Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Quercetin lapsilla, joilla on Fanconi-anemia; pilottitutkimus

keskiviikko 17. tammikuuta 2024 päivittänyt: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Fanconi-anemia (FA) on autosomaalinen resessiivinen sairaus, jolle on tunnusomaista etenevä luuytimen vajaatoiminta (BMF), synnynnäiset poikkeavuudet ja taipumus pahanlaatuisuuteen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Nykyiset Fanconi-anemiaa (FA) ja luuytimen vajaatoimintaa sairastavien lasten hoidot, eli androgeenit tai luuytimensiirto, liittyvät merkittävään sairastuvuuteen ja kuolleisuuteen.

Tämä on pilottitutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida oraalisen kversetiinihoidon toteutettavuutta, toksisuutta ja farmakokinetiikkaa FA-potilailla. Tämä on ensimmäinen askel kohti kliinistä tutkimusta kversetiinihoidon tehosta BMF:n etenemisen viivästymisessä FA:ssa.

Muita korrelatiivisia tutkimuksia ovat arvio kversetiinin vaikutuksesta reaktiivisten happilajien (ROS) vähenemiseen, hematopoieettisten kantasolujen (HSC) varannon ylläpitämiseen tai parantamiseen, hematopoieesin parantamiseen (ts. perifeeriset määrät) ja insuliiniherkkyys/glukoositoleranssi.

Tämä tutkimus on avoin yhden käden tutkimus.

Rahoituslähde - FDA OOPD

Päätutkimuksen kertymä suljettu. Laajennuskohortti lisättiin tarkkailemaan uusia potilaita halutulla annoksella.

Laajennuskohortti:

Toinen ja kolmas kohortti osallistujista suorittivat tutkimushoidon odotetusti, sietäen kversetiiniä hyvin ilman DLT:tä. PK- ja ROS-analyysien perusteella annosta suurennettiin neljännelle kohortille (kohteet #10-12). Lisäpotilaiden tarkkailemiseksi halutulla annoksella lisätään laajennuskohortti. Laajennuskohorttiin otetaan enintään 20 potilasta. Laajennuskohortin tarkoituksena on arvioida kversetiinilisän vaikutuksia halutulla annoksella kliinisiin ja biologisiin päätepisteisiin.

Laajennetun kohortin potilaat saavat kversetiinihoitoa ensimmäisen 26 viikon ajan. Potilaat voivat halutessaan jatkaa kversetiinilisän käyttöä 26 viikon tutkimusjakson jälkeen. Jos potilas päättää jatkaa kversetiiniä ensimmäisen 26 viikon jälkeen, tutkimusapteekki toimittaa kversetiiniä enintään 1 vuoden ajan. Potilaita, jotka jatkavat kversetiinin lisäravintoa 26 viikon jälkeen, mutta keskeyttävät kversetiinin käytön ennen vuotta, seurataan yhden vuoden käynnin ajan. Potilaita, jotka lopettavat kversetiinilisän käytön milloin tahansa vuoden käynnin jälkeen, seurataan 2 vuoden käynnin ajan.

Aiemmin tutkimuksen alkuvaiheeseen otetut potilaat (kohortit 1–4) voidaan harkita ottamista tutkimuksen laajennusryhmään edellyttäen, että he täyttävät kaikki osallistumis- ja poissulkemiskriteerit.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
30

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • FA:n diagnoosi, joka on todistettu DEB-testillä tai molekyylitesteillä
  • Pystyy ottamaan enteraalista lääkitystä
  • Kaikki ikäryhmät, myös aikuiset

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on morfologisia todisteita myelodysplasiasta tai leukemiasta
  • Dialyysihoitoa vaativa munuaisten vajaatoiminta
  • Kokonaisbilirubiini > 3 mg/dl ja/tai SGPT > 200 ilmoittautumishetkellä
  • Potilaat, jotka ovat raskaana tai imettävät tai joilla on riski tulla raskaaksi ja jotka eivät voi käyttää hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä tutkimuksen keston aikana
  • Potilaat, jotka saavat siklosporiini- tai digoksiinihoitoa tai eivät pysty lopettamaan kumpaakaan hoitoa lääketieteellisistä syistä
  • Potilaat, jotka ovat saaneet kversetiiniä tai muita antioksidantteja viimeisten 30 päivän aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Quercetin - ravintolisä

Quercetin annetaan suun kautta kahdesti vuorokaudessa, alkaen painon mukaisella annoksella, jolloin enimmäisvuorokausiannos on 1500 mg/vrk, 4 kuukauden (16 viikon) ajan. Farmakokinetiikka (PK) -tiedot analysoidaan jokaisen 3 potilaan kohortin jälkeen ja niitä käytetään annosteluohjelman optimointiin (tarvittaessa) seuraaville potilaille.

Laajennuskohortti on lisätty tutkimusprotokollaan. Mukaan voidaan ottaa enintään 20 potilasta. Käytetty annos on sama kuin suurin painosovitettu annos, joka osoitti biologista aktiivisuutta viimeisessä potilasryhmässämme (kohteet #10-12 ylhäältä).
Lääke: Kvertsetiini (ravintolisä)

Quercetin annetaan suun kautta kahdesti vuorokaudessa, alkaen painon mukaisella annoksella, jolloin enimmäisvuorokausiannos on 1500 mg/vrk, 4 kuukauden (16 viikon) ajan. Farmakokinetiikka (PK) -tiedot analysoidaan jokaisen 3 potilaan kohortin jälkeen, ja niitä käytetään annosteluohjelman optimointiin (tarvittaessa) seuraaville potilaille.

Laajennuskohortti on lisätty tutkimusprotokollaan. Mukaan voidaan ottaa enintään 20 potilasta. Käytetty annos on sama kuin suurin painosovitettu annos, joka osoitti biologista aktiivisuutta viimeisessä potilasryhmässämme (kohteet #10-12 ylhäältä).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Mittaa kykyä antaa kahdesti päivässä suun kautta otettavaa kversetiinihoitoa potilailla, joilla on Fanconi-anemia (FA).
Aikaikkuna: 4 kuukautta (16 viikkoa)
4 kuukautta (16 viikkoa)
Mittaa oraalisen kversetiinihoidon turvallisuutta potilailla, joilla on FA
Aikaikkuna: 4 kuukautta (16 viikkoa)
4 kuukautta (16 viikkoa)
Suun kautta annetun kversetiinihoidon farmakokinetiikan (PK) mittaamiseksi potilailla, joilla on FA
Aikaikkuna: 4 kuukautta (16 viikkoa)
4 kuukautta (16 viikkoa)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Mittaa kversetiinihoidon vaikutusta reaktiivisten happilajien (ROS) vähenemiseen.
Aikaikkuna: 4 kuukautta (16 viikkoa) ja 1 vuosi
4 kuukautta (16 viikkoa) ja 1 vuosi
Osallistujien lukumäärä, joilla on parantunut hematopoieesi.
Aikaikkuna: 4 kuukautta (16 viikkoa) ja 1 vuosi
4 kuukautta (16 viikkoa) ja 1 vuosi
Mittaa hematopoieettisten kantasolureservien säilymistä potilailla, joilla on FA
Aikaikkuna: 4 kuukautta (16 viikkoa) ja 1 vuosi
4 kuukautta (16 viikkoa) ja 1 vuosi
Mittaa kversetiinihoidon vaikutusta insuliiniherkkyyden/glukoositoleranssin muutoksiin.
Aikaikkuna: 4 kuukautta (16 viikkoa) ja 1 vuosi
4 kuukautta (16 viikkoa) ja 1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Yhteistyökumppanit

Yhteistyökumppanit

Muu organisaatio kuin sponsori, joka tukee kliinistä tutkimusta. Tämä tuki voi sisältää rahoitukseen, suunnitteluun, toteutukseen, tietojen analysointiin tai raportointiin liittyviä toimia.
Food and Drug Administration (FDA)

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: Parinda Mehta, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Sunnuntai 1. heinäkuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Tiistai 26. lokakuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Tiistai 26. lokakuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 25. heinäkuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 31. lokakuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Perjantai 2. marraskuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Torstai 18. tammikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 17. tammikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Maanantai 1. tammikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • 2011-2049
  • 1R01FD004383-01A1 (Yhdysvaltain FDA:n apuraha/sopimus)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia