再発または難治性神経芽細胞腫に対するボルテゾミブと組み合わせた DFMO の研究
2024年8月2日 更新者：Giselle Sholler
再発または難治性神経芽細胞腫患者におけるボルテゾミブと組み合わせた DFMO の第 I/II 相試験
この調査研究の目的は、再発性および難治性の神経芽細胞腫に対して、ボルテゾミブと組み合わせた治験薬 (DFMO) を評価することです。
DFMO は、米国食品医薬品局 (FDA) によって承認されていないため、治験薬です。
この研究では、ボルテゾミブと組み合わせたDFMOの安全性と忍容性、およびこの治験薬に対する腫瘍の反応を調べます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
16
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
- Arkansas Children's Hospital
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Connecticut
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Hartford、Connecticut、アメリカ、06106
- Connecticut Children's Hospital
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Florida
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Orlando、Florida、アメリカ、32806
- Arnold Palmer Hospital for Children- MD Anderson
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Michigan
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Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
- Helen DeVos Children's Hospital
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Missouri
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Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- Medical University of South Carolina
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
21年歳未満 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 年齢：診断時の年齢が21歳以下。
- 診断: 最初の診断時または神経芽細胞腫の再発時の組織学的検証。
- 疾患の状態: この研究の目的のために、積極的な多剤併用化学療法は、アルキル化剤と白金含有化合物を含む必要がある 2 つ以上の薬剤を含む化学療法と定義されます。 患者は次のいずれかを持っている必要があります。
- 積極的な多剤併用療法の完了後の再発性疾患の最初のエピソード。
- 積極的な多剤併用療法中の進行性疾患の最初のエピソード。
- -高リスクの神経芽細胞腫プロトコルに基づく、またはそれに従って、少なくとも4サイクルの積極的な多剤併用化学療法の終了時に検出された原発性耐性/難治性疾患（例には、Children's Oncology Groupの試験が含まれます：A3973、ANBL0532、ANBL09P1など）。
- -以下の少なくとも1つを含む、測定可能または評価可能な疾患：CTまたはMRIによる測定可能な腫瘍;またはMIBGまたはPETスキャンが陽性。または骨髄生検/吸引物が陽性。
- 現在の病状は、現在知られている治療法がないもの、または許容できる生活の質で生存を延長することが証明された追加の治療法がないものでなければなりません。
- 出産の可能性のある女性被験者（月経開始または13歳以上）には、尿妊娠検査が陰性である必要があります。
臓器機能要件:
-被験者は、以下によって定義される適切な肝機能を持っている必要があります。
- AST および ALT < 5x 正常上限
- 血清ビリルビンは ≤ 2.0 mg/dl でなければなりません
- 被験者は、次のように定義された適切な骨髄機能を持っている必要があります。
骨髄病変のない患者の場合：
- -末梢絶対好中球数（ANC）≤750 / uL
- 血小板数50,000 / uL（輸血に依存しない、登録前の7日間以内に血小板輸血を受けていないことと定義。 例外：以前の広範な治療のために血小板に依存している患者。 - MIBG 療法）。
ヘモグロビン≧8.0 g/dL (赤血球輸血を受ける可能性があります) 神経芽細胞腫に骨髄が関与していることが知られている患者は、ANC および血小板数の最小基準が満たされているが、血液学的毒性について評価できない場合に適格です。
- 被験者は、次のように定義された適切な腎機能を持っている必要があります。年齢/性別に基づく血清クレアチニン。
- インフォームド コンセント: すべての被験者および/または法定後見人は、書面によるインフォームド コンセントに署名する必要があります。 同意は、適切な場合、機関のガイドラインに従って取得されます。
除外基準:
- Lansky スコア <50%
- <0.25のBSA（m2）
以前の治療-患者は、以前のすべての抗がん化学療法の急性毒性効果から完全に回復し、次のタイムライン内にある必要があります。
- -骨髄抑制化学療法：この研究への登録から2週間以内に受けてはなりません（以前のニトロソ尿素の場合は6週間）。
- 造血成長因子：成長因子による治療が完了してから少なくとも5日。
- 生物学的製剤（抗腫瘍剤）：生物学的製剤による治療が完了してから少なくとも7日。 投与後 7 日を超えて既知の有害事象が発生した薬剤の場合、この期間は、有害事象が発生することが知られている期間を超えて延長する必要があります。 この間隔の長さについては、研究委員長と話し合う必要があります。
- 免疫療法: あらゆるタイプの免疫療法の完了から少なくとも 6 週間。 腫瘍ワクチン。
- モノクローナル抗体: モノクローナル抗体による前治療から、少なくとも 7 日間または 3 半減期のいずれか長い方が経過している必要があります。
- XRT: 緩和目的で非標的部位に照射された放射線を除く最後の治療から少なくとも 14 日。
- 幹細胞移植またはレスキュー: 活発な移植片対宿主病の証拠がなく、移植から 2 か月以上経過している必要があります。
- 治験薬：過去14日以内に別の治験薬を投与された被験者は参加から除外されます。
- 感染症：制御されていない感染症を患っている被験者は、研究者の意見で感染症が十分に制御されていると判断されるまで適格ではありません.
- 治験責任医師の意見では、治験の安全性モニタリング要件を順守できない可能性がある被験者、または順守が最適ではない可能性が高い被験者は除外する必要があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：DFMOとボルテゾミブ
被験者は、21 日サイクルの各日、1 日 2 回経口で DFMO を服用し、ボルテゾミブは、各 21 日サイクルの 1、4、および 8 日目に IV プッシュで投与されます。
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他の名前：
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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安全性と忍容性の尺度としての有害事象のある参加者の数
時間枠：有害事象は治験薬の初回投与日から治験薬の最後の投与後30日まで収集され、進行中の関連有害事象は解消するまで平均6ヶ月追跡され続けた。
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第 I 相 - DFMO の 3 つの用量レベルでボルテゾミブと組み合わせた DFMO の安全性と忍容性を確認する: 1500 mg/m2 1 日 2 回、2000 mg/m2 1 日 2 回、2500 mg/m2 1 日 2 回、1 回投与を受ける再発または難治性神経芽腫の被験者。この用量の全サイクル。 第 II 相 - 研究は第 II 相に登録されませんでした。 研究はフェーズ I の終わりに完了しました。 |
有害事象は治験薬の初回投与日から治験薬の最後の投与後30日まで収集され、進行中の関連有害事象は解消するまで平均6ヶ月追跡され続けた。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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RECIST 基準を使用して参加者の全体的な反応率 (ORR) を決定する
時間枠：治療を中止するまで追跡、通常は1年間
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断面イメージングおよび MIBG (メタヨードベンジルグアニジン) または PET (陽電子放射型コンピューター断層撮影) スキャンにより、放射線学的に評価可能な疾患の存在によって全体的な奏効率 (ORR) を決定します。
固形腫瘍における反応ごとの評価基準 標的病変に関する基準 (RECIST v1.1) で、CT または MRI 画像および/または MIBG または PET スキャンによって評価されます: 完全奏効 (CR)、すべての標的病変の消失。部分奏効（PR）、標的病変の最長直径の合計が 30% 以上減少。進行性疾患 (PD)、測定可能な病変の疾患測定値の合計が少なくとも 20% 増加、安定した疾患、研究開始時から PR の資格を得るのに十分な減少または PD の資格を得るのに十分な増加のいずれでもない。
全体的な応答 (OR) = CR + PR。
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治療を中止するまで追跡、通常は1年間
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進行までの日数を使用して参加者の無進行生存期間 (PFS) を決定します。
時間枠：治療開始日から、最初に進行が記録された日、または何らかの原因による死亡日のいずれか早い方まで、最長 1 年間評価されます。
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進行までの時間（PFS）。スクリーニング測定値を参照して、治療の開始から進行の基準が満たされるまでの期間として定義されます。
進行は固形腫瘍基準における反応評価基準 (RECIST v1.1) を使用して定義され、治療開始以降に記録された最小の疾患測定値を基準として、測定可能な病変の疾患測定値の合計の少なくとも 20% 増加として定義されます (最下点）、および最下点からの最小 5 mm の増加、または 1 つ以上の新しい病変の出現または陽性骨髄の出現。
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治療開始日から、最初に進行が記録された日、または何らかの原因による死亡日のいずれか早い方まで、最長 1 年間評価されます。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディチェア：Kathleen Neville, MD、Children's Mercy Hospital Kansas City
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2014年6月6日
一次修了 (実際)
2024年1月19日
研究の完了 (実際)
2024年1月19日
試験登録日
最初に提出
2014年5月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年5月14日
最初の投稿 (推定)
2014年5月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年8月6日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年8月2日
最終確認日
2024年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- NMTRC010
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ボルテゾミブの臨床試験
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