非悪性疾患患者のための低強度コンディショニング (RIC) レジメン (RIC)
2026年6月23日 更新者：Children's Hospital of Philadelphia
これは、非悪性疾患の同種異系移植の設定において、強度の低いコンディショニング療法を使用して、非悪性疾患の患者の生着と毒性を評価するための第 II 相パイロット研究です。 骨髄または臍帯血は、幹細胞源として受け入れられます。
最近では、白血病の成人患者と非悪性疾患の小児患者の両方に低強度コンディショニング (RIC) レジメンが使用されています。 これらのレジメンは忍容性が高く、移植に関連する罹患率と死亡率が低くなります。 安定した混合キメリズムは、白血病の根絶には不十分ですが、非悪性疾患の患者を治すには十分かもしれません。
調査の概要
状態
状態
完了
条件
条件
介入・治療
介入・治療
詳細な説明
このプロトコルには、6 か月を超える子供向けの 2 つのコンディショニング レジメンがあります。 アレムツズマブ（カンパス）、フルダラビン、メルファランが使用されます。 レジメンは、アレムツズマブ（カンパス）のタイミングと投与量によって異なります。 2 つのタイミングは、遠位と中間です。
- 同種異系移植の２２日前に遠位カンパスを開始する。
- 同種異系移植の14日前に中間カンパスを開始する。
生後 6 か月未満の免疫不全の子供の条件付けレジメンでは、メルファランが省略され、代わりに 2 日間のブスルファンが使用されます。 この養生法は英国で成功裏に使用されており、フィラデルフィア小児病院 (CHOP) の生後 3 か月の乳児で、半数一致のドナーを移植した場合に成功しています。
研究の種類
研究の種類
介入
入学 (実際)
入学
56
段階
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
適格基準
就学可能な年齢
6ヶ月～25年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 年齢 > 6 ヶ月 - 25 歳
遠位アレムツズマブの対象となる疾患:
- 免疫調節不全 多発性内分泌疾患 腸疾患 X連鎖（IPEX）症候群
- 鎌状赤血球症
- サラセミア・メジャー
- 骨髄不全
中間アレムツズマブの対象となる疾患
- 血球貪食性リンパ組織球症 その他のマクロファージ活性化症候群、重度のランゲルハンス組織球症
- 重度の複合免疫不全症、アデノシンデアミナーゼ欠損症、共通変数免疫不全症
- ウィスコット・アルドリッチ症候群
臓器基準:
- 心臓: 心エコー図短縮率 >27%
- 腎臓：血清クレアチニンが年齢の正常上限の1.5倍未満
- 肝臓：肝機能検査は正常上限の5倍未満でなければなりません
- アクティブな感染はありません
除外基準
1.制御されていない細菌、真菌、またはウイルス感染
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
アーム数
1
武器と介入
参加者グループ / アーム参加者グループ / アーム |
介入・治療介入・治療 |
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実験的：Reduced-Intensity Conditioning (RIC) HSCT
Participants receive reduced-intensity conditioning with alemtuzumab-, fludarabine-, and melphalan-based regimens, varying by timing of alemtuzumab (distal or intermediate).
Regimens are based on established protocols used in non-malignant disorders.
Alemtuzumab is administered prior to other agents to reduce risk of declining donor chimerism.
Participants then undergo allogeneic stem cell transplantation with standard post-transplant care.
|
A pre-transplant conditioning approach designed to provide sufficient immunosuppression to enable donor cell engraftment while minimizing regimen-related toxicity compared to myeloablative conditioning.
Regimens are adapted based on patient age and underlying disease characteristics using the following agents: Campath, Fludarabine, Melphalan, Cyclosporine, Cellcept (MMF).
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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生着
時間枠：移植後 -100 日
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非悪性疾患の患者の生着は、強度の低いコンディショニングレジメンを使用して評価されます
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移植後 -100 日
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二次結果の測定
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Event-free Survival
時間枠：1 year post transplant
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Event-free survival is defined as the time interval to either primary or late graft failure, disease recurrence, or death.
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1 year post transplant
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
捜査官
- 主任研究者：Timothy J Olson, MD、Children's Hospital of Philadelphia
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Chakrabarti S, Mackinnon S, Chopra R, Kottaridis PD, Peggs K, O'Gorman P, Chakraverty R, Marshall T, Osman H, Mahendra P, Craddock C, Waldmann H, Hale G, Fegan CD, Yong K, Goldstone AH, Linch DC, Milligan DW. High incidence of cytomegalovirus infection after nonmyeloablative stem cell transplantation: potential role of Campath-1H in delaying immune reconstitution. Blood. 2002 Jun 15;99(12):4357-63. doi: 10.1182/blood.v99.12.4357.
- Marsh RA, Kim MO, Liu C, Bellman D, Hart L, Grimley M, Kumar A, Jodele S, Myers KC, Chandra S, Leemhuis T, Mehta PA, Bleesing JJ, Davies SM, Jordan MB, Filipovich AH. An intermediate alemtuzumab schedule reduces the incidence of mixed chimerism following reduced-intensity conditioning hematopoietic cell transplantation for hemophagocytic lymphohistiocytosis. Biol Blood Marrow Transplant. 2013 Nov;19(11):1625-31. doi: 10.1016/j.bbmt.2013.09.001. Epub 2013 Sep 10.
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- Chakraverty R, Peggs K, Chopra R, Milligan DW, Kottaridis PD, Verfuerth S, Geary J, Thuraisundaram D, Branson K, Chakrabarti S, Mahendra P, Craddock C, Parker A, Hunter A, Hale G, Waldmann H, Williams CD, Yong K, Linch DC, Goldstone AH, Mackinnon S. Limiting transplantation-related mortality following unrelated donor stem cell transplantation by using a nonmyeloablative conditioning regimen. Blood. 2002 Feb 1;99(3):1071-8. doi: 10.1182/blood.v99.3.1071.
- Angelucci E, Matthes-Martin S, Baronciani D, Bernaudin F, Bonanomi S, Cappellini MD, Dalle JH, Di Bartolomeo P, de Heredia CD, Dickerhoff R, Giardini C, Gluckman E, Hussein AA, Kamani N, Minkov M, Locatelli F, Rocha V, Sedlacek P, Smiers F, Thuret I, Yaniv I, Cavazzana M, Peters C; EBMT Inborn Error and EBMT Paediatric Working Parties. Hematopoietic stem cell transplantation in thalassemia major and sickle cell disease: indications and management recommendations from an international expert panel. Haematologica. 2014 May;99(5):811-20. doi: 10.3324/haematol.2013.099747.
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- King AA, Kamani N, Bunin N, Sahdev I, Brochstein J, Hayashi RJ, Grimley M, Abraham A, Dioguardi J, Chan KW, Douglas D, Adams R, Andreansky M, Anderson E, Gilman A, Chaudhury S, Yu L, Dalal J, Hale G, Cuvelier G, Jain A, Krajewski J, Gillio A, Kasow KA, Delgado D, Hanson E, Murray L, Shenoy S. Successful matched sibling donor marrow transplantation following reduced intensity conditioning in children with hemoglobinopathies. Am J Hematol. 2015 Dec;90(12):1093-8. doi: 10.1002/ajh.24183. Epub 2015 Oct 6.
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- Rao A, Kamani N, Filipovich A, Lee SM, Davies SM, Dalal J, Shenoy S. Successful bone marrow transplantation for IPEX syndrome after reduced-intensity conditioning. Blood. 2007 Jan 1;109(1):383-5. doi: 10.1182/blood-2006-05-025072. Epub 2006 Sep 21.
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
研究開始
2008年1月1日
一次修了 (実際)
一次修了
2024年7月1日
研究の完了 (実際)
研究の完了
2025年6月1日
試験登録日
最初に提出
最初に提出
2010年1月15日
QC基準を満たした最初の提出物
QC基準を満たした最初の提出物
2010年1月15日
最初の投稿 (推定)
最初の投稿
2010年1月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
投稿された最後の更新
2026年7月21日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月23日
最終確認日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
その他の研究ID番号
- 08-005658
- CHP 894 (その他の識別子：Children's Hospital of Philadelphia)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
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