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페닐케톤뇨증(PKU) 또는 BH4 결핍으로 인한 고페닐알라닌혈증(HPA) 환자에서 Kuvan® 치료의 장기 안전성에 대한 관찰 연구 (KAMPER)

2022년 4월 14일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical

Kuvan® 성인 산모 소아과 유럽 등록소

Kuvan®은 테트라하이드로바이오프테린(BH4)이라는 신체 자체 물질의 합성 사본입니다. BH4는 티로신이라는 또 다른 물질을 만들기 위해 페닐알라닌이라는 아미노산을 사용하기 위해 신체에 필요합니다.

Kuvan®은 2008년 12월에 유럽에서 시판 허가를 받았으며 현재 여러 유럽 국가에서 고페닐알라닌혈증(HPA) 치료에 사용할 수 있습니다.

주요 목적은 Kuvan®으로 치료받은 피험자의 장기 안전성을 평가하는 것입니다.

이차 목표는 다음에 관한 추가 정보를 제공하는 것입니다.

  • 특정 피험자 그룹(노인, 소아, 임산부 및 신부전 또는 간 기능 부전이 있는 피험자)의 안전성.
  • Kuvan®으로 치료를 받고 있는 고페닐알라닌혈증(HPA) 환자의 성장 및 신경인지 결과.
  • Kuvan®으로 치료를 받는 동안 임신한 HPA 여성의 임신 진행 및 결과(이 여성은 전용 하위 레지스트리에 등록됨).
  • 식이요법 및 Kuvan® 준수 평가.
  • Kuvan® 치료에 대한 장기 민감도 평가.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
완전한

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

상세 설명

이것은 관찰, 다기관, 약물 등록 연구입니다. 연구 기간은 10년을 포함해 총 15년이다. 진단, 치료 또는 실험적 개입이 필요하지 않습니다. 피험자는 연구 담당의가 결정한 임상 평가, 투약 및 치료를 받게 됩니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
관찰

등록 (실제)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
627

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Amsterdam, 네덜란드
        • Research Site
      • Groningen, 네덜란드
        • Research Site
      • Maastricht, 네덜란드
        • Research Site
      • Rotterdam, 네덜란드
        • Research Site
      • Utrecht, 네덜란드
        • Research Site
  • 독일
      • Berlin, 독일
        • Research Site
      • Cottbus, 독일
        • Research Site
      • Duesseldorf, 독일
        • Research Site
      • Frankfurt, 독일
        • Research Site
      • Hamburg, 독일
        • Research Site
      • Heidelberg, 독일
        • Research Site
      • Jena, 독일
        • Research Site
      • Leipzig, 독일
        • Research Site
      • Magdeburg, 독일
        • Research Site
      • Muenchen, 독일
        • Research Site
      • Muenster, 독일
        • Research Site
      • Reutlingen, 독일
        • Research Site
  • 스웨덴
      • Gothenburg, 스웨덴
        • Research Site
      • Stockholm, 스웨덴
        • Research Site
      • Uppsala, 스웨덴
        • Research Site
  • 스페인
      • Bilbao, 스페인
        • Research Site
      • Esplugues De Llobregat, 스페인
        • Research Site
      • Madrid, 스페인
        • Research Site
      • Malaga, 스페인
        • Research Site
      • Murcia, 스페인
        • Research Site
      • Palma De Mallorca, 스페인
        • Research Site
      • Pamplona, 스페인
        • Research Site
      • Santa Cruz de Tenerife, 스페인
        • Research Site
      • Santander, 스페인
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      • Santiago de Compostela, 스페인
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        • Research Site
  • 슬로바키아
      • Banska Bystrica, 슬로바키아
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      • Kosice, 슬로바키아
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  • 오스트리아
      • Graz, 오스트리아
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      • Innsbruck, 오스트리아
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      • Salzburg, 오스트리아
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      • Vienna, 오스트리아
        • Research Site
  • 이탈리아
      • Bologna, 이탈리아
        • Research Site
      • Catania, 이탈리아
        • Research Site
      • Catanzaro, 이탈리아
        • Research Site
      • Genova, 이탈리아
        • Research Site
      • Milano, 이탈리아
        • Research Site
      • Napoli, 이탈리아
        • Research Site - Ospedale Annunziata
      • Napoli, 이탈리아
        • Research Site - Policlinico Federico
      • Padova, 이탈리아
        • Research Site
      • Roma, 이탈리아
        • Research Site
  • 포르투갈
      • Porto, 포르투갈
        • Research Site
  • 프랑스
      • Amiens, 프랑스
        • Research Site
      • Angers, 프랑스
        • Research Site
      • Bordeaux, 프랑스
        • Research Site
      • Brest, 프랑스
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        • Research Site
      • Caen, 프랑스
        • Research Site
      • Dijon, 프랑스
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      • Lille, 프랑스
        • Research Site
      • Limoges, 프랑스
        • Research Site
      • Marseille, 프랑스
        • Research Site
      • Nantes, 프랑스
        • Research Site
      • Nice, 프랑스
        • Research Site
      • Paris, 프랑스
        • Research Site - Armand Trousseau
      • Paris, 프랑스
        • Research Site - Necker
      • Reims, 프랑스
        • Research Site
      • Rouen, 프랑스
        • Research Site
      • Strasbourg, 프랑스
        • Research Site
      • Tarbes, 프랑스
        • Research Site
      • Toulouse, 프랑스
        • Research Site
      • Tours, 프랑스
        • Research Site
      • Vandoeuvre les Nancy, 프랑스
        • Research Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

2개월 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

PKU 또는 BH4 결핍으로 인한 HPA가 있는 모든 피험자는 참여 센터에서 따랐습니다.

및 특정 그룹(노인, 소아, 임산부 및 신장 또는 간 기능 부전이 있는 피험자).

설명

포함 기준:

  • PKU 또는 BH4 결핍으로 인해 HPA가 있는 성별의 성인 또는 소아 피험자(연령 제한 없음).
  • BH4 또는 Kuvan에 반응하는 것으로 나타났습니다. (참고: 스페인의 경우에만 - 제품 특성 요약[SmPC]에 정의된 대로 BH4에 반응하는 것으로 나타났거나 새로 진단된 피험자가 Kuvan에 반응하는 것으로 나타났습니다).
  • 현재 참여 센터에서 Kuvan®으로 치료를 받고 있습니다.
  • 피험자 또는 부모/법적 보호자는 서면 동의서를 제공할 의사가 있고 제공할 수 있으며 데이터 수집 전에 제공됩니다. 자녀가 읽고 쓸 수 있는 나이가 되면 별도의 동의서가 제공됩니다.

제외 기준:

  • Kuvan®에 알려진 과민증
  • 법적 보호자가 없는 법적 무능력 또는 제한된 법적 능력
  • 모유 수유

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 보병대
  • 시간 관점: 유망한

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
기간
부작용 및 심각한 부작용(AE/SAE)의 발생률 및 설명
기간: 최대 15년의 치료 기간.
최대 15년의 치료 기간.

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
기간
특정 집단(노인, 어린이, 신장 또는 간 기능 부전이 있는 피험자)에서 AE/SAE의 발생률
기간: 최대 15년의 치료 기간.
최대 15년의 치료 기간.
신체 성장에 대한 설명(BH4 결핍 아동 < 3세)
기간: 최대 15년의 치료 기간.
최대 15년의 치료 기간.
신경인지 결과
기간: 최대 15년의 치료 기간.
최대 15년의 치료 기간.
신경학적 및 정신과적 평가
기간: 최대 15년의 치료 기간.
최대 15년의 치료 기간.
다이어트와 Kuvan® 시술 순응도
기간: 최대 15년의 치료 기간.
최대 15년의 치료 기간.
Kuvan® 치료에 대한 장기 민감성
기간: 최대 15년의 치료 기간.
최대 15년의 치료 기간.
혈액 Phe 수준
기간: 최대 15년의 치료 기간.
최대 15년의 치료 기간.
티로신(Tyr) 수치
기간: 최대 15년의 치료 기간.
최대 15년의 치료 기간.
임신 및 출산 결과
기간: 최대 15년의 치료 기간.
최대 15년의 치료 기간.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
BioMarin Pharmaceutical

수사관

수사관

임상 연구에 참여하는 연구원. 관련 용어에는 사이트 주임 조사관, 사이트 하위 조사자, 연구 의자, 연구 책임자 및 연구 주임 조사관이 포함됩니다.
  • 연구 책임자: Ece Kucuksayrac, MD, BioMarin Pharmaceutical

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2009년 12월 1일

기본 완료 (실제)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2021년 5월 31일

연구 완료 (실제)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2021년 5월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2009년 11월 18일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2009년 11월 18일

처음 게시됨 (추정)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2009년 11월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2022년 4월 15일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2022년 4월 14일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2022년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • EMR700773-001

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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