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再発または難治性神経芽細胞腫に対するボルテゾミブと組み合わせた DFMO の研究

2024年8月2日 更新者：Giselle Sholler

再発または難治性神経芽細胞腫患者におけるボルテゾミブと組み合わせた DFMO の第 I/II 相試験

この調査研究の目的は、再発性および難治性の神経芽細胞腫に対して、ボルテゾミブと組み合わせた治験薬 (DFMO) を評価することです。 DFMO は、米国食品医薬品局 (FDA) によって承認されていないため、治験薬です。 この研究では、ボルテゾミブと組み合わせたDFMOの安全性と忍容性、およびこの治験薬に対する腫瘍の反応を調べます。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
16

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • Connecticut
      • Hartford、Connecticut、アメリカ、06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando、Florida、アメリカ、32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children- MD Anderson
    • Michigan
      • Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Medical University of South Carolina

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

21年歳未満 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 年齢：診断時の年齢が21歳以下。
  • 診断: 最初の診断時または神経芽細胞腫の再発時の組織学的検証。
  • 疾患の状態: この研究の目的のために、積極的な多剤併用化学療法は、アルキル化剤と白金含有化合物を含む必要がある 2 つ以上の薬剤を含む化学療法と定義されます。 患者は次のいずれかを持っている必要があります。
  • 積極的な多剤併用療法の完了後の再発性疾患の最初のエピソード。
  • 積極的な多剤併用療法中の進行性疾患の最初のエピソード。
  • -高リスクの神経芽細胞腫プロトコルに基づく、またはそれに従って、少なくとも4サイクルの積極的な多剤併用化学療法の終了時に検出された原発性耐性/難治性疾患（例には、Children's Oncology Groupの試験が含まれます：A3973、ANBL0532、ANBL09P1など）。
  • -以下の少なくとも1つを含む、測定可能または評価可能な疾患：CTまたはMRIによる測定可能な腫瘍;またはMIBGまたはPETスキャンが陽性。または骨髄生検/吸引物が陽性。
  • 現在の病状は、現在知られている治療法がないもの、または許容できる生活の質で生存を延長することが証明された追加の治療法がないものでなければなりません。
  • 出産の可能性のある女性被験者（月経開始または13歳以上）には、尿妊娠検査が陰性である必要があります。

  • 臓器機能要件:

    1. -被験者は、以下によって定義される適切な肝機能を持っている必要があります。

      • AST および ALT < 5x 正常上限
      • 血清ビリルビンは ≤ 2.0 mg/dl でなければなりません
    2. 被験者は、次のように定義された適切な骨髄機能を持っている必要があります。

骨髄病変のない患者の場合：

  • -末梢絶対好中球数（ANC）≤750 / uL
  • 血小板数50,000 / uL（輸血に依存しない、登録前の7日間以内に血小板輸血を受けていないことと定義。 例外：以前の広範な治療のために血小板に依存している患者。 - MIBG 療法）。

  • ヘモグロビン≧8.0 g/dL (赤血球輸血を受ける可能性があります) 神経芽細胞腫に骨髄が関与していることが知られている患者は、ANC および血小板数の最小基準が満たされているが、血液学的毒性について評価できない場合に適格です。

    • 被験者は、次のように定義された適切な腎機能を持っている必要があります。年齢/性別に基づく血清クレアチニン。
    • インフォームド コンセント: すべての被験者および/または法定後見人は、書面によるインフォームド コンセントに署名する必要があります。 同意は、適切な場合、機関のガイドラインに従って取得されます。

除外基準:

  • Lansky スコア <50%
  • <0.25のBSA（m2）

  • 以前の治療-患者は、以前のすべての抗がん化学療法の急性毒性効果から完全に回復し、次のタイムライン内にある必要があります。

    1. -骨髄抑制化学療法：この研究への登録から2週間以内に受けてはなりません（以前のニトロソ尿素の場合は6週間）。
    2. 造血成長因子：成長因子による治療が完了してから少なくとも5日。
    3. 生物学的製剤（抗腫瘍剤）：生物学的製剤による治療が完了してから少なくとも7日。 投与後 7 日を超えて既知の有害事象が発生した薬剤の場合、この期間は、有害事象が発生することが知られている期間を超えて延長する必要があります。 この間隔の長さについては、研究委員長と話し合う必要があります。
    4. 免疫療法: あらゆるタイプの免疫療法の完了から少なくとも 6 週間。 腫瘍ワクチン。
    5. モノクローナル抗体: モノクローナル抗体による前治療から、少なくとも 7 日間または 3 半減期のいずれか長い方が経過している必要があります。
    6. XRT: 緩和目的で非標的部位に照射された放射線を除く最後の治療から少なくとも 14 日。
    7. 幹細胞移植またはレスキュー: 活発な移植片対宿主病の証拠がなく、移植から 2 か月以上経過している必要があります。
  • 治験薬：過去14日以内に別の治験薬を投与された被験者は参加から除外されます。
  • 感染症：制御されていない感染症を患っている被験者は、研究者の意見で感染症が十分に制御されていると判断されるまで適格ではありません.
  • 治験責任医師の意見では、治験の安全性モニタリング要件を順守できない可能性がある被験者、または順守が最適ではない可能性が高い被験者は除外する必要があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：DFMOとボルテゾミブ
被験者は、21 日サイクルの各日、1 日 2 回経口で DFMO を服用し、ボルテゾミブは、各 21 日サイクルの 1、4、および 8 日目に IV プッシュで投与されます。
薬：ボルテゾミブ
他の名前：
  • ベルケード
薬：DFMO
他の名前：
  • エフロルニチン
  • D,L-ɑジフルオロメチルオルニチン

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
安全性と忍容性の尺度としての有害事象のある参加者の数
時間枠：有害事象は治験薬の初回投与日から治験薬の最後の投与後30日まで収集され、進行中の関連有害事象は解消するまで平均6ヶ月追跡され続けた。

第 I 相 - DFMO の 3 つの用量レベルでボルテゾミブと組み合わせた DFMO の安全性と忍容性を確認する: 1500 mg/m2 1 日 2 回、2000 mg/m2 1 日 2 回、2500 mg/m2 1 日 2 回、1 回投与を受ける再発または難治性神経芽腫の被験者。この用量の全サイクル。

第 II 相 - 研究は第 II 相に登録されませんでした。 研究はフェーズ I の終わりに完了しました。
有害事象は治験薬の初回投与日から治験薬の最後の投与後30日まで収集され、進行中の関連有害事象は解消するまで平均6ヶ月追跡され続けた。

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
RECIST 基準を使用して参加者の全体的な反応率 (ORR) を決定する
時間枠：治療を中止するまで追跡、通常は1年間
断面イメージングおよび MIBG (メタヨードベンジルグアニジン) または PET (陽電子放射型コンピューター断層撮影) スキャンにより、放射線学的に評価可能な疾患の存在によって全体的な奏効率 (ORR) を決定します。 固形腫瘍における反応ごとの評価基準 標的病変に関する基準 (RECIST v1.1) で、CT または MRI 画像および/または MIBG または PET スキャンによって評価されます: 完全奏効 (CR)、すべての標的病変の消失。部分奏効（PR）、標的病変の最長直径の合計が 30% 以上減少。進行性疾患 (PD)、測定可能な病変の疾患測定値の合計が少なくとも 20% 増加、安定した疾患、研究開始時から PR の資格を得るのに十分な減少または PD の資格を得るのに十分な増加のいずれでもない。 全体的な応答 (OR) = CR + PR。
治療を中止するまで追跡、通常は1年間
進行までの日数を使用して参加者の無進行生存期間 (PFS) を決定します。
時間枠：治療開始日から、最初に進行が記録された日、または何らかの原因による死亡日のいずれか早い方まで、最長 1 年間評価されます。
進行までの時間（PFS）。スクリーニング測定値を参照して、治療の開始から進行の基準が満たされるまでの期間として定義されます。 進行は固形腫瘍基準における反応評価基準 (RECIST v1.1) を使用して定義され、治療開始以降に記録された最小の疾患測定値を基準として、測定可能な病変の疾患測定値の合計の少なくとも 20% 増加として定義されます (最下点）、および最下点からの最小 5 mm の増加、または 1 つ以上の新しい病変の出現または陽性骨髄の出現。
治療開始日から、最初に進行が記録された日、または何らかの原因による死亡日のいずれか早い方まで、最長 1 年間評価されます。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Giselle Sholler

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
Beat NB Cancer Foundation
Because of Ezra
K C Pharmaceuticals Inc.

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディチェア：Kathleen Neville, MD、Children's Mercy Hospital Kansas City

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2014年6月6日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2024年1月19日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2024年1月19日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2014年5月13日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2014年5月14日

最初の投稿 (推定)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2014年5月15日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2024年8月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2024年8月2日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2024年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • NMTRC010

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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