Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba wstrzyknięcia podsiatkówkowego (rAAV2-VMD2-hMERTK)

25 stycznia 2022 zaktualizowane przez: King Khaled Eye Specialist Hospital

Faza I próby wstrzyknięcia podsiatkówkowego rekombinowanego wektora genowego wirusa związanego z adenowirusem (rAAV2-VMD2-hMERTK) pacjentom z chorobą siatkówki spowodowaną mutacjami MERTK

Badanie to miało na celu ocenę bezpieczeństwa transferu genów poprzez podsiatkówkowe podawanie rAAV2-VMD2-hMERTK u pacjentów z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki (RP) związanym z MERTK.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

W tej fazie I otwartej próbie z eskalacją dawki, jedno oko każdego pacjenta (gorzej widzące oko u pięciu pacjentów) otrzyma podplamkowe wstrzyknięcie podsiatkówkowego rAAV2-VMD2-hMERTK. Pacjenci będą obserwowani codziennie przez 10 dni, a następnie 30, 60, 90, 180, 270, 365, 540 i 730 dni po wstrzyknięciu. Dane zostaną zebrane podczas (1) pełnego badania okulistycznego, w tym najlepiej skorygowanego VA, ciśnienia wewnątrzgałkowego, kolorowych zdjęć dna oka, optycznej koherentnej tomografii widmowej plamki żółtej oraz testu progowego bodźca pełnego pola (FST) zarówno w badaniu, jak i innych oczach; (2) ogólnoustrojowe dane dotyczące bezpieczeństwa, w tym CBC, testy funkcji wątroby i nerek, profile krzepnięcia, analiza moczu, miana przeciwciał AAV, pomiary PCR krwi obwodowej i ASR; oraz (3) wykaz okulistycznych lub ogólnoustrojowych działań niepożądanych.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
6

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Arabia Saudyjska
      • Riyadh, Arabia Saudyjska, 11462
        • King Khaled Eye Specialist Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 70 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • choroba siatkówki związana z MERTK;
  • VA: 20/100 lub mniej w gorszym oku
  • Umiejętność wykonywania badań wzroku i funkcji siatkówki;
  • Dobry ogólny stan zdrowia potwierdzony pełnym badaniem fizykalnym oraz badaniami hematologicznymi i chemicznymi wykonanymi w ramach oceny przed leczeniem;
  • Umiejętność przestrzegania procedur badawczych;

Kryteria wyłączenia:

  • Istniejące wcześniej choroby oczu, które uniemożliwiłyby planowaną operację lub zakłóciłyby interpretację punktów końcowych badania lub powikłań chirurgicznych (na przykład jaskra, zmętnienie rogówki lub soczewki);
  • wikłające choroby ogólnoustrojowe (takie jak stany medyczne powodujące immunosupresję), które wykluczałyby transfer genów, operację oka lub znaną nadwrażliwość lub alergię na leki planowane do stosowania w okresie okołooperacyjnym;
  • Stosowanie środków przeciwpłytkowych, które mogą zmieniać krzepnięcie w ciągu 7 dni przed podaniem badanego środka;
  • Stosowanie leków immunosupresyjnych;
  • Ciąża lub karmienie piersią;
  • Osoby (mężczyźni i kobiety) w wieku rozrodczym, które nie chcą stosować skutecznej antykoncepcji przez 1 rok po podaniu środka i mechanicznej antykoncepcji przez 3 miesiące po podaniu środka;
  • Każdy inny stan, który uniemożliwiłby uczestnikowi ukończenie badań kontrolnych w trakcie badania i który w opinii badacza sprawia, że ​​uczestnik nie nadaje się do badania.
  • Aktualny lub niedawny (w ciągu ostatnich 30 dni lub 10 okresów półtrwania leku) udział w jakimkolwiek innym protokole badawczym obejmującym badane czynniki lub terapie.
  • Niedawne (w ciągu ostatnich 6 miesięcy) otrzymanie eksperymentalnego biologicznego środka terapeutycznego. Pacjenci nie będą wykluczani ze względu na płeć, rasę lub pochodzenie etniczne.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Podsiatkówkowe wstrzyknięcie rAAV2-VMD2-hMERTKRecombinant Adeno-Associated Virus
Jedno ramię 6 pacjentów poddawanych podsiatkówkowej iniekcji terapii genowej przy użyciu rAAV2-VMD2-hMERTKRecombinant Adeno-Associated Virus. Każdy pacjent otrzymał zastrzyk do jednego oka.
Biologiczny: Podsiatkówkowe podawanie rAAV2-VMD2-hMERTKRecombinant Adeno-Associated Virus
Badanie jest otwartym badaniem klinicznym I fazy z eskalacją dawki, dotyczącym podsiatkówkowego podawania rAAV2-VMD2-hMERTK pacjentom z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki spowodowanym mutacją MERTK.
Brak interwencji: drugie oko bez interwencji

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo ogólnoustrojowe i oczu
Ramy czasowe: 2 lata

Szczegółowy wywiad i badanie fizykalne uzyskano podczas wizyty początkowej i każdej wizyty w protokole po wstrzyknięciu w celu wykrycia ogólnoustrojowych zdarzeń niepożądanych. Uwzględniono elektrokardiogram, prześwietlenie klatki piersiowej, pełną morfologię i rozmaz krwi, czas protrombinowy i INR, czas częściowej tromboplastyny, elektrolity w surowicy, pełne badania biochemiczne surowicy, w tym czynność wątroby i nerek, analizę moczu; miana przeciwciał w surowicy przeciwko składnikom kapsydu AAV2 i testy reaktywności swoistej dla antygenu (ASR); analiza krwi metodą PCR DNA w celu wykrycia rozprzestrzeniania się wektora.

Monitorowane zmiany dotyczące bezpieczeństwa okulistycznego w stosunku do wartości wyjściowych obejmowały 1) nieprawidłowości rogówki, aferentny ubytek źrenicy, zapalenie wewnątrzgałkowe, zaćmę i zmiany ciśnienia wewnątrzgałkowego; 2) zmiany siatkówki na podstawie zdjęć dna oka; 3) Plamkowe zmiany SD-OCT w pomiarach centralnej plamki (CMT) i centralnej grubości dołka (CFT), gdy fiksacja pacjenta na to pozwalała, oraz 4) próg bodźca pełnego pola (FST) w celu wykrycia jakiejkolwiek toksyczności siatkówki.
2 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pomiar ostrości wzroku
Ramy czasowe: 2 lata i do 5 lat
Chociaż kandydaci mogą mieć bardzo poważną utratę funkcji, podjęto próbę zmierzenia najlepiej skorygowanej ostrości wzroku za pomocą wykresów badania retinopatii cukrzycowej wczesnego leczenia (ETDRS), a pomiary zapisano jako liczbę liter odczytanych w każdym wierszu wykresu ( Grupa Badawcza ds. Retinopatii Cukrzycowej 1985). Jeśli pacjent nie był w stanie poprawnie odczytać co najmniej trzech liter pierwszego wiersza, odległość na karcie była stopniowo zmniejszana o połowę od standardowych 4 m, aż do prawidłowego odczytania pierwszego wiersza lub osiągnięcia najkrótszej odległości 0,5 m. Pacjenci, którzy nie byli w stanie odczytać żadnych liter na karcie, byli badani pod kątem percepcji światła, a jeśli postrzegali światło, przypisywano im odpowiednik oceny ostrości <20/6400. Pomiary wykonywano na początku badania i podczas każdej wizyty kontrolnej protokołu. Poprawa u pacjentów, którzy potrafili czytać, została zdefiniowana jako wzrost o 5 liter, a u tych z widzeniem LP tylko po to, by zacząć widzieć ruch ręki.
2 lata i do 5 lat
Pełnopolowe badanie progowe bodźca (FST).
Ramy czasowe: 2 lata
Test progowy bodźca pełnego pola (FST) mierzy czułość całego pola widzenia poprzez oszacowanie najniższej luminancji błysku, który wywołuje wrażenie wzrokowe. Pomiary FST przeprowadzono na początku badania i podczas wizyt w protokole przez dwa lata w badaniu i u innych oczu, a następnie przeanalizowano zmiany w wynikach FST.
2 lata
Grubość dołka środkowego (CFT) w optycznej tomografii koherencyjnej (OCT).
Ramy czasowe: 2 lata
Pomiary grubości dołka środkowego (CFT) wykonywano na początku badania i podczas wizyt w protokole przez dwa lata w badaniu i innych oczach (kiedy było to możliwe) oraz analizowano zmiany wartości CFT.
2 lata
Centralna grubość plamki żółtej (CMT) w optycznej tomografii koherencyjnej (OCT).
Ramy czasowe: 2 lata
Pomiary centralnej grubości plamki żółtej (CMT) wykonywano na początku badania i podczas wizyt w protokole przez dwa lata w badaniu i innych oczach (kiedy było to możliwe) i analizowano zmiany wartości CMT.
2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
King Khaled Eye Specialist Hospital

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
King Faisal Specialist Hospital & Research Center

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Fowzan S Alkuraya, MD, King Faisal Specialist Hospital & Research Center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 sierpnia 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 sierpnia 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 sierpnia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
28 września 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
29 listopada 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
30 listopada 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
26 stycznia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
25 stycznia 2022

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 stycznia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 0916-P

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami