Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

(rAAV2-VMD2-hMERTK) subretinaalisen injektion koe

tiistai 25. tammikuuta 2022 päivittänyt: King Khaled Eye Specialist Hospital

Vaiheen I koe yhdistelmä-adeno-assosioituneen viruksen (rAAV2-VMD2-hMERTK) geenivektorin silmän subretinaalisesta injektiosta potilaille, joilla on MERTK-mutaatioiden aiheuttama verkkokalvon sairaus

Tämän tutkimuksen tarkoituksena oli arvioida geeninsiirron turvallisuutta rAAV2-VMD2-hMERTK:n subretinaalisen antamisen kautta potilailla, joilla on MERTK:hen liittyvä retinitis pigmentosa (RP).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tässä vaiheen I avoimessa, annoskorotustutkimuksessa kunkin potilaan yksi silmä (viidellä koehenkilöllä huonommin näkevä silmä) saa submakulaarisen injektion verkkokalvon alaisena olevaa rAAV2-VMD2-hMERTK:ta. Potilaita seurataan päivittäin 10 päivän ajan ja sitten 30, 60, 90, 180, 270, 365, 540 ja 730 päivää injektion jälkeen. Tietoja kerätään (1) täydellisestä oftalmologisesta tutkimuksesta, mukaan lukien parhaiten korjattu VA, silmänsisäinen paine, värilliset silmänpohjakuvat, makulan spektrialueen optinen koherenssitomografia ja täyden kentän ärsykekynnystesti (FST) sekä tutkimuksessa että muiden silmissä; (2) systeemiset turvallisuustiedot, mukaan lukien CBC-, maksa- ja munuaistoimintatestit, hyytymisprofiilit, virtsan analyysi, AAV-vasta-ainetiitterit, ääreisveren PCR- ja ASR-mittaukset; ja (3) luettelo oftalmologisista tai systeemisistä haittavaikutuksista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
6

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Saudi-Arabia
      • Riyadh, Saudi-Arabia, 11462
        • King Khaled Eye Specialist Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

14 vuotta - 70 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • MERTK:hen liittyvä verkkokalvon sairaus;
  • VA: 20/100 tai vähemmän huonommassa silmässä
  • Kyky suorittaa visuaalisen ja verkkokalvon toiminnan testejä;
  • Hyvä yleinen terveydentila, joka perustuu täydelliseen fyysiseen tutkimukseen sekä hematologisiin ja kemiallisiin tutkimuksiin, jotka on tehty hoitoa edeltävässä arvioinnissa;
  • Kyky noudattaa tutkimusmenettelyjä;

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiemmin olemassa olevat silmäsairaudet, jotka estäisivät suunnitellun leikkauksen tai häiritsisivät tutkimuksen päätepisteiden tai kirurgisten komplikaatioiden tulkintaa (esimerkiksi glaukooma, sarveiskalvon tai linssin samentuma);
  • Monimutkaiset systeemiset sairaudet (kuten immunosuppressiota aiheuttavat sairaudet), jotka estäisivät geeninsiirron, silmäkirurgian tai tunnetun herkkyyden tai allergian perioperatiivisena aikana käytettäväksi suunnitelluille lääkkeille;
  • Verihiutaleiden vastaisten aineiden käyttö, jotka voivat muuttaa koagulaatiota 7 päivän sisällä ennen tutkimusaineen antamista;
  • Immunosuppressiivisten lääkkeiden käyttö;
  • Raskaus tai imetys;
  • Hedelmällisessä iässä olevat henkilöt (miehet ja naiset), jotka eivät ole halukkaita käyttämään tehokasta ehkäisyä 1 vuoden ajan lääkkeen annon jälkeen ja esteehkäisyä 3 kuukauden ajan aineen annon jälkeen;
  • Mikä tahansa muu ehto, joka estäisi koehenkilöä suorittamasta seurantatutkimuksia tutkimuksen aikana ja joka tutkijan mielestä tekee koehenkilöstä tutkimukseen sopimattoman.
  • Nykyinen tai äskettäinen (viimeisten 30 päivän aikana tai 10 lääkkeen puoliintumisajan aikana) osallistuminen mihin tahansa muuhun tutkimusprotokollaan, jossa on mukana tutkittavia aineita tai hoitoja.
  • Tutkittavan biologisen terapeuttisen aineen äskettäinen (viimeisten 6 kuukauden aikana) vastaanottaminen. Koehenkilöitä ei suljeta pois heidän sukupuolensa, rodunsa tai etnisen taustansa perusteella.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: RAAV2-VMD2-hMERTKrekombinantti-adeno-assosioituneen viruksen subretinaalinen injektio
Yksi käsivarsi 6 potilasta, joille tehdään subretinaalinen geeniterapia-injektio käyttämällä rAAV2-VMD2-hMERTKRekombinanttiadenoon liittyvää virusta. Jokainen potilas sai injektion yhteen silmään.
Biologinen: RAAV2-VMD2-hMERTKrekombinantti-adeno-assosioituneen viruksen subretinaalinen anto
Tutkimus on avoin, annosta nostava, vaiheen I kliininen tutkimus rAAV2-VMD2-hMERTK:n subretinaalista antamisesta potilaille, joilla on MERTK-mutaation aiheuttama retinitis pigmentosa.
Ei väliintuloa: toinen silmä ilman väliintuloa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Systeeminen ja silmäturvallisuus
Aikaikkuna: 2 vuotta

Yksityiskohtainen historia ja fyysinen tutkimus saatiin lähtötilanteen käynnillä ja jokaisella injektion jälkeisellä protokollakäynnillä etsimällä systeemisiä haittatapahtumia. Mukana olivat elektrokardiogrammi, rintakehän röntgenkuvaus, täydellinen verenkuva ja erotus, protrombiiniaika & INR, osittainen tromboplastiiniaika, seerumin elektrolyytit, täydet seerumin kemiat mukaan lukien maksan ja munuaisten toiminta, virtsaanalyysi; seerumin vasta-ainetiitterit AAV2-kapsidikomponenteille ja antigeenispesifisen reaktiivisuuden (ASR) määritykset; verianalyysi DNA PCR:llä vektorin leviämisen havaitsemiseksi.

Oftalmisen turvallisuuden seuratut muutokset lähtötilanteesta sisälsivät 1) sarveiskalvon poikkeavuudet, afferentti pupillivaurio, silmänsisäinen tulehdus, kaihi ja silmänpaineen muutokset; 2) silmänpohjakuvien perusteella verkkokalvon muutokset; 3) Makulan SD-OCT:n muutokset keskusmakulan (CMT) ja foveaalin keskipaksuuden (CFT) mittauksissa, kun potilaan kiinnitys sen salli, ja 4) täyden kentän ärsykekynnys (FST) verkkokalvon toksisuuden havaitsemiseksi.
2 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Näkötarkkuuden mittaus
Aikaikkuna: 2 vuotta ja enintään 5 vuotta
Vaikka ehdokkailla voi olla erittäin vakava toimintahäiriö, yritettiin mitata parhaiten korjattu näöntarkkuus käyttämällä Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) -kaavioita, ja mittaukset kirjattiin taulukon kullakin rivillä luettujen kirjainten lukumääränä ( Diabeettisen retinopatian tutkimusryhmä 1985). Jos potilas ei pystynyt lukemaan vähintään kolmea ensimmäisen rivin kirjainta oikein, kaavion etäisyys puolitettiin asteittain normaalista 4 metristä, kunnes joko ensimmäinen rivi oli luettu oikein tai lyhin etäisyys 0,5 m saavutettiin. Potilaat, jotka eivät kyenneet lukemaan mitään taulukon kirjaimia, testattiin valon havaitsemiseksi, ja jos he havaitsivat valoa, heille annettiin tarkkuuspisteet <20/6400. Mittaukset suoritettiin lähtötilanteessa ja jokaisella protokollan seurantakäynnillä. Lukemiskykyisten potilaiden paraneminen määriteltiin 5 kirjaimen kasvuksi, ja niillä, joilla oli LP-näkemys, vain käsien liike alkoi nähdä.
2 vuotta ja enintään 5 vuotta
Täyden kentän ärsykkeen kynnystestaus (FST).
Aikaikkuna: 2 vuotta
Full-field stimulus threshold -testaus (FST) mittaa koko näkökentän herkkyyttä arvioimalla salaman pienimmän luminanssin, joka saa aikaan visuaalisen aistimuksen. FST-mittaukset suoritettiin lähtötilanteessa ja koko protokollakäyntien aikana kahden vuoden ajan tutkimuksessa ja muiden silmissä, ja FST-tulosten muutokset analysoitiin.
2 vuotta
Foveal-paksuus (CFT) optisessa koherenssitomografiassa (OCT).
Aikaikkuna: 2 vuotta
Foveaalin keskipaksuuden (CFT) mittaukset suoritettiin lähtötilanteessa ja koko protokollan aikana kahden vuoden ajan tutkimuksessa ja muiden silmien aikana (aina kun mahdollista), ja CFT-arvojen muutokset analysoitiin.
2 vuotta
Keskimakulan paksuus (CMT) optisessa koherenssitomografiassa (OCT).
Aikaikkuna: 2 vuotta
Keskimakulan paksuuden (CMT) mittaukset suoritettiin lähtötilanteessa ja koko protokollan aikana kahden vuoden ajan tutkimuksessa ja muissa silmissä (aina kun mahdollista), ja CMT-arvojen muutokset analysoitiin.
2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
King Khaled Eye Specialist Hospital

Yhteistyökumppanit

Yhteistyökumppanit

Muu organisaatio kuin sponsori, joka tukee kliinistä tutkimusta. Tämä tuki voi sisältää rahoitukseen, suunnitteluun, toteutukseen, tietojen analysointiin tai raportointiin liittyviä toimia.
King Faisal Specialist Hospital & Research Center

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: Fowzan S Alkuraya, MD, King Faisal Specialist Hospital & Research Center

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Maanantai 1. elokuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Torstai 1. elokuuta 2013

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Torstai 1. elokuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 28. syyskuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 29. marraskuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Keskiviikko 30. marraskuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Keskiviikko 26. tammikuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 25. tammikuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Lauantai 1. tammikuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • 0916-P

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia