Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse i raske forsøgspersoner, patienter med urinstofcyklusforstyrrelser (UCD) og bærere af UCD-mutationer for at evaluere urinstofcyklusfunktionen

25. juni 2013 opdateret af: Cytonet GmbH & Co. KG

Åben, prospektiv, diagnostisk, multicenterundersøgelse i raske forsøgspersoner, patienter med urinstofcyklusforstyrrelser (UCD) og bærere af UCD-mutationer, for at evaluere in vivo ureagenese målt efter en enkelt påføring af natrium [1,2-13C]-acetat

Denne diagnostiske undersøgelse vil blive udført for at undersøge udførelsen af ​​urinstofcyklussen hos raske forsøgspersoner, asymptomatiske bærere af urinstofcyklusforstyrrelser (UCD) mutationer og forsøgspersoner med genetisk dokumenterede urinstofcykluslidelser. Ureagenesehastigheden vil blive målt ved 13C inkorporeringsassay, en metode til in vivo måling af urinstofcyklus ydeevne med stabile isotoper.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

I dette diagnostiske studie CCD09 vil urinstofmetabolismen hos UCD-personer (patienter og bærere) og raske forsøgspersoner af forskellig alder og køn blive vurderet ved måling af inkorporeringen af ​​13C fra oralt indtaget natrium [1,2-13C]-acetat i urinstof ved 13C stabil isotopforholddetektion. Formålet med undersøgelsen er at bestemme 13C ureaproduktionen og at kvantificere den samlede ureaproduktion hos raske personer, gendefektbærer eller patient som markør for ureacyklussens funktion. Da der stadig kun er få data tilgængelige ved brug af denne specifikke metode til måling af ureacyklus ydeevne, er formålet med denne undersøgelse CCD09 at opnå yderligere resultater på 13C assayet. Til dette formål vil der blive foretaget en sammenligning mellem 13C-urinstofproduktion observeret hos raske forsøgspersoner, UCD-patienter og asymptomatiske mutationsbærere.

En evaluering af denne undersøgelse kan også sætte den behandlende læge i stand til bedre at bedømme sygdommens sværhedsgrad og den fremtidige risiko for metaboliske dekompensationer hos patienter samt den potentielle risiko for hidtil asymptomatiske bærere.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
37

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Tyskland
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover, Klinik für Kinderheilkunde
      • Heidelberg, Tyskland, D-69120
        • Universitätsklinikum Heidelberg Klinik für Kinderheilkunde I
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Universitätsklinikum Münster, Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin
    • Mönchengladbach
      • CRS Clinical Research Services GmbH (Phase I Unit), Mönchengladbach, Tyskland, 41061

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Alle studiegrupper:

• Skriftligt informeret samtykke givet af forsøgspersoner eller hans/hendes forældre/værger, som er i stand til at forstå og følge instruktioner i forbindelse med undersøgelsen

Gruppe 1 sunde frivillige:

  • Alder: 18 - 65 år
  • Sunde emner
  • Ingen klinisk eller laboratorieparameter uden for normalområdet ved screening og vurderet som klinisk relevant af investigator

Gruppe 2 Symptomatiske UCD-patienter med genetisk bekræftet CPSD, OTCD, ASSD eller ASLD:

Alder: 0 - 65 år

  • Symptomatiske forsøgspersoner med genetisk bekræftet carbamylphosphatsynthetase I-mangel [CPSD], Ornithine Transcarbamylase-mangel [OTCD], Argininosuccinatsyntetase-mangel [Citrullinaemia type I], Argininosuccinat-lyase-mangel [ASLD]
  • mindst 1 metabolisk dekompensation med kliniske tegn på hyperammonæmi i sygehistorien eller genetisk bekræftede og prospektivt behandlede søskende til symptomatiske patienter, selv uden kliniske symptomer
  • Bekræftet diagnose og sygehistorie tilgængelig (især antallet og sværhedsgraden af ​​metaboliske kriser)

Gruppe 3 Asymptomatiske bærere af UCD-mutationer:

  • Alder: 0 - 65 år
  • Asymptomatiske bærere af mutationer for Carbamylphosphatesynthetase I-mangel [CPSD], Ornithine Transcarbamylase-mangel [OTCD], Argininosuccinatsyntetase-mangel [Citrullinæmi type 1], Argininosuccinat-lyase-mangel [ASLD] ingen kendte proteinindtagelsesbegrænsninger i kosten, ingen proteinindtagelsesbegrænsning dekompensation med kliniske tegn på hyperammonæmi

Gruppe 4:

  • Spædbørn mellem 8 - 10 kg legemsvægt Symptomatiske forsøgspersoner med genetisk bekræftet carbamylphosphatsynthetase I-mangel [CPSD] Ornithin Transcarbamylase-mangel [OTCD] Argininosuccinat-syntetase-mangel [Citrullinæmi type I] Argininosuccinate-metabolisme med mindst LD-symptomisk dekom. i sygehistorie eller genetisk bekræftede og prospektivt behandlede søskende til symptomatiske patienter, selv uden kliniske symptomer
  • Bekræftet diagnose og sygehistorie tilgængelig (især antallet og sværhedsgraden af ​​metaboliske kriser

Ekskluderingskriterier:

  • Akut sygdom, herunder opkastning, feber eller andre tegn på infektion
  • Deltagelse i andre invasive kliniske forsøg inden for 30 dage før inklusion
  • Lever- eller nyresygdom
  • Akutte anfald
  • Koma
  • Blødningsforstyrrelse
  • Blodammoniak > 100 µmol/l til patienter med en urinstofcyklusforstyrrelse og blodammoniak > normalt for raske probander og asymptomatiske bærere
  • Metabolisk acidose
  • Graviditet eller amning
  • Kropsvægt < 8 kg
  • Kronisk somatisk eller psykiatrisk sygdom, der ikke er relateret til UCD

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: DIAGNOSTISK
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Dannelse af 13C-urea i plasma
Tidsramme: 0 - 240 minutter
0 - 240 minutter

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vitale tegn
Tidsramme: 0-240 min
blodtryk, puls, temperatur og åndedrætsfrekvens ved indskrivning og efter afslutning
0-240 min
Fuldstændig blodtælling uden forskel
Tidsramme: ved indskrivning
ved indskrivning
Uønskede hændelser
Tidsramme: 0-240 min
0-240 min
Ammoniak, Aminosyrer, Urea i serum
Tidsramme: 0-240 min
0-240 min
CRP
Tidsramme: ved indskrivning
ved indskrivning
Venøs laktat og blodgasser: pH, pCO2, pO2, bicarbonat
Tidsramme: ved indskrivning
ved indskrivning
Blodsukker
Tidsramme: 0 - 240 min
0 - 240 min
pH og bikarbonat
Tidsramme: 20 og 60 minutter efter administration
20 og 60 minutter efter administration

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Cytonet GmbH & Co. KG

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
CRS Clinical Research Services Mannheim GmbH

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Georg F Hoffmann, Prof Dr med, Universitätsklinikum Heidelberg Klinik für Kinderheilkunde I

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. januar 2012

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juli 2012

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. marts 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
16. januar 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. marts 2012

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
8. marts 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
26. juni 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. juni 2013

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CCD09
  • 2011-002472-16 (EUDRACT_NUMBER)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger