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Escalonamento de Plerixafor para Mobilização de Células Progenitoras Hematopoiéticas CD34+ e Avaliação da Transferência de Genes de Globina em Pacientes com Doença Falciforme

28 de março de 2025 atualizado por: Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Ensaio de Segurança e Eficácia do Escalonamento de Plerixafor para Mobilização de Células Progenitoras Hematopoiéticas CD34+ e Avaliação da Transferência de Genes de Globina em Pacientes com Doença Falciforme

O objetivo deste estudo de pesquisa é testar a segurança e eficácia de um medicamento chamado Plerixafor. Plerixafor é aprovado pelo FDA dos EUA para uso no aumento da contagem de células-tronco no sangue antes da coleta em pacientes com câncer. Ainda não está aprovado para pacientes com doença falciforme. Os investigadores querem descobrir se o Plerixafor pode ser usado para aumentar a contagem de células em pacientes com doença falciforme.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
25

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.
  • Nome: Roni Tamari, MD
  • Número de telefone: 646-608-3738

Estude backup de contato

  • Nome: Michel Sadelain, MD, PhD
  • Número de telefone: 212-639-6190

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Weill Cornell Medical College
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 65 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Os pacientes devem ter doença falciforme confirmada e mensurável, definida por talassemia SS ou Sβ confirmada por fracionamento de hemoglobina.
  • ≥ 18 a 65 anos de idade
  • O paciente deve ter um status de desempenho ECOG ≤2 ou pontuação de Karnofsky > 70%

  • Os pacientes devem ter função aceitável de órgão e medula, conforme definido abaixo:

    • WBC ≥ 3.000/μL
    • ANC ≥ 1.500/μL
    • plaquetas ≥150.000//μL
    • Hemoglobina ≥ 6 gm/dL
    • Depuração de creatinina calculada ≥ 60ml/min * *Usando a equação de Cockcroft-Gault [140 - Idade(anos)] [Peso(kg)] x 0,85 se Mulher 72 [Creatinina sérica (mg/dL]
  • As mulheres com potencial para engravidar e os homens devem concordar em usar contracepção adequada (método hormonal ou de barreira de controle de natalidade; abstinência) antes da entrada no estudo e durante a participação no estudo. Caso uma mulher engravide ou suspeite estar grávida durante a participação neste estudo, ela deve informar seu médico assistente imediatamente.
  • Cada paciente deve estar disposto a participar como sujeito de pesquisa e deve assinar um termo de consentimento informado.

Critério de exclusão:

  • Pacientes que são:

    • Receber ou receber tratamento com um agente experimental dentro de 4 semanas antes de entrar no estudo OU
    • não se recuperaram de eventos adversos devido a agentes administrados mais de 4 semanas antes, conforme determinado pelo médico assistente.
  • Pacientes com ALT(SGPT) > 2,5 X limite superior do normal
  • Pacientes com depuração de creatinina < 60 ml/min

  • Pacientes com doença descontrolada, incluindo, entre outros:

    • Infecção contínua ou ativa
    • Internação ou internação em pronto-socorro nos últimos 14 dias
    • Cirurgia de grande porte nos últimos 30 dias
    • Doenças médicas/psiquiátricas/situações sociais que limitariam a conformidade com os requisitos do estudo conforme determinado pelo médico assistente.
  • Doentes do sexo feminino grávidas ou a amamentar
  • Pacientes com hepatite B ativa, hepatite C ou infecção por HIV
  • Pacientes com má função cardíaca, definida por uma fração de ejeção < 40%, são excluídos devido à possível baixa tolerância aos deslocamentos de fluidos com leucaférese (somente para pacientes inscritos na segunda fase do protocolo para leucaférese).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Plerixafor
Os pacientes receberão uma dose única de plerixafor subcutâneo com estudos de sangue periférico aproximadamente 0-2 horas antes, aproximadamente 6-12 horas depois e aproximadamente 20-48 horas após a administração do plerixafor, com leucaférese nos últimos 3 pacientes do protocolo. Os HPCs coletados serão transferidos para o MSKCC CTCEF para determinar se os HPCs são passíveis de transdução com um vetor lentiviral que codifica o gene ß-globina normal.
Medicamento: Plerixafor

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
segurança
Prazo: até 30 dias
A segurança é avaliada usando um ponto final de toxicidade limitante de dose (DLT). A definição de DLT é a ocorrência de qualquer um dos eventos abaixo que atenda aos seguintes critérios: A ocorrência de uma crise vaso-oclusiva que exija hospitalização, síndrome torácica aguda, evento agudo do SNC ou qualquer outro evento adverso (EA) de base isquêmica relacionado à doença deve ser considerado como um DLT, se ocorrer no período de observação de 48 horas do DLT.
até 30 dias
eficácia
Prazo: ≥ 30/ul em 6-12 horas ou 24-48 horas após plerixafor.
A eficácia é definida como 100% dos pacientes avaliáveis ​​atingindo uma concentração de PB CD34 ≥ 30/uL.
≥ 30/ul em 6-12 horas ou 24-48 horas após plerixafor.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Sanofi
Duke University
Weill Medical College of Cornell University
New York Blood Center

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Roni Tamari, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
17 de setembro de 2014

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
27 de março de 2025

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
27 de março de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
15 de julho de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
15 de julho de 2014

Primeira postagem (Estimado)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
17 de julho de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
30 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
28 de março de 2025

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de março de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 13-229

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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