ファンコニ貧血の小児におけるケルセチン;パイロット研究

ファンコニー貧血 (FA) および骨髄不全の子供に対する現在の治療法、すなわちアンドロゲンまたは骨髄移植は、重大な罹患率および死亡率と関連しています。

これは、FA患者における経口ケルセチン療法の実現可能性、毒性、および薬物動態を評価することを目的としたパイロット研究です。 これは、FA における BMF の進行を遅らせるケルセチン療法の有効性に関する臨床研究に向けた最初のステップです。

追加の相関研究には、活性酸素種（ROS）の減少、造血幹細胞（HSC）の維持または改善、造血の改善（すなわち、 末梢数) およびインスリン感受性/耐糖能。

この研究は、非盲検の単群研究です。

資金源 - FDA OOPD

主な試験の発生は締め切られました。 追加の患者を所望の用量で観察するために追加された拡張コホート。

拡張コホート:

参加者の 2 番目と 3 番目のコホートは、期待どおりに研究治療を完了し、DLT なしでケルセチンによく耐えました。 PK および ROS 分析に基づいて、第 4 コホート (被験者 #10 ～ 12) の用量を増やしました。 希望する用量で追加の患者を観察するために、拡張コホートが追加されています。 拡張コホートには最大20人の患者が登録されます。 拡張コホートの目的は、臨床的および生物学的エンドポイントに対する望ましい用量でのケルセチン サプリメントの効果を評価することです。

拡張コホートの患者は、最初の 26 週間、ケルセチン治療を受けます。 患者は、希望する場合、26 週間の試験期間の終了後もケルセチンのサプリメントを継続することができます。 患者が最初の 26 週間後にケルセチンを継続することを決定した場合、ケルセチンは治験薬局から最大 1 年間提供されます。 26 週間後もケルセチン サプリメントを継続するが、1 年以内にケルセチンを中止する患者は、1 年間の来院まで追跡されます。 1 年間の来院後いつでもケルセチン サプリメントを中止した患者は、2 年間の来院まで追跡されます。

以前に研究の初期段階に登録された患者 (コホート 1 ～ 4) は、すべての包含基準と除外基準を満たしている場合、研究の拡張コホートへの登録を検討することができます。