ファンコニ貧血の小児におけるケルセチン;パイロット研究
調査の概要
詳細な説明
ファンコニー貧血 (FA) および骨髄不全の子供に対する現在の治療法、すなわちアンドロゲンまたは骨髄移植は、重大な罹患率および死亡率と関連しています。
これは、FA患者における経口ケルセチン療法の実現可能性、毒性、および薬物動態を評価することを目的としたパイロット研究です。 これは、FA における BMF の進行を遅らせるケルセチン療法の有効性に関する臨床研究に向けた最初のステップです。
追加の相関研究には、活性酸素種(ROS)の減少、造血幹細胞(HSC)の維持または改善、造血の改善(すなわち、 末梢数) およびインスリン感受性/耐糖能。
この研究は、非盲検の単群研究です。
資金源 - FDA OOPD
主な試験の発生は締め切られました。 追加の患者を所望の用量で観察するために追加された拡張コホート。
拡張コホート:
参加者の 2 番目と 3 番目のコホートは、期待どおりに研究治療を完了し、DLT なしでケルセチンによく耐えました。 PK および ROS 分析に基づいて、第 4 コホート (被験者 #10 ~ 12) の用量を増やしました。 希望する用量で追加の患者を観察するために、拡張コホートが追加されています。 拡張コホートには最大20人の患者が登録されます。 拡張コホートの目的は、臨床的および生物学的エンドポイントに対する望ましい用量でのケルセチン サプリメントの効果を評価することです。
拡張コホートの患者は、最初の 26 週間、ケルセチン治療を受けます。 患者は、希望する場合、26 週間の試験期間の終了後もケルセチンのサプリメントを継続することができます。 患者が最初の 26 週間後にケルセチンを継続することを決定した場合、ケルセチンは治験薬局から最大 1 年間提供されます。 26 週間後もケルセチン サプリメントを継続するが、1 年以内にケルセチンを中止する患者は、1 年間の来院まで追跡されます。 1 年間の来院後いつでもケルセチン サプリメントを中止した患者は、2 年間の来院まで追跡されます。
以前に研究の初期段階に登録された患者 (コホート 1 ~ 4) は、すべての包含基準と除外基準を満たしている場合、研究の拡張コホートへの登録を検討することができます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- DEB検査または分子検査で証明されたFAの診断
- 経腸薬の服用が可能
- 大人を含むすべての年齢層
除外基準:
- -骨髄異形成または白血病の形態学的証拠がある患者
- 透析が必要な腎不全
- -登録時の総ビリルビン> 3 mg / dlおよび/またはSGPT> 200
- -妊娠中または授乳中の患者、または妊娠のリスクがあり、研究期間中に許容される避妊方法を使用できない患者
- シクロスポリンまたはジゴキシン療法を受けている患者、または医学的理由によりどちらの治療も中止できない患者
- 過去30日以内にケルセチンのサプリメントまたはその他の抗酸化物質を投与された患者
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:防止
- 割り当て:なし
- 介入モデル:単一グループの割り当て
- マスキング:なし(オープンラベル)
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的:ケルセチン - 栄養補助食品
ケルセチンは、4 か月間 (16 週間) 1 日 2 回のスケジュールで経口投与されます。 薬物動態(PK)データは、3人の患者の各コホート後に分析され、後続の患者の投与スケジュール(必要な場合)を最適化するために使用されます。 拡張コホートが研究プロトコルに追加されました。 最大20人の患者が登録できます。 使用される用量は、患者の最後のコホート(上記の被験者#10〜12)で生物学的活性を示した最大体重調整用量と同じになります。 |
ケルセチンは、4 か月間 (16 週間) 1 日 2 回のスケジュールで経口投与されます。 薬物動態(PK)データは、3人の患者の各コホート後に分析され、その後の患者の投与スケジュールを最適化するために使用されます(必要な場合)。 拡張コホートが研究プロトコルに追加されました。 最大20人の患者が登録できます。 使用される用量は、患者の最後のコホート(上記の被験者#10〜12)で生物学的活性を示した最大体重調整用量と同じになります。 |
この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ファンコニ貧血 (FA) 患者に 1 日 2 回の経口ケルセチン療法を投与する能力を測定します。
時間枠:4ヶ月(16週間)
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4ヶ月(16週間)
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FA患者における経口ケルセチン療法の安全性を測定する
時間枠:4ヶ月(16週間)
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4ヶ月(16週間)
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FA患者における経口ケルセチン療法の薬物動態(PK)を測定する
時間枠:4ヶ月(16週間)
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4ヶ月(16週間)
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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活性酸素種 (ROS) の減少に対するケルセチン療法の影響を測定すること。
時間枠:4ヶ月(16週間)と1年
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4ヶ月(16週間)と1年
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造血が改善された参加者の数。
時間枠:4ヶ月(16週間)と1年
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4ヶ月(16週間)と1年
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FA患者の造血幹細胞の保存を測定する
時間枠:4ヶ月(16週間)と1年
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4ヶ月(16週間)と1年
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インスリン感受性/耐糖能の変化に対するケルセチン療法の影響を測定すること。
時間枠:4ヶ月(16週間)と1年
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4ヶ月(16週間)と1年
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者:Parinda Mehta, MD、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (推定)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2011-2049
- 1R01FD004383-01A1 (米国FDA認可/契約)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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