Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Quercetin hos børn med Fanconi-anæmi; en pilotundersøgelse

17. januar 2024 opdateret af: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Fanconi anæmi (FA) er en autosomal recessiv sygdom karakteriseret ved progressiv knoglemarvssvigt (BMF), medfødte abnormiteter og en disposition for malignitet.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Nuværende behandlinger til børn med Fanconi-anæmi (FA) og knoglemarvssvigt, dvs. androgener eller knoglemarvstransplantation, er forbundet med betydelig morbiditet og dødelighed.

Dette er et pilotstudie, der har til formål at vurdere gennemførlighed, toksicitet og farmakokinetik af oral Quercetin-behandling hos patienter med FA. Dette er et første skridt mod en klinisk undersøgelse af effektiviteten af ​​Quercetin-terapi til at forsinke progression af BMF i FA.

Yderligere korrelative undersøgelser vil omfatte vurdering af virkningen af ​​Quercetin på reduktion af reaktive iltarter (ROS), vedligeholdelse eller forbedring af hæmatopoietiske stamcelle (HSC) reserve, forbedring af hæmatopoiesis (dvs. perifere tællinger) og insulinfølsomhed/glukosetolerance.

Denne undersøgelse er et åbent enkeltarmsstudie.

Finansieringskilde - FDA OOPD

Periodisering lukket for hovedundersøgelsen. Ekspansionskohorte tilføjet for at observere yderligere patienter ved den ønskede dosis.

Udvidelseskohorte:

Den anden og tredje kohorte af deltagere gennemførte undersøgelsesbehandlingen som forventet og tolererede Quercetin godt uden nogen DLT. Baseret på PK- og ROS-analyserne blev dosis øget for den fjerde kohorte (personer #10-12). For at observere yderligere patienter ved den ønskede dosis tilføjes en ekspansionskohorte. Op til 20 patienter vil blive indskrevet i ekspansionskohorten. Formålet med ekspansionskohorten er at vurdere virkningerne af quercetintilskud ved den ønskede dosis på kliniske og biologiske endepunkter.

Patienter i ekspansionskohorten vil modtage quercetinbehandling i de første 26 uger. Patienter vil være i stand til at fortsætte med quercetintilskud efter afslutningen af ​​undersøgelsesperioden på 26 uger, hvis de ønsker det. Hvis patienter beslutter at fortsætte med quercetin efter de første 26 uger, vil quercetin blive leveret af forsøgsapoteket i op til 1 år. Patienter, der fortsætter med quercetintilskud efter 26 uger, men stopper med quercetin inden 1 år, vil blive fulgt gennem det 1 års besøg. Patienter, der stopper med quercetintilskud når som helst efter det 1-årige besøg, vil blive fulgt gennem det 2-årige besøg.

Patienter, der tidligere er indskrevet i undersøgelsens indledende fase (kohorte 1-4) kan overvejes til optagelse i undersøgelsens ekspansionskohorte, forudsat at de opfylder alle inklusions- og eksklusionskriterier.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
30

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af FA bevist ved DEB-test eller molekylær test
  • Kan tage enteral medicin
  • Alle aldersgrupper, også voksne

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med morfologiske tegn på myelodysplasi eller leukæmi
  • Nyresvigt, der kræver dialyse
  • Total bilirubin > 3 mg/dl og/eller SGPT >200 på tidspunktet for tilmelding
  • Patienter, der er gravide eller ammer eller er i risiko for graviditet og ikke er i stand til at bruge acceptable præventionsmetoder i løbet af undersøgelsen
  • Patienter, der får ciclosporin- eller digoxinbehandling eller er ude af stand til at afbryde nogen af ​​behandlingen på grund af medicinske årsager
  • Patienter, der har fået quercetintilskud eller andre antioxidanter inden for de sidste 30 dage

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Quercetin - Kosttilskud

Quercetin vil blive givet oralt efter et skema to gange dagligt startende med vægtjusteret dosis til en maksimal total daglig dosis på 1500 mg/dag i 4 måneder (16 uger). Farmakokinetik (PK) data vil blive analyseret efter hver kohorte på 3 patienter og vil blive brugt til at optimere doseringsskemaet (hvis nødvendigt) for efterfølgende patienter.

En ekspansionskohorte er blevet tilføjet til undersøgelsesprotokollen. Der kan tilmeldes op til 20 patienter. Den anvendte dosis vil være den samme som den maks. vægtjusterede dosis, der viste biologisk aktivitet i vores sidste gruppe af patienter (emner #10-12 fra oven).
Medicin: Quercetin (kosttilskud)

Quercetin vil blive givet oralt efter et skema to gange dagligt startende med vægtjusteret dosis til en maksimal total daglig dosis på 1500 mg/dag i 4 måneder (16 uger). Farmakokinetik (PK) data vil blive analyseret efter hver kohorte på 3 patienter og vil blive brugt til at optimere doseringsskemaet (hvis nødvendigt) for efterfølgende patienter.

En ekspansionskohorte er blevet tilføjet til undersøgelsesprotokollen. Der kan tilmeldes op til 20 patienter. Den anvendte dosis vil være den samme som den maks. vægtjusterede dosis, der viste biologisk aktivitet i vores sidste gruppe af patienter (emner #10-12 fra oven).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Mål evnen til at administrere oral quercetinbehandling to gange dagligt hos patienter med Fanconi Anæmi (FA).
Tidsramme: 4 måneder (16 uger)
4 måneder (16 uger)
Mål sikkerheden ved oral quercetinbehandling hos patienter med FA
Tidsramme: 4 måneder (16 uger)
4 måneder (16 uger)
At måle farmakokinetik (PK) af oral quercetinbehandling hos patienter med FA
Tidsramme: 4 måneder (16 uger)
4 måneder (16 uger)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
At måle virkningen af ​​quercetin-terapi på reduktion af reaktive iltarter (ROS).
Tidsramme: 4 måneder (16 uger) og 1 år
4 måneder (16 uger) og 1 år
Antal deltagere med forbedret hæmatopoiese.
Tidsramme: 4 måneder (16 uger) og 1 år
4 måneder (16 uger) og 1 år
Mål bevarelsen af ​​hæmatopoietisk stamcellereserve hos patienter med FA
Tidsramme: 4 måneder (16 uger) og 1 år
4 måneder (16 uger) og 1 år
At måle virkningen af ​​quercetinbehandling på ændringer i insulinfølsomhed/glukosetolerance.
Tidsramme: 4 måneder (16 uger) og 1 år
4 måneder (16 uger) og 1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Food and Drug Administration (FDA)

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Parinda Mehta, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juli 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
26. oktober 2021

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
26. oktober 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
25. juli 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
31. oktober 2012

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
2. november 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
18. januar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. januar 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 2011-2049
  • 1R01FD004383-01A1 (U.S. FDA-tilskud/-kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger