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尿素サイクル障害 (UCD) およびクリグラー・ナジャール症候群 (CN) の治療のための HepaStem の安全性研究 (HEP001)

2020年10月13日 更新者：Promethera Therapeutics

尿素サイクル障害 (UCD) およびクリグラー・ナジャー症候群 (CN) の小児患者における Promethera HepaStem の 1 サイクルの前向き、非盲検、多施設、部分無作為化、安全性研究。

この研究の目的は、安全性を評価し、CN または UCD に苦しむ小児患者における Hepastem (異種ヒト成人肝由来前駆細胞、HHALPC) 注入の 1 サイクルの有効性を評価することです。

研究期間: 治療の日から開始して 12 か月: 6 か月の能動的監視および注入後の 6 か月の観察。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
20

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イギリス
      • Birmingham、イギリス、B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • London、イギリス、WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital London
  • イスラエル
      • Haifa、イスラエル、31096
        • Rambam Medical Center, Meyer Children's Hospital
      • Jerusalem、イスラエル、91240
        • Hadassah Ein-Kerem Medical Center
      • Petach Tikva、イスラエル、49202
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • イタリア
      • Roma、イタリア、00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu di Roma
  • フランス
      • Le Kremlin Bicêtre Cedex、フランス、94275
        • Chu Bicetre
      • Lille Cedex、フランス、59037
        • Hôpital Jeanne de FLANDRE, CHRU LILLE
      • Toulouse cedex 9、フランス、31059
        • Hopital des Enfants, CHU de Toulouse
  • ベルギー
      • Brussels、ベルギー
        • Saint Luc University Hospital
      • Edegem、ベルギー、2650
        • Universitair Ziekenhuis (UZ) Antwerpen

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

17年歳未満 (子供)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

全般的：

  1. 被験者は、門脈と分枝の開通性を示し、主な門脈の流速はドップラー超音波で確認され、門脈へのアクセス可能性、または臍帯静脈へのアクセス可能性がそれぞれ確認されます。
  2. -被験者（署名できる場合）と両親または法定代理人は、書面によるインフォームドコンセント/同意を提供しています。
  3. 出産の可能性のある女性被験者は、妊娠検査で陰性である必要があり、研究全体を通して許容される避妊方法を使用することに同意する必要があります。

主な選択基準

Crigler-Najjar 症候群固有:

  • 患者は Crigler-Najjar 症候群タイプ 1 を呈します。
  • 患者は Crigler-Najjar 症候群 2 型を呈しており、フェノバルビタール治療下でのコントロールが不十分であるか、生活の質に深刻な障害を経験しています。

診断が利用できない場合は、遺伝子変異解析によって確認する必要があります。

尿素サイクル障害特異的:

  • 完全な保存療法にもかかわらず、肝移植または代替療法が必要なほど重篤な疾患である尿素サイクル障害のいずれかの診断、
  • 完全な保存療法にもかかわらず、生活の質に深刻な障害を経験している被験者。

主な除外基準

  • 被験者はスクリーニング時に18歳以上です。
  • -被験者は急性肝不全、肝線維症または肝硬変の臨床的または放射線学的証拠を示し、肝または肝外悪性腫瘍の既往または病歴がある
  • 患者は、矯正されていない心奇形を有し、凝固障害の既知の病歴または家族歴を有し、透析によって治療された腎不全を有するか、または有する。
  • -対象はバルプロ酸療法を必要とします。
  • 被験者は、門脈の血栓症または順行性門脈血流の障害が持続している。
  • -被験者は、ドップラーUSによって評価された全身性シャントまたはフィスチュラを持っています。
  • 肝移植が絶対適応となる重症度の患者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：平行
  • マスキング：なし

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：肝幹 低用量
12.5x106細胞/kg
生物学的：ヘパステム
他の名前：
  • HHALPC、異種ヒト成人肝由来前駆細胞
実験的：肝中用量
50x106細胞/kg
生物学的：ヘパステム
他の名前：
  • HHALPC、異種ヒト成人肝由来前駆細胞
実験的：肝幹高用量
200x106細胞/kg
生物学的：ヘパステム
他の名前：
  • HHALPC、異種ヒト成人肝由来前駆細胞

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
CN または UCD に苦しむ小児患者における HepaStem の安全性
時間枠：6ヵ月
臨床状態、門脈血行動態、肝臓の形態、循環抗 HLA 抗体の de novo 検出、および/またはその他の免疫関連マーカー、ならびに重篤な有害事象 (SAE) および臨床的に重要な有害事象 (AE) の評価輸液関連。
6ヵ月

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
両方の適応症における HepaStem の長期安全性プロファイル
時間枠：投与後6～12ヶ月
注入後６～１２ヶ月間の治療の反応原性および安全性の評価（長期安全性）を評価する。
投与後6～12ヶ月
両方の適応症 (CN および UCD) および異なる体重コホートに対する HepaStem の暫定的な有効性
時間枠：0～6ヶ月、6～12ヶ月

UCD: 尿素生成、アンモニウム値、血漿中のアミノ酸、神経心理学的評価、および生活の質の指標を測定するための 13C トレーサー テスト: (1) 実際の支持療法および食事の調整​​ (タンパク質制限 (低タンパク質食) およびアミノ酸 サプリメント) に関する報告）。 (2) 認知スキル、行動、および健康関連の生活の質の効果に関するレポート)。

CN: 血中非抱合型ビリルビンおよび血清総ビリルビン レベルと生活の質の指標の測定: (1) 光線療法の期間の調整、(2) 認知能力、行動、および (3) 健康関連の生活の質の効果に関する報告。
0～6ヶ月、6～12ヶ月

その他の成果指標

その他の成果指標

臨床試験の場合、参加者に対する介入/治療の効果を判断するために使用されるプロトコルに記載されている計画的な測定。観察研究の場合、疾患または形質のパターン、または暴露、危険因子、または治療との関連を説明するために使用される測定または観察。アウトカム指標のタイプには、プライマリ アウトカム メジャーとセカンダリ アウトカム メジャーがあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
HepaStem の生着を特徴付けるには
時間枠：6 か月で、12 か月でオプションです。
肝生検、生検に対する酵素活性（定量的）、またはRT PCRまたはin situハイブリダイゼーション（FISH）または免疫組織化学によるドナー配列。
6 か月で、12 か月でオプションです。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Promethera Therapeutics

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2012年3月1日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2014年10月1日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2015年4月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2013年1月9日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2013年1月9日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2013年1月10日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2020年10月19日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2020年10月13日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2020年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • HEP001

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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