesseldorf、ドイツ
    - Research Site
  - Frankfurt、ドイツ
    - Research Site
  - Hamburg、ドイツ
    - Research Site
  - Heidelberg、ドイツ
    - Research Site
  - Jena、ドイツ
    - Research Site
  - Leipzig、ドイツ
    - Research Site
  - Magdeburg、ドイツ
    - Research Site
  - Muenchen、ドイツ
    - Research Site
  - Muenster、ドイツ
    - Research Site
  - Reutlingen、ドイツ
    - Research Site
フランス
- - Amiens、フランス
    - Research Site
  - Angers、フランス
    - Research Site
  - Bordeaux、フランス
    - Research Site
  - Brest、フランス
    - Research Site
  - Bron、フランス
    - Research Site
  - Caen、フランス
    - Research Site
  - Dijon、フランス
    - Research Site
  - Lille、フランス
    - Research Site
  - Limoges、フランス
    - Research Site
  - Marseille、フランス
    - Research Site
  - Nantes、フランス
    - Research Site
  - Nice、フランス
    - Research Site
  - Paris、フランス
    - Research Site - Armand Trousseau
  - Paris、フランス
    - Research Site - Necker
  - Reims、フランス
    - Research Site
  - Rouen、フランス
    - Research Site
  - Strasbourg、フランス
    - Research Site
  - Tarbes、フランス
    - Research Site
  - Toulouse、フランス
    - Research Site
  - Tours、フランス
    - Research Site
  - Vandoeuvre les Nancy、フランス
    - Research Site
ポルトガル
- - Porto、ポルトガル
    - Research Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

3ヶ月歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

PKUまたはBH4欠乏によるHPAのすべての被験者は、参加センターで追跡されました。

および特定のグループ (高齢者、小児科、妊娠中の女性、および腎不全または肝不全の被験者)。

説明

包含基準:

-PKUまたはBH4欠乏によるHPAを伴う性別の成人または小児対象（年齢制限なし）。
BH4 または Kuvan に反応することが示されています。（注：スペインのみ-BH4に反応することが示されているか、または製品特性の要約[SmPC]で定義されているように、新たに診断された被験者がKuvanに反応することが示されています）。
現在、参加センターで Kuvan® による治療を受けています。
-被験者または親/法定後見人は、書面による署名付きのインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供することができ、データ収集の前に提供されます。お子様が読み書きができる年齢の場合は、別の同意書が提供されます。

除外基準:

-Kuvan®に対する既知の過敏症
法的な保護者の代理人がいない法的能力のないまたは制限された法的能力
授乳

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

観測モデル：コホート
時間の展望：見込みのある

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定	時間枠
有害事象および重篤な有害事象（AE/SAE）の発生率と説明時間枠：最長15年の治療期間。	最長15年の治療期間。

二次結果の測定

結果測定	時間枠
特定集団におけるAE/SAEの発生率（高齢者、子供、腎不全または肝不全の被験者）時間枠：最長15年の治療期間。	最長15年の治療期間。
体細胞成長に関する説明 (BH4 欠損児 < 3 歳) 時間枠：最長15年の治療期間。	最長15年の治療期間。
神経認知の結果時間枠：最長15年の治療期間。	最長15年の治療期間。
神経学的および精神医学的評価時間枠：最長15年の治療期間。	最長15年の治療期間。
ダイエットと Kuvan® 治療のアドヒアランス時間枠：最長15年の治療期間。	最長15年の治療期間。
Kuvan® 治療に対する長期的な感受性時間枠：最長15年の治療期間。	最長15年の治療期間。
血中Ph値時間枠：最長15年の治療期間。	最長15年の治療期間。
チロシン (Tyr) レベル時間枠：最長15年の治療期間。	最長15年の治療期間。
妊娠と出産の転帰時間枠：最長15年の治療期間。	最長15年の治療期間。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

BioMarin Pharmaceutical

捜査官

スタディディレクター：Ece Kucuksayrac, MD、BioMarin Pharmaceutical

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2009年12月1日

一次修了 (実際)

2021年5月31日

研究の完了 (実際)

2021年5月31日

試験登録日

最初に提出

2009年11月18日

QC基準を満たした最初の提出物