재발성 또는 불응성 신경모세포종에 대한 보르테조밉과의 병용 DFMO 연구
2024년 8월 2일 업데이트: Giselle Sholler
재발성 또는 불응성 신경모세포종 환자에서 보르테조밉과 병용한 DFMO의 I/II상 시험
이 연구의 목적은 재발성 및 불응성 신경모세포종에 대해 보르테조밉과 병용한 임상시험용 약물(DFMO)을 평가하는 것입니다.
DFMO는 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받지 않았기 때문에 임상시험용 약물입니다.
이 연구는 이 연구 약물에 대한 종양 반응뿐만 아니라 보르테조밉과 조합된 DFMO의 안전성과 내약성을 살펴볼 것입니다.
연구 개요
상태
상태
완전한
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (실제)
등록
16
단계
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, 미국, 06106
- Connecticut Children's Hospital
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Florida
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Orlando, Florida, 미국, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children- MD Anderson
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Michigan
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Grand Rapids, Michigan, 미국, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical University of South Carolina
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
21년 이하 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연령: 진단 당시 ≤ 21세.
- 진단: 최초 진단 시 또는 신경모세포종의 재발 시 조직학적 확인.
- 질병 상태: 이 연구의 목적을 위해 공격적인 다제 화학 요법은 알킬화제와 백금 함유 화합물을 포함해야 하는 2개 이상의 약제를 포함하는 화학 요법으로 정의됩니다. 환자는 다음 중 하나를 가지고 있어야 합니다.
- 공격적인 다제 최전선 치료 완료 후 재발성 질병의 첫 번째 에피소드.
- 공격적인 다제 최전선 치료 중 진행성 질병의 첫 번째 에피소드.
- 고위험 신경모세포종 프로토콜에 따라 또는 이에 따라 최소 4주기의 공격적인 다약물 유도 화학 요법의 결론에서 발견된 원발성 내성/불응성 질환(예: 소아 종양학 그룹 시험: A3973, ANBL0532, ANBL09P1 등).
- 다음 중 적어도 하나를 포함하는 측정 가능하거나 평가 가능한 질병: CT 또는 MRI로 측정 가능한 종양; 또는 긍정적인 MIBG 또는 PET 스캔; 또는 양성 골수 생검/흡인.
- 현재 질병 상태는 현재 알려진 치유 요법이 없거나 허용 가능한 삶의 질로 생존을 연장하는 것으로 입증된 추가 요법이 없는 상태여야 합니다.
- 임신 가능성이 있는 여성 피험자(월경 시작 또는 13세 이상)의 경우 음성 소변 임신 검사가 필요합니다.
장기 기능 요구 사항:
피험자는 다음에 의해 정의된 적절한 간 기능을 가져야 합니다.
- AST 및 ALT < 정상 상한치의 5배
- 혈청 빌리루빈은 ≤ 2.0 mg/dl이어야 합니다.
- 피험자는 다음과 같이 정의된 적절한 골수 기능을 가지고 있어야 합니다.
골수 침범이 없는 환자의 경우:
- 말초 절대 호중구 수(ANC) ≤ 750/uL
- 혈소판 수 50,000/uL(수혈 독립적, 등록 전 7일 이내에 혈소판 수혈을 받지 않은 것으로 정의됨. 예외: 이전의 광범위한 치료로 인해 혈소판 의존성이 있는 환자. - MIBG 요법).
헤모글로빈 ≥ 8.0g/dL(적혈구 수혈을 받을 수 있음) 신경모세포종과 골수 관련이 있는 것으로 알려진 환자는 최소 ANC 및 혈소판 수 기준을 충족하지만 혈액학적 독성에 대해 평가할 수 없는 경우 적격입니다.
- 피험자는 다음과 같이 정의된 적절한 신장 기능을 가지고 있어야 합니다. 연령/성별에 따른 혈청 크레아티닌.
- 정보에 입각한 동의: 모든 피험자 및/또는 법적 보호자는 정보에 입각한 서면 동의에 서명해야 합니다. 적절한 경우 기관 지침에 따라 동의를 얻습니다.
제외 기준:
- Lansky 점수 <50%
- <0.25의 BSA(m2)
이전 치료 - 환자는 이전의 모든 항암 화학 요법의 급성 독성 효과에서 완전히 회복되어야 하며 다음 일정 내에 있어야 합니다.
- 골수억제 화학요법: 이 연구에 등록한 후 2주 이내에 받지 않아야 합니다(이전 니트로소우레아의 경우 6주).
- 조혈 성장 인자: 성장 인자를 사용한 치료 완료 후 최소 5일.
- 생물학적 제제(항종양제): 생물학적 제제로 치료를 완료한 후 최소 7일. 부작용이 투여 후 7일 이상 발생한 것으로 알려진 제제의 경우, 이 기간은 부작용이 발생한 것으로 알려진 시간 이상으로 연장되어야 합니다. 이 간격의 지속 시간은 연구 의장과 논의해야 합니다.
- 면역 요법: 모든 유형의 면역 요법 완료 후 최소 6주. 종양 백신.
- 단클론 항체: 이전 단클론 항체 치료 이후 최소 7일 또는 3회 반감기 중 더 긴 기간이 경과해야 합니다.
- XRT: 비표적 부위에 완화 의도로 전달된 방사선을 제외하고 마지막 치료 후 최소 14일.
- 줄기 세포 이식 또는 구조: 활성 이식 대 숙주 질환의 증거가 없고 이식 후 ≥ 2개월이 경과해야 합니다.
- Investigational Drugs: 지난 14일 이내에 다른 연구용 약물을 투여받은 피험자는 참여에서 제외됩니다.
- 감염: 통제되지 않은 감염이 있는 피험자는 조사관의 의견에 따라 감염이 잘 통제된 것으로 판단될 때까지 적합하지 않습니다.
- 연구자의 의견으로는 연구의 안전성 모니터링 요건을 준수할 수 없거나 준수가 차선책일 가능성이 있는 피험자는 제외되어야 합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
1
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: DFMO 및 보르테조밉
피험자는 21일 주기의 매일 DFMO를 하루 2회 경구로 복용하고 Bortezomib은 각 21일 주기의 1, 4, 8일에 IV 푸시로 제공됩니다.
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다른 이름들:
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안전성과 내약성의 척도로서 부작용이 발생한 참가자 수
기간: 이상반응은 첫 번째 연구약 투여일부터 마지막 연구약 투여일로부터 30일까지 수집되었으며, 진행 중인 관련 이상반응은 해결될 때까지 평균 6개월 동안 계속 추적되었습니다.
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1단계 - 3가지 용량 수준의 DFMO(1500mg/m2 1일 2회, 2000mg/m2 1일 2회, 2500mg/m2 1일 2회)에서 보르테조밉과 DFMO를 병용하여 DFMO의 안전성과 내약성을 확인합니다. 이 용량의 전체 주기. 2단계 - 연구가 2단계에 등록되지 않았습니다. 연구는 1단계 말에 완료되었습니다. |
이상반응은 첫 번째 연구약 투여일부터 마지막 연구약 투여일로부터 30일까지 수집되었으며, 진행 중인 관련 이상반응은 해결될 때까지 평균 6개월 동안 계속 추적되었습니다.
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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RECIST 기준을 사용하여 참가자의 전체 응답률(ORR) 결정
기간: 치료가 중단될 때까지 추적, 일반적으로 1년
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단면 영상 및 MIBG(메타-요오도벤질구아니딘) 또는 PET(양전자 방출 컴퓨터 단층촬영) 스캔을 통해 방사선학적으로 평가 가능한 질병의 존재 여부에 따른 전체 반응률(ORR)을 결정합니다.
표적 병변에 대한 반응별 평가 기준(RECIST v1.1) 및 CT 또는 MRI 영상화 및/또는 MIBG 또는 PET 스캔에 의해 평가: 완전 반응(CR), 모든 표적 병변의 소멸; 부분 반응(PR), 표적 병변의 가장 긴 직경의 합에서 >=30% 감소; 진행성 질환(PD), 측정 가능한 병변에 대한 질환 측정 합계의 최소 20% 증가, 안정 질환, 연구 시작부터 PR 자격을 갖추기에 충분한 감소 또는 PD 자격을 얻기에 충분한 증가가 아닙니다.
전체 반응(OR) = CR + PR.
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치료가 중단될 때까지 추적, 일반적으로 1년
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진행까지 남은 일수를 사용하여 참가자의 무진행 생존(PFS) 결정
기간: 치료 시작 날짜부터 처음으로 기록된 진행 날짜 또는 어떤 원인으로든 사망한 날짜 중 먼저 도래하는 날짜까지 최대 1년까지 평가됩니다.
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진행까지의 시간(PFS)은 치료 시작부터 진행 기준이 충족될 때까지의 기간으로 정의되며 스크리닝 측정을 참고로 삼습니다.
진행은 고형 종양의 반응 평가 기준(RECIST v1.1)을 사용하여 치료 시작 이후 기록된 가장 작은 질병 측정치를 기준으로 측정 가능한 병변에 대한 질병 측정치 합계가 최소 20% 증가한 것으로 정의됩니다( 최저점), 최저점보다 최소 5mm 증가하거나 하나 이상의 새로운 병변이 나타나거나 양성 골수가 나타납니다.
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치료 시작 날짜부터 처음으로 기록된 진행 날짜 또는 어떤 원인으로든 사망한 날짜 중 먼저 도래하는 날짜까지 최대 1년까지 평가됩니다.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
협력자
수사관
수사관
- 연구 의자: Kathleen Neville, MD, Children's Mercy Hospital Kansas City
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2014년 6월 6일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2024년 1월 19일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2024년 1월 19일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2014년 5월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 5월 14일
처음 게시됨 (추정된)
처음 게시됨
2014년 5월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2024년 8월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 8월 2일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2024년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
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