Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Havaintotutkimus Kuvan®-hoidon pitkäaikaisesta turvallisuudesta potilailla, joilla on fenyyliketonuriasta (PKU) tai BH4-puutosta johtuva hyperfenyylialaninemia (HPA) (KAMPER)

torstai 14. huhtikuuta 2022 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical

Kuvan® Adult Maternal Pediatric European Registry

Kuvan® on synteettinen kopio kehon omasta aineesta nimeltä tetrahydrobiopteriini (BH4). Keho vaatii BH4:ää käyttämään fenyylialaniiniksi kutsuttua aminohappoa toisen aineen, tyrosiinin, rakentamiseen.

Kuvan® sai myyntiluvan Euroopassa joulukuussa 2008, ja se on nyt saatavilla useissa Euroopan maissa hyperfenyylialaninemian (HPA) hoitoon.

Ensisijaisena tavoitteena on arvioida Kuvan®-hoitoa saavien potilaiden pitkäaikaisturvallisuutta.

Toissijaisena tavoitteena on antaa lisätietoja seuraavista:

  • Turvallisuus tietyissä aiheryhmissä (vanhukset, lapset, raskaana olevat naiset ja henkilöt, joilla on munuaisten tai maksan vajaatoiminta).
  • Kasvu ja neurokognitiiviset tulokset potilailla, joilla on hyperfenyylialaninemia (HPA) ja jotka saavat Kuvan®-hoitoa.
  • Raskauden eteneminen ja lopputulos HPA:ta sairastavilla naisilla, jotka tulevat raskaaksi Kuvan®-hoidon aikana (nämä naiset rekisteröidään erityiseen alarekisteriin).
  • Arvio ruokavalion ja Kuvan®:n noudattamisesta.
  • Pitkäaikaisen herkkyyden arviointi Kuvan®-hoidolle.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on havainnollinen, monikeskus, lääkerekisteritutkimus. Tutkimuksen kokonaiskesto on 15 vuotta, mukaan lukien 10 vuoden osallistumisjakso. Siihen ei liity diagnostisia, terapeuttisia tai kokeellisia interventioita. Koehenkilöt saavat kliinisiä arviointeja, lääkkeitä ja hoitoja vain heidän tutkimuslääkärinsä määräämällä tavalla.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
627

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat
        • Research Site
      • Groningen, Alankomaat
        • Research Site
      • Maastricht, Alankomaat
        • Research Site
      • Rotterdam, Alankomaat
        • Research Site
      • Utrecht, Alankomaat
        • Research Site
  • Espanja
      • Bilbao, Espanja
        • Research Site
      • Esplugues De Llobregat, Espanja
        • Research Site
      • Madrid, Espanja
        • Research Site
      • Malaga, Espanja
        • Research Site
      • Murcia, Espanja
        • Research Site
      • Palma De Mallorca, Espanja
        • Research Site
      • Pamplona, Espanja
        • Research Site
      • Santa Cruz de Tenerife, Espanja
        • Research Site
      • Santander, Espanja
        • Research Site
      • Santiago de Compostela, Espanja
        • Research Site
      • Sevilla, Espanja
        • Research Site
      • Zaragoza, Espanja
        • Research Site
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • Research Site
      • Catania, Italia
        • Research Site
      • Catanzaro, Italia
        • Research Site
      • Genova, Italia
        • Research Site
      • Milano, Italia
        • Research Site
      • Napoli, Italia
        • Research Site - Ospedale Annunziata
      • Napoli, Italia
        • Research Site - Policlinico Federico
      • Padova, Italia
        • Research Site
      • Roma, Italia
        • Research Site
  • Itävalta
      • Graz, Itävalta
        • Research Site
      • Innsbruck, Itävalta
        • Research Site
      • Salzburg, Itävalta
        • Research Site
      • Vienna, Itävalta
        • Research Site
  • Portugali
      • Porto, Portugali
        • Research Site
  • Ranska
      • Amiens, Ranska
        • Research Site
      • Angers, Ranska
        • Research Site
      • Bordeaux, Ranska
        • Research Site
      • Brest, Ranska
        • Research Site
      • Bron, Ranska
        • Research Site
      • Caen, Ranska
        • Research Site
      • Dijon, Ranska
        • Research Site
      • Lille, Ranska
        • Research Site
      • Limoges, Ranska
        • Research Site
      • Marseille, Ranska
        • Research Site
      • Nantes, Ranska
        • Research Site
      • Nice, Ranska
        • Research Site
      • Paris, Ranska
        • Research Site - Armand Trousseau
      • Paris, Ranska
        • Research Site - Necker
      • Reims, Ranska
        • Research Site
      • Rouen, Ranska
        • Research Site
      • Strasbourg, Ranska
        • Research Site
      • Tarbes, Ranska
        • Research Site
      • Toulouse, Ranska
        • Research Site
      • Tours, Ranska
        • Research Site
      • Vandoeuvre les Nancy, Ranska
        • Research Site
  • Ruotsi
      • Gothenburg, Ruotsi
        • Research Site
      • Stockholm, Ruotsi
        • Research Site
      • Uppsala, Ruotsi
        • Research Site
  • Saksa
      • Berlin, Saksa
        • Research Site
      • Cottbus, Saksa
        • Research Site
      • Duesseldorf, Saksa
        • Research Site
      • Frankfurt, Saksa
        • Research Site
      • Hamburg, Saksa
        • Research Site
      • Heidelberg, Saksa
        • Research Site
      • Jena, Saksa
        • Research Site
      • Leipzig, Saksa
        • Research Site
      • Magdeburg, Saksa
        • Research Site
      • Muenchen, Saksa
        • Research Site
      • Muenster, Saksa
        • Research Site
      • Reutlingen, Saksa
        • Research Site
  • Slovakia
      • Banska Bystrica, Slovakia
        • Research Site
      • Kosice, Slovakia
        • Research Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

1 kuukausi ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Kaikkia koehenkilöitä, joilla oli PKU- tai BH4-puutosta johtuva HPA, seurattiin osallistuvissa keskuksissa.

Ja tietyt ryhmät (vanhukset, lapset, raskaana olevat naiset ja henkilöt, joilla on munuaisten tai maksan vajaatoiminta).

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kummankaan sukupuolen aikuinen tai lapsipotilas (ei ikärajaa), jolla on HPA PKU- tai BH4-puutoksen vuoksi.
  • On osoitettu reagoivan BH4:lle tai Kuvanille. (Huomautus: vain Espanjassa – on osoitettu reagoivan BH4:ään tai äskettäin diagnosoitujen potilaiden responsiivisen Kuvanille, kuten valmisteyhteenvedossa [SmPC] on määritelty).
  • Parhaillaan hoidetaan Kuvan®-hoidolla osallistujakeskuksessa.
  • Kohde tai vanhempi/laillinen huoltaja, joka on halukas ja kykenevä antamaan kirjallisen allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen ja annettu ennen tietojen keräämistä. Jos lapsi on tarpeeksi vanha lukemaan ja kirjoittamaan, annetaan erillinen suostumuslomake.

Poissulkemiskriteerit:

  • Tunnettu yliherkkyys Kuvan®:lle
  • Oikeuskyvyttömyys tai rajoitettu oikeustoimikelpoisuus ilman laillisen edunvalvojan edustusta
  • Imetys

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumien ja vakavien haittatapahtumien (AE/SAE) ilmaantuvuus ja kuvaus
Aikaikkuna: Hoidon kesto enintään 15 vuotta.
Hoidon kesto enintään 15 vuotta.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
AE/SAE esiintyvyys tietyssä väestössä (vanhukset, lapset, munuaisten tai maksan vajaatoimintaa sairastavat)
Aikaikkuna: Hoidon kesto enintään 15 vuotta.
Hoidon kesto enintään 15 vuotta.
Kuvaus somaattisesta kasvusta (alle 3-vuotiailla lapsilla, joilla on BH4-puutos)
Aikaikkuna: Hoidon kesto enintään 15 vuotta.
Hoidon kesto enintään 15 vuotta.
Neurokognitiiviset tulokset
Aikaikkuna: Hoidon kesto enintään 15 vuotta.
Hoidon kesto enintään 15 vuotta.
Neurologinen ja psykiatrinen arviointi
Aikaikkuna: Hoidon kesto enintään 15 vuotta.
Hoidon kesto enintään 15 vuotta.
Ruokavalion ja Kuvan®-hoidon noudattaminen
Aikaikkuna: Hoidon kesto enintään 15 vuotta.
Hoidon kesto enintään 15 vuotta.
Pitkäaikainen herkkyys Kuvan®-hoidolle
Aikaikkuna: Hoidon kesto enintään 15 vuotta.
Hoidon kesto enintään 15 vuotta.
Veren Phe-arvot
Aikaikkuna: Hoidon kesto enintään 15 vuotta.
Hoidon kesto enintään 15 vuotta.
Tyrosiinin (Tyr) tasot
Aikaikkuna: Hoidon kesto enintään 15 vuotta.
Hoidon kesto enintään 15 vuotta.
Raskauden ja synnytyksen tulokset
Aikaikkuna: Hoidon kesto enintään 15 vuotta.
Hoidon kesto enintään 15 vuotta.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
BioMarin Pharmaceutical

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Opintojohtaja: Ece Kucuksayrac, MD, BioMarin Pharmaceutical

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Tiistai 1. joulukuuta 2009

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Maanantai 31. toukokuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Maanantai 31. toukokuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 18. marraskuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 18. marraskuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Torstai 19. marraskuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Perjantai 15. huhtikuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 14. huhtikuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Perjantai 1. huhtikuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • EMR700773-001

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia