Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

HepaStem-turvallisuustutkimus ureakiertohäiriöiden (UCD) ja Crigler-Najjarin oireyhtymän (CN) hoitoon (HEP001)

tiistai 13. lokakuuta 2020 päivittänyt: Promethera Therapeutics

Tulevaisuuden avoin, monikeskus, osittain satunnaistettu turvallisuustutkimus Promethera HepaStemin yhdestä syklistä ureasyklihäiriöissä (UCD) ja Crigler-Najjarin oireyhtymän (CN) lapsipotilaissa.

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida yhden Hepastem-infuusion (Heterologous Human Adult Liver-derived Progenitor Cells, HHALPC) turvallisuutta ja tehokkuutta lapsipotilailla, joilla on CN- tai UCD-tauti.

Tutkimuksen kesto: 12 kuukautta hoitopäivästä alkaen: 6 kuukautta aktiivista seurantaa ja 6 kuukautta seurantaa infuusion jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
20

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Saint Luc University Hospital
      • Edegem, Belgia, 2650
        • Universitair Ziekenhuis (UZ) Antwerpen
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Rambam Medical Center, Meyer Children's Hospital
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • Hadassah Ein-Kerem Medical Center
      • Petach Tikva, Israel, 49202
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Italia
      • Roma, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu di Roma
  • Ranska
      • Le Kremlin Bicêtre Cedex, Ranska, 94275
        • Chu Bicetre
      • Lille Cedex, Ranska, 59037
        • Hôpital Jeanne de FLANDRE, CHRU LILLE
      • Toulouse cedex 9, Ranska, 31059
        • Hopital des Enfants, CHU de Toulouse
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital London

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 17 vuotta (LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

YLEISTÄ:

  1. Kohde osoittaa porttilaskimon ja haarojen läpinäkyvyyttä, normaalilla virtausnopeudella pääporttilaskimossa Doppler-ultraäänen vahvistamana ja porttilaskimon saavutettavuuden, tai vastaavasti napalaskimon saavutettavuuden.
  2. Kohde (jos pystyy allekirjoittamaan) ja vanhemmat tai laillinen edustaja ovat antaneet kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen.
  3. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti, ja heidän on suostuttava käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan.

TÄRKEIMMÄT SISÄLTÖPERUSTEET

Crigler-Najjarin oireyhtymäkohtainen:

  • Potilaalla on tyypin 1 Crigler-Najjarin oireyhtymä.
  • Potilaalla on tyypin 2 Crigler-Najjarin oireyhtymä, joka on huonosti hallinnassa fenobarbitaalihoidon aikana, tai hänellä on vakava elämänlaadun heikkeneminen.

Diagnoosi on vahvistettava geneettisellä mutaatioanalyysillä, jos sitä ei ole saatavilla.

Erityiset ureakiertohäiriöt:

  • Diagnoosin jokin ureakiertohäiriöistä, joiden vakavuus on niin vakava, että se edellyttää maksansiirtoa tai vaihtoehtoja täydestä konservatiivisesta hoidosta huolimatta,
  • koehenkilöllä on vakava elämänlaadun heikkeneminen täydestä konservatiivisesta hoidosta huolimatta.

TÄRKEIMMÄT POISTAMISKRITEERIT

  • Kohde on seulontahetkellä vähintään 18-vuotias.
  • Potilaalla on akuutti maksan vajaatoiminta, kliinistä tai radiologista näyttöä maksafibroosista tai kirroosista, hänellä on tai hänellä on aiemmin ollut maksan tai maksan ulkopuolinen pahanlaatuisuus
  • Potilaalla on korjaamaton sydämen epämuodostuma, hänellä on tunnettu lääketieteellinen tai suvussa esiintynyt koagulopatiaa, tai hänellä on dialyysillä hoidettu munuaisten vajaatoiminta.
  • Potilas tarvitsee valproaattihoitoa.
  • Potilaalla on porttilaskimotukos tai jatkuva portaaliveren anterogradinen häiriö.
  • Potilaalla on Doppler US:lla arvioitu portosysteeminen shuntti tai fisteli.
  • Potilaat, joilla on niin vakava sairaus, että maksansiirto on ehdoton indikaatio.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
KOKEELLISTA: Hepastem Pieni annos
12,5 x 106 solua/kg
Biologinen: HepaStem
Muut nimet:
  • HHALPC, heterologiset ihmisen aikuisen maksan kantasolut
KOKEELLISTA: Hepastem Väliannos
50x106 solua/kg
Biologinen: HepaStem
Muut nimet:
  • HHALPC, heterologiset ihmisen aikuisen maksan kantasolut
KOKEELLISTA: Hepastem Suuri annos
200x106 solua/kg
Biologinen: HepaStem
Muut nimet:
  • HHALPC, heterologiset ihmisen aikuisen maksan kantasolut

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
HepaStemin turvallisuus lapsipotilailla, jotka kärsivät CN- tai UCD-taudista
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Kliinisen tilan, portaalilaskimon hemodynamiikan, maksan morfologian arviointi, kiertävien anti-HLA-vasta-aineiden ja/tai muiden immuunijärjestelmään liittyvien merkkiaineiden de novo havaitseminen sekä vakavat haittatapahtumat (SAE) ja kliinisesti merkittävät haittatapahtumat (AE) liittyvät infuusioon.
6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
HepaStemin pitkän aikavälin turvallisuusprofiili molemmissa käyttöaiheissa
Aikaikkuna: 6-12 kuukautta annon jälkeen
Hoidon reaktogeenisuuden ja turvallisuuden arviointi 6–12 kuukauden ajan infuusion jälkeen (pitkäaikainen turvallisuus) arvioidaan.
6-12 kuukautta annon jälkeen
HepaStemin alustava teho molemmissa käyttöaiheissa (CN ja UCD) ja eri painoryhmissä
Aikaikkuna: 0-6 kuukautta, 6-12 kuukautta

UCD: 13C-merkkiainetesti ureageneesin, ammoniumarvojen, plasman aminohappojen, neuropsykologisen arvioinnin ja elämänlaadun indikaattoreiden mittaamiseksi: (1) raportti todellisesta tukihoidosta ja ruokavalion muuttamisesta (proteiinirajoitus (vähäproteiininen ruokavalio) ja aminohappolisät) ). (2) raportti kognitiivisista taidoista, käyttäytymisestä ja terveyteen liittyvistä elämänlaatuvaikutuksista).

CN: veren konjugoimattoman bilirubiinin ja seerumin kokonaisbilirubiinitason mittaus ja elämänlaadun indikaattorit: (1) valohoidon keston säätö, (2) raportti kognitiivisista taidoista, käyttäytymisestä ja (3) terveyteen liittyvä elämänlaatuvaikutus.
0-6 kuukautta, 6-12 kuukautta

Muut tulostoimenpiteet

Muut tulostoimenpiteet

Kliinisissä kokeissa protokollassa kuvattu suunniteltu mittaus, jota käytetään määrittämään toimenpiteen/hoidon vaikutus osallistujiin. Havaintotutkimuksissa mittaus tai havainto, jota käytetään kuvaamaan sairauksien tai ominaisuuksien malleja tai yhteyksiä altistumiseen, riskitekijöihin tai hoitoon. Tulosmittaustyyppejä ovat ensisijainen tulosmittaus ja toissijainen tulosmittaus.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
HepaStem-siirteen karakterisoimiseksi
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä ja valinnainen 12 kuukauden iässä.
Maksakoepalalla, entsymaattinen aktiivisuus (kvantitatiivinen) biopsioissa tai luovuttajasekvensseissä RT PCR:llä tai in situ -hybridisaatiolla (FISH) tai immunohistokemialla.
6 kuukauden iässä ja valinnainen 12 kuukauden iässä.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Promethera Therapeutics

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Torstai 1. maaliskuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Keskiviikko 1. lokakuuta 2014

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 9. tammikuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 9. tammikuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Torstai 10. tammikuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Maanantai 19. lokakuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 13. lokakuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Torstai 1. lokakuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • HEP001

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia