Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhedsundersøgelse af HepaStem til behandling af urinstofcykluslidelser (UCD) og Crigler-Najjars syndrom (CN) (HEP001)

13. oktober 2020 opdateret af: Promethera Therapeutics

En prospektiv, åben etiket, multicenter, delvist randomiseret, sikkerhedsundersøgelse af én cyklus af Promethera HepaStem i urinstofcykluslidelser (UCD) og Crigler-Najjar syndrom (CN) pædiatriske patienter.

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheden og at vurdere effektiviteten af ​​en cyklus af Hepastem (Heterologous Human Adult Liver-derived Progenitor Cells, HHALPC) infusioner hos pædiatriske patienter, der lider af CN eller UCD.

Undersøgelsens varighed: 12 måneder fra behandlingsdagen: 6 måneders aktiv overvågning og 6 måneders observation efter infusion.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
20

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Saint Luc University Hospital
      • Edegem, Belgien, 2650
        • Universitair Ziekenhuis (UZ) Antwerpen
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital London
  • Frankrig
      • Le Kremlin Bicêtre Cedex, Frankrig, 94275
        • CHU Bicetre
      • Lille Cedex, Frankrig, 59037
        • Hôpital Jeanne de FLANDRE, CHRU LILLE
      • Toulouse cedex 9, Frankrig, 31059
        • Hopital des Enfants, CHU de Toulouse
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Rambam Medical Center, Meyer Children's Hospital
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • Hadassah Ein-Kerem Medical Center
      • Petach Tikva, Israel, 49202
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Italien
      • Roma, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu di Roma

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 17 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

GENEREL:

  1. Forsøgspersonen viser åbenhed af portvenen og grene med normal flowhastighed i hovedportvenen som bekræftet af Doppler-ultralyd og tilgængelighed af portvenen, henholdsvis tilgængeligheden af ​​navlestrengen.
  2. Emnet (hvis i stand til at underskrive) og forældre eller juridisk repræsentant har givet et skriftligt informeret samtykke/samtykke.
  3. Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest og skal acceptere at bruge en acceptabel præventionsmetode under hele undersøgelsen.

VIGTIGSTE INKLUSIONSKRITERIER

Specifikt for Crigler-Najjar syndrom:

  • Patienten har Crigler-Najjar syndrom type 1.
  • Patient præsenterer med Crigler-Najjar syndrom type 2, dårligt kontrolleret under phenobarbital behandling, eller oplever alvorlig forringelse af livskvaliteten.

Diagnosen skal bekræftes ved genetisk mutationsanalyse, hvis den ikke er tilgængelig.

Specifikke ureacykluslidelser:

  • Diagnose af en af ​​urinstofcykluslidelserne, hvor sygdommen er af en sådan sværhedsgrad, at den berettiger levertransplantation eller alternativer på trods af fuld konservativ behandling,
  • forsøgsperson, der oplever alvorlig forringelse af livskvalitet på trods af fuld konservativ terapi.

VIGTIGSTE EXKLUSIONSKRITERIER

  • Forsøgspersonen er 18 år eller ældre på tidspunktet for screeningen.
  • Individet præsenterer akut leversvigt, kliniske eller radiologiske tegn på leverfibrose eller skrumpelever, har eller har en historie med lever- eller ekstrahepatisk malignitet
  • Patienten har en ikke-korrigeret hjertemisdannelse, har en kendt medicinsk eller familiehistorie med koagulopati, havde eller har en nyreinsufficiens behandlet ved dialyse.
  • Forsøgspersonen kræver valproatbehandling.
  • Individet har en trombose af portalvenen eller vedvarende svækkelse af anterograd portalblodgennemstrømning.
  • Forsøgspersonen har en porto systemisk shunt eller fistel vurderet af Doppler US.
  • Patienter med sygdom af en sådan sværhedsgrad, at levertransplantation er en absolut indikation.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: Hepastem Lav dosis
12,5x106 celler/kg
Biologisk: HepaStem
Andre navne:
  • HHALPC, heterologe humane voksne leverafledte stamceller
EKSPERIMENTEL: Hepastem Mellemdosis
50x106 celler/kg
Biologisk: HepaStem
Andre navne:
  • HHALPC, heterologe humane voksne leverafledte stamceller
EKSPERIMENTEL: Hepastem Høj dosis
200x106 celler/kg
Biologisk: HepaStem
Andre navne:
  • HHALPC, heterologe humane voksne leverafledte stamceller

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
HepaStems sikkerhed hos pædiatriske patienter, der lider af CN eller UCD
Tidsramme: 6 måneder
Evaluering af den kliniske status, portal-venehæmodynamik, leverens morfologi, de novo påvisning af cirkulerende anti-HLA-antistoffer og/eller andre immunrelaterede markører samt alvorlige bivirkninger (SAE'er) og klinisk signifikante bivirkninger (AE'er) relateret til infusion.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Langsigtet sikkerhedsprofil for HepaStem i begge indikationer
Tidsramme: Fra 6 til 12 måneder efter administration
Vurdering af reaktogenicitet og sikkerhed ved behandlingen i løbet af 6 til 12 måneder efter infusion (langtidssikkerhed) evalueres.
Fra 6 til 12 måneder efter administration
Foreløbig effekt af HepaStem i begge indikationer (CN og UCD) og for forskellige vægtkohorter
Tidsramme: 0-6 måneder, 6-12 måneder

UCD: 13C sporstoftest til måling af ureagenese, ammoniumværdier, aminosyrer i plasma, neuropsykologisk vurdering og livskvalitetsindikatorer: (1) rapport om faktisk understøttende behandling og enhver justering af diæt (proteinrestriktion (lavproteindiæt) og aminosyretilskud ). (2) rapport om kognitive færdigheder, adfærd og sundhedsrelateret livskvalitetseffekt).

CN: mål for ukonjugeret bilirubin i blodet og serum samlede bilirubinniveauer og livskvalitetsindikatorer: (1) justering af varigheden af ​​fototerapi, (2) rapport om kognitive færdigheder, adfærd og (3) sundhedsrelateret livskvalitetseffekt.
0-6 måneder, 6-12 måneder

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At karakterisere indpodningen af ​​HepaStem
Tidsramme: ved 6 måneder, og valgfri ved 12 måneder.
Ved leverbiopsi, enzymatisk aktivitet (kvantitativ) på biopsierne eller donorsekvenser ved RT PCR eller in situ hybridisering (FISH) eller immunhistokemi.
ved 6 måneder, og valgfri ved 12 måneder.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Promethera Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. marts 2012

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. oktober 2014

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. april 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
9. januar 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. januar 2013

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
10. januar 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
19. oktober 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. oktober 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • HEP001

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger