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健康な被験者、尿素サイクル障害 (UCD) の患者、および UCD 変異の保因者を対象とした、尿素サイクル機能を評価するための研究

2013年6月25日 更新者：Cytonet GmbH & Co. KG

[1,2-13C]-酢酸ナトリウムの単回投与後に測定された in vivo 尿素生成を評価するための、健康な被験者、尿素サイクル障害 (UCD) 患者、および UCD 突然変異の保因者を対象としたオープン、前向き、診断的、多施設研究

この診断研究は、健康な被験者、尿素サイクル障害（UCD）変異の無症候性キャリア、および遺伝的に証明された尿素サイクル障害のある被験者の尿素サイクルのパフォーマンスを調査するために実施されます。 尿素生成速度は、安定同位体による尿素サイクル性能の in vivo 測定方法である 13C 取り込みアッセイによって測定されます。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

この診断研究 CCD09 では、UCD 被験者 (患者およびキャリア) およびさまざまな年齢と性別の健康な被験者の尿素代謝を、経口摂取した [1,2-13C]-酢酸ナトリウムから尿素への 13C の取り込みを測定することによって評価します。 13C安定同位体比検出による。 この研究の目的は、尿素サイクルの機能のマーカーとして、健康な被験者、遺伝子欠損キャリアまたは患者の 13C 尿素産生を測定し、総尿素産生を定量化することです。 尿素サイクル性能を測定するためのこの特定の方法を使用して利用できるデータはまだわずかしかないため、この研究 CCD09 の目的は、13C アッセイで追加の結果を得ることです。 この目的のために、健康な被験者、UCD 患者、および無症候性突然変異キャリアで観察された 13C 尿素産生を比較します。

この研究の評価により、担当医師は疾患の重症度、患者の代謝性代償不全の将来のリスク、およびこれまで無症候性キャリアの潜在的なリスクをより適切に判断できるようになる可能性があります。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
37

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • ドイツ
      • Hannover、ドイツ、30625
        • Medizinische Hochschule Hannover, Klinik für Kinderheilkunde
      • Heidelberg、ドイツ、D-69120
        • Universitätsklinikum Heidelberg Klinik für Kinderheilkunde I
      • Münster、ドイツ、48149
        • Universitätsklinikum Münster, Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin
    • Mönchengladbach
      • CRS Clinical Research Services GmbH (Phase I Unit)、Mönchengladbach、ドイツ、41061

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

65年歳未満 (アダルト、OLDER_ADULT、子供)

健康ボランティアの受け入れ

はい

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

すべての研究グループ:

• 研究に関連する指示を理解し、従うことができる、被験者またはその両親/法定後見人によって与えられた書面によるインフォームドコンセント

グループ 1 健康ボランティア:

  • 年齢: 18 - 65 歳
  • 健常者
  • -スクリーニング時に正常範囲外の臨床パラメータまたは検査パラメータがなく、治験責任医師によって臨床的に関連すると判断された

グループ 2 遺伝的に確認された CPSD、OTCD、ASSD、または ASLD の症候性 UCD 患者:

年齢：0～65歳

  • 遺伝的に確認されたカルバミルリン酸シンセターゼI欠損症[CPSD]、オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症[OTCD]、アルギニノコハク酸シンテターゼ欠損症[シトルリン血症I型]、アルギニノコハク酸リアーゼ欠損症[ASLD]の症状のある被験者
  • -病歴における高アンモニア血症の臨床的徴候を伴う少なくとも1つの代謝性代償不全、または臨床症状がなくても、症状のある患者の遺伝的に確認され、前向きに治療された兄弟
  • 確認された診断と病歴が利用可能（特に代謝危機の数と重症度）

グループ 3 UCD 変異の無症候性保因者:

  • 年齢：0～65歳
  • カルバミルリン酸シンテターゼ I 欠乏症 [CPSD]、オルニチン トランスカルバミラーゼ欠乏症 [OTCD]、アルギニノコハク酸シンセターゼ欠乏症 [シトルリナ血症 1 型]、アルギニノコハク酸リアーゼ欠乏症 [ASLD] の突然変異の無症候性保因者 食事制限なし、アンモニア除去薬の摂取なし、既知の代謝なし高アンモニア血症の臨床徴候を伴う代償不全

グループ 4:

  • 体重が 8 ～ 10 kg の乳児 カルバミルリン酸合成酵素 I 欠乏症 [CPSD] オルニチン トランスカルバミラーゼ欠乏症 [OTCD] アルギニノコハク酸合成酵素欠乏症 [I 型シトルリナ血症] アルギニノコハク酸リアーゼ欠乏症 [ASLD] 高アンモニア血症の臨床的徴候を伴う少なくとも 1 つの代償不全臨床症状がなくても、症状のある患者の病歴または遺伝的に確認され、前向きに治療された兄弟
  • 確認された診断と病歴が利用可能（特に代謝危機の数と重症度）

除外基準:

  • 嘔吐、発熱、その他の感染症の徴候を含む急性疾患
  • -組み入れ前30日以内の他の侵襲的臨床試験への参加
  • 肝臓または腎臓病
  • 急性発作
  • 昏睡
  • 出血性疾患
  • 尿素サイクル障害患者の血中アンモニア > 100 µmol/l、健康な発端者および無症候性キャリアの血中アンモニア > 正常
  • 代謝性アシドーシス
  • 妊娠または授乳
  • 体重 < 8kg
  • -UCDに関連しない慢性の身体疾患または精神疾患

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：診断
  • 割り当て：NA
  • 介入モデル：SINGLE_GROUP
  • マスキング：なし

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
時間枠
血漿中の 13C-尿素の形成
時間枠：0 ～ 240 分
0 ～ 240 分

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
バイタルサイン
時間枠：0～240分
入学時および修了後の血圧、心拍数、体温、呼吸数
0～240分
差分のない完全な血算
時間枠：入学時
入学時
有害事象
時間枠：0～240分
0～240分
血清中のアンモニア、アミノ酸、尿素
時間枠：0～240分
0～240分
CRP
時間枠：入学時
入学時
静脈乳酸および血液ガス：pH、pCO2、pO2、炭酸水素塩
時間枠：入学時
入学時
血糖値
時間枠：0～240分
0～240分
pHと炭酸水素塩
時間枠：投与後20分および60分
投与後20分および60分

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Cytonet GmbH & Co. KG

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
CRS Clinical Research Services Mannheim GmbH

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Georg F Hoffmann, Prof Dr med、Universitätsklinikum Heidelberg Klinik für Kinderheilkunde I

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2012年1月1日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2012年7月1日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2013年3月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2012年1月16日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2012年3月6日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2012年3月8日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2013年6月26日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2013年6月25日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2013年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • CCD09
  • 2011-002472-16 (EUDRACT_NUMBER)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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