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X連鎖慢性肉芽腫症（X-CGD）の遺伝子治療 (CGD)

2026年4月8日 更新者：Genethon

X連鎖慢性肉芽腫症患者におけるG1XCGDレンチウイルスベクターで形質導入された自己CD34 +細胞の第I / II相、非無作為化、多施設、非盲検試験

X連鎖慢性肉芽腫症（X-CGD）はまれな遺伝性疾患で、男児に影響を及ぼします。 これは、免疫系の一部を構成する遺伝子のエラーによって引き起こされます。 基本的な欠陥は、食細胞 (または食細胞) と呼ばれる特殊な白血球にあり、侵入する細菌や真菌を破壊することによって感染から保護する役割を果たします。 彼らは、これらの生物に漂白剤に似た物質を大量に注ぐことによってこれを行います. CGD では、NADPH オキシダーゼと呼ばれる漂白剤を作るシステムに欠陥があります。 X-CGD (患者の 3 分の 2 を占める) では、NADPH-オキシダーゼ (gp91-phox として知られる) の重要な部分を構成する遺伝子に欠陥があり、細胞は漂白剤様物質を作ることができません。 したがって、それらはバクテリアや真菌を十分に殺せず、患者は重度の再発性の感染症に苦しんでいます. これはまた、肺や腸などの体の一部に損傷を与える可能性のある炎症を引き起こします.

多くの場合、抗生物質を継続的に摂取することで、患者を感染から十分に保護することができます。 しかし、他の人では、生命を脅かす重度の感染症が発生します。 場合によっては、腸または泌尿器系の炎症が閉塞を引き起こし、抗生物質では治療できず、ステロイドなどの他の薬の使用が必要になることがあります. したがって、CGD の治療法の開発は非常に重要です。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
終了しました

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
3

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イギリス
      • London、イギリス、NW1 2PG
        • University College London Hospital (UCLH)
      • London、イギリス
        • Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

6ヶ月歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 男性の X-CGD 患者
  • DNA配列決定により確認された分子診断
  • -少なくとも1つの進行中または抵抗性の重度の感染症および/または従来の治療にもかかわらず入院を必要とする炎症性合併症
  • -潜在的な一致を待つか、同種異系移植を行うリスクが研究者によって許容できないと見なされない限り、3か月の検索後に利用可能なHLA一致ドナーはありません

除外基準:

  • 白血球除去療法の禁忌
  • コンディショニング薬の投与の禁忌
  • -形質導入された自己CD34 +細胞の注入前の30日以内のガンマインターフェロンの投与

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：オープンラベル
X vivo遺伝子治療
遺伝的：X vivo遺伝子治療
GP91PHOX遺伝子を含むレンチウイルスベクターで形質導入された患者の自己CD34+細胞の移植

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
時間枠
有害事象の発生率によって測定される手順の安全性
時間枠：24ヶ月
24ヶ月
DHRテストによって評価されたNADPH機能顆粒球の経時的な回復と安定性
時間枠：12ヶ月
12ヶ月

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
時間枠
-栄養状態、成長、発達、重度の感染症および/または患者の包含を推奨する炎症性合併症の正常化
時間枠：24ヶ月
24ヶ月
注入された形質導入されたCD34 +造血細胞の割合と経時的な血液細胞の割合
時間枠：24ヶ月
24ヶ月
免疫学的再構成
時間枠：24ヶ月
24ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Genethon

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Adrian Thrasher, MD, PHD、Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust - London - UK
  • 主任研究者：Janine Reichenbach, MD、University Children's Hospital Zürich - Switzerland
  • 主任研究者：Hubert Serve, MD, PHD、Department of Hematology/Oncology, University Hospital Frankfurt and Institute for Biomedical Research, Georg-Speyer-Haus, Frankfurt - Germany
  • 主任研究者：Emma Morris, MD, PHD、Royal Free Hospital / University College London Hospital (UCLH)

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2013年6月24日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2021年6月4日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2025年10月17日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2013年5月14日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2013年5月14日

最初の投稿 (推定)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2013年5月16日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年4月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年4月8日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2025年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • G1XCGD.01

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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