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우레아 순환 기능을 평가하기 위한 건강한 피험자, 요소 순환 장애(UCD) 환자 및 UCD 돌연변이 보유자에 대한 연구

2013년 6월 25일 업데이트: Cytonet GmbH & Co. KG

나트륨 [1,2-13C]-아세테이트의 단일 적용 후 측정된 생체 내 요소 생성을 평가하기 위한 건강한 피험자, 요소 순환 장애(UCD) 환자 및 UCD 돌연변이 보유자에 대한 공개, 전향적, 진단적, 다기관 연구

이 진단 연구는 건강한 피험자, 우레아 순환 장애(UCD) 돌연변이의 무증상 보균자 및 유전적으로 입증된 요소 순환 장애가 있는 피험자에서 요소 순환의 성능을 조사하기 위해 수행될 것입니다. 요소생성율은 안정한 동위원소를 사용하여 요소 주기 성능을 생체 내에서 측정하는 방법인 13C 혼입 분석으로 측정할 것입니다.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
완전한

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

상세 설명

이 진단 연구 CCD09에서, UCD 피험자(환자 및 보균자)와 연령 및 성별이 다른 건강한 피험자의 요소 대사는 경구로 섭취한 나트륨 [1,2-13C]-아세테이트에서 요소로의 13C 통합을 측정하여 평가됩니다. 13C 안정 동위 원소 비율 검출에 의해. 이 연구의 목적은 13C 요소 생산을 결정하고 건강한 피험자, 유전자 결함 보유자 또는 환자의 총 요소 생산을 요소 주기 기능의 지표로 정량화하는 것입니다. 요소 사이클 성능 측정을 위해 이 특정 방법을 사용하여 사용할 수 있는 데이터가 아직 거의 없기 때문에 이 연구 CCD09의 목표는 13C 분석에 대한 추가 결과를 얻는 것입니다. 이를 위해 건강한 피험자, UCD 환자 및 무증상 돌연변이 보유자에서 관찰되는 13C 요소 생산을 비교할 것입니다.

이 연구의 평가를 통해 치료 의사는 질병의 중증도와 환자의 대사 보상 부전의 미래 위험 및 지금까지 무증상 보균자의 잠재적 위험을 더 잘 판단할 수 있습니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
중재적

등록 (실제)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
37

단계

단계

미국 식품의약국(FDA)에서 개발한 정의에 따라 약물 또는 생물학적 제품을 연구하는 임상 시험 단계입니다. 이 단계는 연구의 목적, 참가자 수 및 기타 특성을 기반으로 합니다. 초기 1단계(이전에는 0단계로 나열됨), 1단계, 2단계, 3단계 및 4단계의 5단계가 있습니다. 해당 없음은 장치 또는 행동 개입의 시험을 포함하여 FDA에서 정의한 단계가 없는 시험을 설명하는 데 사용됩니다.
  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Hannover, 독일, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover, Klinik für Kinderheilkunde
      • Heidelberg, 독일, D-69120
        • Universitätsklinikum Heidelberg Klinik für Kinderheilkunde I
      • Münster, 독일, 48149
        • Universitätsklinikum Münster, Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin
    • Mönchengladbach
      • CRS Clinical Research Services GmbH (Phase I Unit), Mönchengladbach, 독일, 41061

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

65년 이하 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

예

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

모든 스터디 그룹:

• 연구와 관련된 지침을 이해하고 따를 수 있는 피험자 또는 피험자의 부모/법적 보호자가 제공한 서면 동의서

그룹 1 건강한 지원자:

  • 연령: 18 - 65세
  • 건강한 과목
  • 스크리닝 시 정상 범위를 벗어나고 연구자가 임상적으로 관련이 있다고 판단하는 임상 또는 실험실 매개변수 없음

그룹 2 CPSD, OTCD, ASSD 또는 ASLD가 유전적으로 확인된 유증상 UCD 환자:

연령: 0 - 65세

  • 유 전적으로 확인된 Carbamylphosphate synthetase I Deficiency[CPSD], Ornithine Transcarbamylase Deficiency[OTCD], Argininosuccinate Synthetase Deficiency[Citrullinaemia type I], Argininosuccinate Lyase Deficiency[ASLD]가 있는 증상이 있는 피험자
  • 임상 증상이 없더라도 병력 또는 유 전적으로 확인되고 전향 적으로 치료 된 증상 환자의 형제 자매에서 고 암모니아 혈증의 임상 징후가있는 최소 1 개의 대사 보상 부전
  • 확인된 진단 및 사용 가능한 병력(특히 대사 위기의 수와 심각도)

