Régimen de acondicionamiento de intensidad reducida (RIC) para pacientes con trastornos no malignos (RIC)
23 de junio de 2026 actualizado por: Children's Hospital of Philadelphia
Este es un estudio piloto de fase II para evaluar el injerto y la toxicidad de pacientes con enfermedades no malignas que utilizan un régimen de acondicionamiento de intensidad reducida en el contexto de un trasplante alogénico para enfermedades no malignas. La médula ósea o la sangre del cordón umbilical serán aceptables como fuente de células madre.
Recientemente, se han utilizado regímenes de acondicionamiento de intensidad reducida (RIC) tanto para pacientes adultos con leucemias como para pacientes pediátricos con enfermedades no malignas. Estos regímenes se toleran mejor, lo que da como resultado una menor morbilidad y mortalidad relacionadas con el trasplante. El quimerismo mixto estable, aunque insuficiente para la erradicación de leucemias, puede ser suficiente para curar pacientes con enfermedades no malignas.
Descripción general del estudio
Estado
Estado
Terminado
Condiciones
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Hay dos regímenes de acondicionamiento en este protocolo para niños >6 meses. Se utilizan alemtuzumab (Campath), fludarabina y melfalán. Los regímenes difieren según el momento y la dosificación de Alemtuzumab (Campath). Los dos tiempos son distales e intermedios.
- Campath distal se inicia 22 días antes del trasplante alogénico.
- El campath intermedio se inicia 14 días antes del trasplante alogénico.
El régimen de acondicionamiento para niños con inmunodeficiencias <6 meses omite el melfalán y lo sustituye por dos días de busulfán. Este régimen se usa con éxito en el Reino Unido y ha tenido éxito en un bebé de 3 meses en el Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) que se injertó con un donante haploidéntico.
Tipo de estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
Inscripción
56
Fase
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 meses a 25 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad >6 meses- 25 años
Enfermedades elegibles para Distal Alemtuzumab:
- Síndrome de inmunodisregulación poliendocrinopatía enteropatía ligada al cromosoma X (IPEX)
- Anemia drepanocítica
- talasemia mayor
- Insuficiencia de la médula ósea
Enfermedades elegibles para Intermedio Alemtuzumab
- Linfohistiocitosis hemofagocítica Otros síndromes de activación de macrófagos, histiocitosis de Langerhans grave
- Inmunodeficiencia combinada grave, deficiencia de adenosina desaminasa, inmunodeficiencia común variable
- Síndrome de Wiskott-Aldrich
Criterios de órganos:
- Cardíaco: fracción de acortamiento del ecocardiograma >27%
- Renal: creatinina sérica inferior a 1,5 veces el límite superior normal para la edad
- Hepático: las pruebas de función hepática deben ser menos de 5 veces el límite superior de lo normal
- Sin infecciones activas
Criterio de exclusión
1. Infecciones bacterianas, fúngicas o virales no controladas
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Número de brazos
1
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazoGrupo de participantes/brazo |
Intervención / TratamientoIntervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Reduced-Intensity Conditioning (RIC) HSCT
Participants receive reduced-intensity conditioning with alemtuzumab-, fludarabine-, and melphalan-based regimens, varying by timing of alemtuzumab (distal or intermediate).
Regimens are based on established protocols used in non-malignant disorders.
Alemtuzumab is administered prior to other agents to reduce risk of declining donor chimerism.
Participants then undergo allogeneic stem cell transplantation with standard post-transplant care.
|
A pre-transplant conditioning approach designed to provide sufficient immunosuppression to enable donor cell engraftment while minimizing regimen-related toxicity compared to myeloablative conditioning.
Regimens are adapted based on patient age and underlying disease characteristics using the following agents: Campath, Fludarabine, Melphalan, Cyclosporine, Cellcept (MMF).
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Injerto
Periodo de tiempo: Post Trasplante -100 días
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el injerto de pacientes con trastornos no malignos se evaluará mediante un régimen de acondicionamiento de intensidad reducida
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Post Trasplante -100 días
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Medidas de resultado secundarias
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Event-free Survival
Periodo de tiempo: 1 year post transplant
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Event-free survival is defined as the time interval to either primary or late graft failure, disease recurrence, or death.
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1 year post transplant
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: Timothy J Olson, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Publicaciones y enlaces útiles
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Publicaciones Generales
- Chakrabarti S, Mackinnon S, Chopra R, Kottaridis PD, Peggs K, O'Gorman P, Chakraverty R, Marshall T, Osman H, Mahendra P, Craddock C, Waldmann H, Hale G, Fegan CD, Yong K, Goldstone AH, Linch DC, Milligan DW. High incidence of cytomegalovirus infection after nonmyeloablative stem cell transplantation: potential role of Campath-1H in delaying immune reconstitution. Blood. 2002 Jun 15;99(12):4357-63. doi: 10.1182/blood.v99.12.4357.
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- Parikh SH, Mendizabal A, Benjamin CL, Komanduri KV, Antony J, Petrovic A, Hale G, Driscoll TA, Martin PL, Page KM, Flickinger K, Moffet J, Niedzwiecki D, Kurtzberg J, Szabolcs P. A novel reduced-intensity conditioning regimen for unrelated umbilical cord blood transplantation in children with nonmalignant diseases. Biol Blood Marrow Transplant. 2014 Mar;20(3):326-36. doi: 10.1016/j.bbmt.2013.11.021. Epub 2013 Dec 1.
- King A, Shenoy S. Evidence-based focused review of the status of hematopoietic stem cell transplantation as treatment of sickle cell disease and thalassemia. Blood. 2014 May 15;123(20):3089-94; quiz 3210. doi: 10.1182/blood-2013-01-435776. Epub 2014 Feb 7. No abstract available.
- Oshrine BR, Olson TS, Bunin N. Mixed chimerism and graft loss in pediatric recipients of an alemtuzumab-based reduced-intensity conditioning regimen for non-malignant disease. Pediatr Blood Cancer. 2014 Oct;61(10):1852-9. doi: 10.1002/pbc.25113. Epub 2014 Jun 17.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Inicio del estudio
1 de enero de 2008
Finalización primaria (Actual)
Finalización primaria
1 de julio de 2024
Finalización del estudio (Actual)
Finalización del estudio
1 de junio de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Enviado por primera vez
15 de enero de 2010
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de enero de 2010
Publicado por primera vez (Estimado)
Publicado por primera vez
18 de enero de 2010
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización publicada
21 de julio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de junio de 2026
Última verificación
Última verificación
1 de junio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Síndromes de deficiencia inmunológica
- Hemoglobinopatías
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes antineoplásicos, alquilantes
- Agentes alquilantes
- Agonistas mieloablativos
- Agentes antineoplásicos inmunológicos
- Busulfán
- Alemtuzumab
Otros números de identificación del estudio
Otros números de identificación del estudio
- 08-005658
- CHP 894 (Otro identificador: Children's Hospital of Philadelphia)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
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