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(rAAV2-VMD2-hMERTK)の網膜下注射の試み

2022年1月25日 更新者：King Khaled Eye Specialist Hospital

MERTK変異による網膜疾患患者への組換えアデノ随伴ウイルス（rAAV2-VMD2-hMERTK）遺伝子ベクターの眼網膜下注射の第I相試験

この研究は、MERTK 関連網膜色素変性症 (RP) の被験者における rAAV2-VMD2-hMERTK の網膜下投与による遺伝子導入の安全性を評価することでした。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

このフェーズ I 非盲検用量漸増試験では、各患者の片目 (5 人の被験者のうち、視力の悪い方の目) に網膜下 rAAV2-VMD2-hMERTK の黄斑下注射を行います。 患者は 10 日間毎日追跡され、その後、注射後 30、60、90、180、270、365、540、および 730 日で追跡されます。 データは、(1) 最良補正 VA、眼圧、カラー眼底写真、黄斑スペクトル領域光コヒーレンストモグラフィー、全視野刺激閾値試験 (FST) を含む完全な眼科検査で収集されます。 (2) CBC、肝臓および腎臓機能検査、凝固プロファイル、尿分析、AAV 抗体価、末梢血 PCR および ASR 測定を含む全身安全性データ。 (3) 眼科的または全身的な副作用のリスト。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
6

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

14年～70年 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • MERTK関連網膜疾患;
  • VA: 悪い目で 20/100 以下
  • 視覚および網膜機能のテストを実行する能力;
  • 治療前の評価で行われた完全な身体検査と血液学および化学検査に基づく良好な一般的な健康;
  • 研究手順を遵守する能力;

除外基準:

  • -計画された手術を妨げる、または研究の解釈を妨げる既存の眼の状態 エンドポイントまたは外科的合併症（例えば、緑内障、角膜または水晶体混濁）;
  • 遺伝子導入、眼科手術、または周術期に使用する予定の薬物に対する既知の過敏症またはアレルギーを排除する全身疾患（免疫抑制を引き起こす病状など）を複雑にする。
  • -試験薬投与前の7日以内に凝固を変化させる可能性のある抗血小板薬の使用;
  • 免疫抑制剤の使用;
  • 妊娠中または授乳中;
  • 薬剤投与後1年間は効果的な避妊法を、薬剤投与後3ヶ月間はバリア避妊法を使用することを望まない、出産の可能性のある個人（男性および女性）;
  • -被験者が研究の過程でフォローアップ検査を完了するのを妨げるその他の状態、および研究者の意見では、被験者を研究に不適切にする。
  • -現在、または最近（過去30日以内、または薬物の半減期の10以内）、治験薬または治療法を含む他の研究プロトコルへの参加。
  • -最近（過去6か月以内）に治験中の生物学的治療薬を受け取った。被験者は、性別、人種、または民族性に基づいて除外されません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：RAAV2-VMD2-hMERTK組換えアデノ随伴ウイルスの網膜下注射
RAAV2-VMD2-hMERTK組換えアデノ随伴ウイルスを使用した遺伝子治療の網膜下注射を受けている6人の患者の単一アーム。 各患者は片眼に注射を受けた。
生物学的：RAAV2-VMD2-hMERTK組換えアデノ随伴ウイルスの網膜下投与
この研究は、MERTK 変異による網膜色素変性症の患者における rAAV2-VMD2-hMERTK の網膜下投与の非盲検、用量漸増、第 I 相臨床試験です。
介入なし：介入なしの仲間の目

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
全身および眼の安全性
時間枠：2年

詳細な病歴および身体検査は、ベースライン訪問時および各注射後プロトコル訪問時に得られ、全身性の有害事象を探しました。 心電図、胸部 X 線、全血球計算と分画、プロトロンビン時間と INR、部分トロンボプラスチン時間、血清電解質、肝臓と腎機能を含む完全な血清化学、尿検査が含まれていました。 AAV2キャプシド成分に対する血清抗体価および抗原特異的反応性（ASR）アッセイ。ベクター拡散を検出するための DNA PCR による血液分析。

ベースラインからの眼科的安全性の監視された変化には、1) 角膜異常、求心性瞳孔欠損、眼内炎症、白内障および眼圧変化が含まれます。 2) 眼底写真に基づく網膜の変化。 3) 黄斑中心部 (CMT) および中心窩の厚さ (CFT) の測定における黄斑 SD-OCT の変化 (患者の固定が許可された場合)、および 4) 網膜毒性を検出するための全視野刺激閾値 (FST) 。
2年

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
視力測定
時間枠：2年～5年
候補者は非常に重度の機能障害を持っている可能性がありますが、早期治療糖尿病網膜症研究（ETDRS）チャートを使用して最良の矯正視力を測定する試みが行われ、測定値はチャートの各行で読み取られた文字数として記録されました（糖尿病性網膜症研究研究グループ 1985)。 患者が最初の行の少なくとも 3 文字を正しく読み取ることができなかった場合、最初の行が正しく読み取られるか、最短距離の 0.5 m に到達するまで、カルテの距離を標準の 4 m から徐々に半分にしました。 カルテの文字を読むことができなかった患者は、光の知覚についてテストされ、光を知覚した場合、<20/6400 に相当する視力スコアが割り当てられました。 測定はベースラインで実行され、各プロトコルのフォローアップ訪問が行われました。 読むことができる患者の改善は、5文字の増加として定義され、それらのLP視力を持つ患者は手の動きが見え始めるだけでした.
2年～5年
全視野刺激閾値試験 (FST)。
時間枠：2年
全視野刺激閾値試験 (FST) は、視覚を誘発する閃光の最低輝度を推定することにより、視野全体の感度を測定します。 FST 測定は、ベースライン時と、2 年間にわたる研究および仲間の目でのプロトコル訪問中に実行され、FST 結果の変化が分析されました。
2年
光コヒーレンストモグラフィー (OCT) の中心窩厚 (CFT)。
時間枠：2年
中央中心窩の厚さ (CFT) 測定は、ベースライン時と、研究および仲間の目 (可能な場合はいつでも) で 2 年間にわたるプロトコル訪問中に実行され、CFT 値の変化が分析されました。
2年
光コヒーレンストモグラフィー (OCT) における黄斑中心部の厚さ (CMT)。
時間枠：2年
中央黄斑部の厚さ (CMT) の測定は、ベースライン時と、2 年間にわたる研究および仲間の目 (可能な限り) でのプロトコル訪問全体で実行され、CMT 値の変化が分析されました。
2年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
King Khaled Eye Specialist Hospital

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
King Faisal Specialist Hospital & Research Center

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Fowzan S Alkuraya, MD、King Faisal Specialist Hospital & Research Center

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2011年8月1日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2013年8月1日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2019年8月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2011年9月28日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2011年11月29日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2011年11月30日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2022年1月26日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2022年1月25日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2022年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 0916-P

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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