그룹 3 UCD 돌연변이의 무증상 보균자:

  • 연령: 0 - 65세
  • Carbamylphosphate synthetase I Deficiency[CPSD], Ornithine Transcarbamylase Deficiency[OTCD], Argininosuccinate Synthetase Deficiency[Citrullinaemia type 1], Argininosuccinate Lyase Deficiency[ASLD]에 대한 돌연변이의 무증상 보균자 식이 단백질 제한 없음, 암모니아 제거 약물 섭취 없음, 알려진 대사 없음 고암모니아혈증의 임상 징후를 동반한 대상 부전

그룹 4:

  • 체중 8 - 10 kg 사이의 영유아 유전적으로 확인된 Carbamylphosphate synthetase I Deficiency [CPSD] Ornithine Transcarbamylase Deficiency [OTCD] Argininosuccinate Synthetase Deficiency [Citrullinaemia type I] Argininosuccinate Lyase Deficiency [ASLD] 고암모니아혈증의 임상 징후가 있는 최소 1개의 대사성 대상부전 임상 증상이 없더라도 병력이 있거나 유 전적으로 확인되고 전향 적으로 치료되는 증상 환자의 형제 자매
  • 확인된 진단 및 이용 가능한 병력(특히 대사 위기의 수와 심각도)

제외 기준:

  • 구토, 발열 또는 기타 감염 징후를 포함한 급성 질환
  • 포함 전 30일 이내에 다른 침습적 임상 시험에 참여
  • 간 또는 신장 질환
  • 급성 발작
  • 혼수
  • 출혈 장애
  • 혈중 암모니아 > 요소 순환 장애가 있는 환자의 경우 > 100 µmol/l 및 혈액 암모니아 > 건강한 프로밴드 및 무증상 보균자의 경우 정상
  • 대사성 산증
  • 임신 또는 수유
  • 체중 < 8kg
  • UCD와 관련되지 않은 만성 신체 또는 정신 질환

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 특수 증상
  • 할당: NA
  • 중재 모델: 단일_그룹
  • 마스킹: 없음

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
기간
혈장에서 13C-요소의 형성
기간: 0 - 240분
0 - 240분

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
활력징후
기간: 0~240분
등록 시 및 완료 후 혈압, 심박수, 체온 및 호흡수
0~240분
감별없이 전체 혈구 수
기간: 등록시
등록시
부작용
기간: 0~240분
0~240분
혈청 내 암모니아, 아미노산, 요소
기간: 0~240분
0~240분
CRP
기간: 등록시
등록시
정맥 젖산염 및 혈액 가스: pH, pCO2, pO2, 중탄산염
기간: 등록시
등록시
혈당
기간: 0 - 240분
0 - 240분
pH 및 중탄산염
기간: 투여 후 20분 및 60분
투여 후 20분 및 60분

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
Cytonet GmbH & Co. KG

협력자

협력자

임상 연구를 지원하는 스폰서 이외의 조직. 이 지원에는 자금 조달, 설계, 구현, 데이터 분석 또는 보고와 관련된 활동이 포함될 수 있습니다.
CRS Clinical Research Services Mannheim GmbH

수사관

수사관

임상 연구에 참여하는 연구원. 관련 용어에는 사이트 주임 조사관, 사이트 하위 조사자, 연구 의자, 연구 책임자 및 연구 주임 조사관이 포함됩니다.
  • 수석 연구원: Georg F Hoffmann, Prof Dr med, Universitätsklinikum Heidelberg Klinik für Kinderheilkunde I

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2012년 1월 1일

기본 완료 (실제)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2012년 7월 1일

연구 완료 (실제)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2013년 3월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2012년 1월 16일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2012년 3월 6일

처음 게시됨 (추정)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2012년 3월 8일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2013년 6월 26일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2013년 6월 25일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2013년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • CCD09
  • 2011-002472-16 (EUDRACT_NUMBER)

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