尿素サイクル障害 (UCD) およびクリグラー・ナジャール症候群 (CN) の治療のための HepaStem の安全性研究 (HEP001)
2020年10月13日 更新者：Promethera Therapeutics
尿素サイクル障害 (UCD) およびクリグラー・ナジャー症候群 (CN) の小児患者における Promethera HepaStem の 1 サイクルの前向き、非盲検、多施設、部分無作為化、安全性研究。
この研究の目的は、安全性を評価し、CN または UCD に苦しむ小児患者における Hepastem (異種ヒト成人肝由来前駆細胞、HHALPC) 注入の 1 サイクルの有効性を評価することです。
研究期間: 治療の日から開始して 12 か月: 6 か月の能動的監視および注入後の 6 か月の観察。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
20
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Birmingham、イギリス、B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
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London、イギリス、WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital London
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Haifa、イスラエル、31096
- Rambam Medical Center, Meyer Children's Hospital
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Jerusalem、イスラエル、91240
- Hadassah Ein-Kerem Medical Center
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Petach Tikva、イスラエル、49202
- Schneider Children's Medical Center of Israel
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Roma、イタリア、00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu di Roma
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Le Kremlin Bicêtre Cedex、フランス、94275
- CHU Bicêtre
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Lille Cedex、フランス、59037
- Hôpital Jeanne de FLANDRE, CHRU LILLE
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Toulouse cedex 9、フランス、31059
- Hopital des Enfants, CHU de Toulouse
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Brussels、ベルギー
- Saint Luc University Hospital
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Edegem、ベルギー、2650
- Universitair Ziekenhuis (UZ) Antwerpen
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
17年歳未満 (子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
全般的：
- 被験者は、門脈と分枝の開通性を示し、主な門脈の流速はドップラー超音波で確認され、門脈へのアクセス可能性、または臍帯静脈へのアクセス可能性がそれぞれ確認されます。
- -被験者（署名できる場合）と両親または法定代理人は、書面によるインフォームドコンセント/同意を提供しています。
- 出産の可能性のある女性被験者は、妊娠検査で陰性である必要があり、研究全体を通して許容される避妊方法を使用することに同意する必要があります。
主な選択基準
Crigler-Najjar 症候群固有:
- 患者は Crigler-Najjar 症候群タイプ 1 を呈します。
- 患者は Crigler-Najjar 症候群 2 型を呈しており、フェノバルビタール治療下でのコントロールが不十分であるか、生活の質に深刻な障害を経験しています。
診断が利用できない場合は、遺伝子変異解析によって確認する必要があります。
尿素サイクル障害特異的:
- 完全な保存療法にもかかわらず、肝移植または代替療法が必要なほど重篤な疾患である尿素サイクル障害のいずれかの診断、
- 完全な保存療法にもかかわらず、生活の質に深刻な障害を経験している被験者。
主な除外基準
- 被験者はスクリーニング時に18歳以上です。
- -被験者は急性肝不全、肝線維症または肝硬変の臨床的または放射線学的証拠を示し、肝または肝外悪性腫瘍の既往または病歴がある
- 患者は、矯正されていない心奇形を有し、凝固障害の既知の病歴または家族歴を有し、透析によって治療された腎不全を有するか、または有する。
- -対象はバルプロ酸療法を必要とします。
- 被験者は、門脈の血栓症または順行性門脈血流の障害が持続している。
- -被験者は、ドップラーUSによって評価された全身性シャントまたはフィスチュラを持っています。
- 肝移植が絶対適応となる重症度の患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：肝幹 低用量
12.5x106細胞/kg
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他の名前：
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実験的：肝中用量
50x106細胞/kg
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他の名前：
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実験的：肝幹高用量
200x106細胞/kg
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他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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CN または UCD に苦しむ小児患者における HepaStem の安全性
時間枠：6ヵ月
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臨床状態、門脈血行動態、肝臓の形態、循環抗 HLA 抗体の de novo 検出、および/またはその他の免疫関連マーカー、ならびに重篤な有害事象 (SAE) および臨床的に重要な有害事象 (AE) の評価輸液関連。
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6ヵ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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両方の適応症における HepaStem の長期安全性プロファイル
時間枠：投与後6～12ヶ月
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注入後６～１２ヶ月間の治療の反応原性および安全性の評価（長期安全性）を評価する。
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投与後6～12ヶ月
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両方の適応症 (CN および UCD) および異なる体重コホートに対する HepaStem の暫定的な有効性
時間枠：0～6ヶ月、6～12ヶ月
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UCD: 尿素生成、アンモニウム値、血漿中のアミノ酸、神経心理学的評価、および生活の質の指標を測定するための 13C トレーサー テスト: (1) 実際の支持療法および食事の調整 (タンパク質制限 (低タンパク質食) およびアミノ酸 サプリメント) に関する報告）。 (2) 認知スキル、行動、および健康関連の生活の質の効果に関するレポート)。 CN: 血中非抱合型ビリルビンおよび血清総ビリルビン レベルと生活の質の指標の測定: (1) 光線療法の期間の調整、(2) 認知能力、行動、および (3) 健康関連の生活の質の効果に関する報告。 |
0～6ヶ月、6～12ヶ月
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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HepaStem の生着を特徴付けるには
時間枠：6 か月で、12 か月でオプションです。
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肝生検、生検に対する酵素活性（定量的）、またはRT PCRまたはin situハイブリダイゼーション（FISH）または免疫組織化学によるドナー配列。
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6 か月で、12 か月でオプションです。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2012年3月1日
一次修了 (実際)
2014年10月1日
研究の完了 (実際)
2015年4月1日
試験登録日
最初に提出
2013年1月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年1月9日
最初の投稿 (見積もり)
2013年1月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年10月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年10月13日
最終確認日
2020年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- HEP001
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