鎌状赤血球症患者におけるCD34+造血前駆細胞の動員およびグロビン遺伝子導入の評価のためのプレリキサホルのエスカレーション

包含基準:

• -患者は、ヘモグロビン分画によって確認されたSSまたはSβサラセミアによって定義された、確認された測定可能な鎌状赤血球症を持っている必要があります。
• 18～65歳以上
• -患者はECOGパフォーマンスステータス≤2またはカルノフスキースコア> 70％を持っている必要があります

• 患者は、以下に定義する許容可能な臓器および骨髄機能を備えている必要があります。

  • 白血球≧3,000/μL
  • ANC≧1,500/μL
  • 血小板 ≥150,000//μL
  • ヘモグロビン≧6gm/dL
  • 計算されたクレアチニン クリアランス ≥ 60ml/分 * *Cockcroft-gault 式を使用 [140 - 年齢 (歳)] [体重 (kg)] x 0.85 女性の場合 72 [血清クレアチニン (mg/dL]
• 出産の可能性のある女性と男性は、研究への参加前および研究参加期間中、適切な避妊法（避妊のホルモンまたはバリア法、禁欲）を使用することに同意する必要があります。 この研究に参加している間に女性が妊娠した場合、または妊娠していると思われる場合は、直ちに主治医に知らせてください。
• 各患者は、研究対象として参加する意思があり、インフォームド コンセント フォームに署名する必要があります。

除外基準:

• 以下の患者：

  • -治験に参加する前の4週間以内に治験薬による治療を受けるか受けた、または
  • -担当医によって決定されたように、4週間以上前に投与された薬剤による有害事象から回復していません。
• -ALT（SGPT）が正常の上限の2.5倍を超える患者
• クレアチニンクリアランスが60ml/分未満の患者

• 以下を含むがこれらに限定されない制御されていない病気を患っている患者：

  • 進行中または活動中の感染
  • -過去14日間の緊急治療室への入院または入院
  • 過去 30 日間の大手術
  • -治療する医師によって決定された研究要件の順守を制限する医学的/精神疾患/社会的状況。
• 妊娠中または授乳中の女性患者
• 活動性のB型肝炎、C型肝炎、またはHIV感染の患者
• 駆出率が 40% 未満であると定義される心臓機能の悪い患者は、白血球アフェレーシスによる輸液シフトの許容度が低い可能性があるため除外されます (白血球アフェレーシスのプロトコルの第 2 フェーズに登録された患者のみ)。