Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Kwas kargluminowy w kwasicy metylomalonowej i kwasicy propionowej (CAMP)

24 kwietnia 2019 zaktualizowane przez: Dr. Majid Alfadhel, King Abdullah International Medical Research Center

Randomizowane wieloośrodkowe badanie porównawcze mające na celu ocenę długoterminowej skuteczności stosowania preparatu Carbaglu® u pacjentów z kwasicą propionową (PA) lub kwasicą metylomalonową (MMA)

Randomizowane wieloośrodkowe badanie porównawcze fazy IIIb (trzy b) w celu oceny długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa stosowania kwasu kargluminowego (Carbaglu®) u pacjentów z kwasicą propionową (PA) lub kwasicą metylomalonową (MMA). Doświadczenie kliniczne Carbaglu® w kwasicy organicznej (OA) ogranicza się do nieporównawczego retrospektywnego gromadzenia danych od pacjentów, którzy otrzymywali Carbaglu® przez 1 do 15 dni.

Nie ma aktualnych dowodów przemawiających za stosowaniem kwasu kargluminowego w przewlekłym leczeniu pacjentów z chorobą zwyrodnieniową stawów. Badacze proponują randomizowane, wieloośrodkowe, prospektywne badanie kliniczne w celu oceny długoterminowych efektów stosowania Carbaglu® (50mg/kg/dzień) w połączeniu ze standardową terapią przewlekłą u pacjentów z PA i MMA w porównaniu ze standardową terapią przewlekłą.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
33

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Arabia Saudyjska
      • Riyadh, Arabia Saudyjska, 11426
        • King Abdullah Specialist Children Hospital, King Abdulaziz Medical City
      • Riyadh, Arabia Saudyjska
        • King Fahad Medical City

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 11 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna lub kobieta Dzieci do 15 lat
  • Rodzic lub opiekun prawny wyraża zgodę na udział i podpisanie formularza świadomej zgody (Institutional Review Board) zatwierdzonego przez IRB (formularze zgody zostaną uchylone ze względu na upośledzenie umysłowe tych dzieci)
  • Nieuczestniczenie w żadnym innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni

  • PA lub MMA potwierdzone przy użyciu następujących kryteriów:

    • PA potwierdzone pomiarem profilu acylokarnityny, kwasowości organicznej w moczu, pomiarem karboksylazy propionylo-Co-A w leukocytach lub hodowanych fibroblastach lub badaniem molekularnym DNA PCCA (karboksylaza propionylo-CoA, polipeptyd alfa) lub PCCB (karboksylaza propionylo-CoA, beta-polipeptyd) gen
    • MMA potwierdzone pomiarem profilu acylokarnityny, kwasu organicznego w moczu, pomiarem mutazy metylomalonylo-Co-A w hodowli fibroblastów lub badaniem molekularnym DNA mutgenu.
  • Oczekiwane przeżycie co najmniej 6 miesięcy, na potrzeby tego badania Oczekiwane przeżycie zostanie zdefiniowane jako pacjent nieprzyjęty na Oddział Intensywnej Terapii Pediatrycznej (POIOM) z powodu hiperamonemii częściej niż 2 razy w roku lub bezobjawowi pacjenci zdiagnozowani w programie badań przesiewowych noworodków lub stabilni przewlekle chorzy, którzy są pod opieką ambulatoryjną.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z inną kwasicą organiczną lub jakąkolwiek inną przyczyną hiperamonemii
  • Pacjent otrzymujący inną eksperymentalną terapię PA lub MMA
  • Przebyta historia nadwrażliwości lub alergii na lek Carbaglu®
  • Pacjent z PA lub MMA i innymi dziedzicznymi chorobami genetycznymi lub wadami wrodzonymi

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Brak interwencji: Grupa kontrolna kwasicy metylomalonowej
pacjenci z kwasicą metylomalonową otrzymają tylko standardową terapię (dieta o ograniczonej zawartości białka, L-karnityna, metronidazol i witamina B12)
Eksperymentalny: Aktywne ramię kwasicy metylomalonowej
pacjenci z kwasicą metylomalonową otrzymają kwas kargluminowy jako uzupełnienie standardowej terapii (dieta o ograniczonej zawartości białka, L-karnityna, metronidazol i witamina B12)
Lek: Kwas kargluminowy
Kwas kargluminowy 50 mg/kg/dzień (dwa razy dziennie)
Inne nazwy:
  • Karbaglu
Brak interwencji: Grupa kontrolna kwasicy propionowej
pacjenci z kwasicą propionową otrzymają tylko standardową terapię (dieta o ograniczonej zawartości białka, L-karnityna, metronidazol i biotyna)
Eksperymentalny: Aktywne ramię z kwasicą propionową
pacjenci z kwasicą propionową otrzymają kwas kargluminowy jako dodatek do standardowej terapii (dieta o ograniczonej zawartości białka, L-karnityna, metronidazol i biotyna)
Lek: Kwas kargluminowy
Kwas kargluminowy 50 mg/kg/dzień (dwa razy dziennie)
Inne nazwy:
  • Karbaglu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba wizyt w nagłych wypadkach z powodu hiperamonemii w okresie 24 miesięcy
Ramy czasowe: 24 miesiące
24 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Czas do pierwszej wizyty na SOR z powodu hiperamonemii od rozpoczęcia leczenia.
Ramy czasowe: 24 miesiące
24 miesiące
Poziomy amoniaku w osoczu w okresie badanego leczenia.
Ramy czasowe: 24 miesiące
24 miesiące
Liczba dni hospitalizacji
Ramy czasowe: 24 miesiące
24 miesiące
Poziom acylokarnityny u wszystkich pacjentów
Ramy czasowe: raz na wizycie przesiewowej
raz na wizycie przesiewowej
Pomiar poziomu kwasów organicznych w moczu dla obu chorób.
Ramy czasowe: 24 miesiące
24 miesiące
Pomiar poziomów aminokwasów w osoczu dla obu chorób
Ramy czasowe: 24 miesiące
24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
King Abdullah International Medical Research Center

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Majid A. Alfadhel, MD, King Abdulaziz Medical City, National Guard / Riyadh-Saudi Arabia

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 listopada 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
19 marca 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
19 marca 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
22 kwietnia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
24 kwietnia 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
27 kwietnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
25 kwietnia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
24 kwietnia 2019

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 kwietnia 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • RC 13/116

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami