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メチルマロン酸血症およびプロピオン酸血症におけるカルグルミン酸 (CAMP)

2019年4月24日 更新者：Dr. Majid Alfadhel、King Abdullah International Medical Research Center

プロピオン酸血症（PA）またはメチルマロン酸血症（MMA）の患者におけるCarbaglu®の使用の長期的有効性を評価する無作為化多施設比較試験

プロピオン酸血症 (PA) またはメチルマロン酸血症 (MMA) の患者におけるカルグルミン酸 (Carbaglu®) の使用の長期的な有効性と安全性を評価するための第 IIIb 相 (3 b) 無作為化多施設比較試験。 有機酸血症 (OA) における Carbaglu® の臨床経験は、Carbaglu® を 1 ～ 15 日間投与された患者からの非比較遡及的データ収集に限定されています。

OA 患者の長期管理にカルグルミン酸を使用することを支持する現在の証拠はありません。 研究者らは、PA および MMA 患者における標準的な慢性治療と組み合わせた Carbaglu® (50mg/kg/日) の使用の長期効果を、標準的な慢性治療単独と比較して評価するための無作為化された多施設前向き臨床試験を提案しています。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
33

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • サウジアラビア
      • Riyadh、サウジアラビア、11426
        • King Abdullah Specialist Children Hospital, King Abdulaziz Medical City
      • Riyadh、サウジアラビア
        • King Fahad Medical City

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

11年歳未満 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 男女 15歳以下のお子様
  • 親または法定後見人は、参加し、(治験審査委員会) IRB 承認のインフォームド コンセント フォームに署名することに同意します (同意フォームは、それらの子供の精神障害のために放棄されます)。
  • -過去30日間に他の臨床試験に参加していない

  • PA または MMA は、次の基準を使用して確認されました。

    • アシルカルニチンプロファイル、尿有機酸、白血球または培養線維芽細胞におけるプロピオニルCo-Aカルボキシラーゼの測定、またはPCCA（プロピオニルCoAカルボキシラーゼ、アルファポリペプチド）またはPCCB（プロピオニルCoAカルボキシラーゼ、ベータポリペプチド）のDNA分子検査によって確認されたPA遺伝子
    • MMAは、アシルカルニチンプロファイル、尿中有機酸の測定、培養線維芽細胞におけるメチルマロニルCo-Aムターゼの測定、または変異遺伝子のDNA分子検査によって確認されました。
  • -この研究の目的のために、少なくとも6か月の予想生存率 生存率は、年に2回以上の高アンモニア血症または新生児スクリーニングプログラムによって診断された無症候性患者のために小児集中治療室（PICU）に入院していない患者として定義されます。外来診療所でフォローアップされている安定した慢性患者。

除外基準:

  • -他の有機酸血症または高アンモニア血症の他の原因の患者
  • -PAまたはMMAの他の治験療法を受けている患者
  • カーバグル®に対する過敏症または薬物アレルギーの既往歴
  • PAまたはMMAおよびその他の遺伝性疾患または先天異常のある患者

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
介入なし：メチルマロン酸血症コントロールアーム
メチルマロン酸血症の患者は、標準療法のみを受けます（タンパク質制限食、L-カルニチン、メトロニダゾール、ビタミンB12）
実験的：メチルマロン酸血症アクティブアーム
メチルマロン酸血症の患者は、標準療法（タンパク質制限食、L-カルニチン、メトロニダゾール、ビタミンB12）に加えて、カルグルミン酸を受けます。
薬：カルグルミン酸
カルグルミン酸 50 mg/kg/日 (1 日 2 回)
他の名前：
  • カーバグル
介入なし：プロピオン酸血症コントロールアーム
プロピオン酸血症の患者は、標準治療のみを受けます（タンパク質制限食、L-カルニチン、メトロニダゾール、ビオチン）
実験的：プロピオン酸血症アクティブアーム
プロピオン酸血症の患者は、標準療法（タンパク質制限食、L-カルニチン、メトロニダゾール、ビオチン）に加えて、カルグルミン酸を受けます。
薬：カルグルミン酸
カルグルミン酸 50 mg/kg/日 (1 日 2 回)
他の名前：
  • カーバグル

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
時間枠
24 か月間の高アンモニア血症による緊急受診の回数
時間枠：24ヶ月
24ヶ月

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
時間枠
治療開始から高アンモニア血症によるERへの最初の来院時間。
時間枠：24ヶ月
24ヶ月
研究治療期間中の血漿アンモニアレベル。
時間枠：24ヶ月
24ヶ月
入院日数
時間枠：24ヶ月
24ヶ月
全患者のアシルカルニチン値
時間枠：スクリーニング訪問時に1回
スクリーニング訪問時に1回
両疾患の尿中有機酸濃度を測定。
時間枠：24ヶ月
24ヶ月
両方の疾患の血漿アミノ酸レベルの測定
時間枠：24ヶ月
24ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
King Abdullah International Medical Research Center

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Majid A. Alfadhel, MD、King Abdulaziz Medical City, National Guard / Riyadh-Saudi Arabia

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2015年11月1日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2019年3月19日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2019年3月19日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2015年4月22日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2015年4月24日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2015年4月27日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2019年4月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2019年4月24日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2019年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • RC 13/116

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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