Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Карглуминовая кислота при метилмалоновой и пропионовой ацидемии (CAMP)

24 апреля 2019 г. обновлено: Dr. Majid Alfadhel, King Abdullah International Medical Research Center

Рандомизированное многоцентровое сравнительное исследование для оценки долгосрочной эффективности использования Carbaglu® у пациентов с пропионовой ацидемией (PA) или метилмалоновой ацидемией (MMA)

Рандомизированное многоцентровое сравнительное исследование фазы IIIb (три b) для оценки долгосрочной эффективности и безопасности применения карглуминовой кислоты (Carbaglu®) у пациентов с пропионовой ацидемией (PA) или метилмалоновой ацидемией (MMA). Клинический опыт применения Carbaglu® при органической ацидемии (ОА) ограничен несравнительным ретроспективным сбором данных у пациентов, получавших Carbaglu® в течение от 1 до 15 дней.

В настоящее время нет данных, подтверждающих использование карглуминовой кислоты для хронического лечения пациентов с ОА. Исследователи предлагают провести рандомизированное многоцентровое проспективное клиническое исследование для оценки долгосрочных эффектов применения Carbaglu® (50 мг/кг/день) в сочетании со стандартной хронической терапией у пациентов с ПА и ММА по сравнению со стандартной хронической терапией отдельно.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
33

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Саудовская Аравия
      • Riyadh, Саудовская Аравия, 11426
        • King Abdullah Specialist Children Hospital, King Abdulaziz Medical City
      • Riyadh, Саудовская Аравия
        • King Fahad Medical City

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 11 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Мужчина или женщина Дети до 15 лет
  • Родитель или законный опекун соглашается принять участие и подписать форму информированного согласия, утвержденную IRB (Институциональным наблюдательным советом) (формы согласия не принимаются из-за умственной отсталости этих детей)
  • Неучастие в каких-либо других клинических испытаниях в течение предыдущих 30 дней

  • PA или MMA, подтвержденные с использованием следующих критериев:

    • ПА, подтвержденный измерением профиля ацилкарнитина, органической кислоты в моче, измерением пропионил-КоА-карбоксилазы в лейкоцитах или культивируемых фибробластах или молекулярным тестированием ДНК PCCA (пропионил-КоА-карбоксилаза, альфа-полипептид) или PCCB (пропионил-КоА-карбоксилаза, бета-полипептид) ген
    • ММА подтверждается измерением профиля ацилкарнитина, органической кислоты в моче, измерением метималонил-Ко-А мутазы в культуре фибробластов или молекулярным тестированием ДНК на наличие мутгена.
  • Ожидаемая выживаемость не менее 6 месяцев для целей данного исследования. Ожидаемая выживаемость будет определяться как пациент, не госпитализированный в педиатрическое отделение интенсивной терапии (PICU) из-за гипераммониемии более 2 раз в год, или бессимптомные пациенты, диагностированные программой скрининга новорожденных или стабильные хронические больные, находящиеся под амбулаторным наблюдением.

Критерий исключения:

  • Пациенты с другой органической ацидемией или любой другой причиной гипераммониемии
  • Пациент, получающий другую исследуемую терапию по поводу ПА или ММА
  • Гиперчувствительность или лекарственная аллергия на Carbaglu® в анамнезе.
  • Пациент с ПА или ММА и другими наследственными генетическими состояниями или врожденными аномалиями.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Без вмешательства: Группа контроля метилмалоновой ацидемии
пациенты с метилмалоновой ацидемией будут получать только стандартную терапию (белковая диета, L-карнитин, метронидазол и витамин B12)
Экспериментальный: Метилмалоновая ацидемия Активная рука
пациенты с метилмалоновой ацидемией будут получать карглуминовую кислоту в дополнение к стандартной терапии (белковая диета, L-карнитин, метронидазол и витамин B12)
Лекарство: Карглуминовая кислота
Карглуминовая кислота 50 мг/кг/день (два раза в день)
Другие имена:
  • Карбаглу
Без вмешательства: Рука контроля пропионовой ацидемии
пациенты с пропионовой ацидемией будут получать только стандартную терапию (белковая диета, L-карнитин, метронидазол и биотин)
Экспериментальный: Пропионовая ацидемия Активная рука
пациенты с пропионовой ацидемией будут получать карглуминовую кислоту в дополнение к стандартной терапии (белковая диета, L-карнитин, метронидазол и биотин)
Лекарство: Карглуминовая кислота
Карглуминовая кислота 50 мг/кг/день (два раза в день)
Другие имена:
  • Карбаглу

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Временное ограничение
Количество обращений за неотложной помощью в связи с гипераммониемией в течение 24 месяцев
Временное ограничение: 24 месяца
24 месяца

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Временное ограничение
Время до первого визита в отделение неотложной помощи из-за гипераммониемии с момента начала лечения.
Временное ограничение: 24 месяца
24 месяца
Уровни аммиака в плазме в течение периода исследуемого лечения.
Временное ограничение: 24 месяца
24 месяца
Количество дней госпитализации
Временное ограничение: 24 месяца
24 месяца
Уровень ацилкарнитина у всех пациентов
Временное ограничение: один раз на скрининговом визите
один раз на скрининговом визите
Измерение уровня органических кислот в моче при обоих заболеваниях.
Временное ограничение: 24 месяца
24 месяца
Измерение уровня аминокислот в плазме при обоих заболеваниях
Временное ограничение: 24 месяца
24 месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
King Abdullah International Medical Research Center

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: Majid A. Alfadhel, MD, King Abdulaziz Medical City, National Guard / Riyadh-Saudi Arabia

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 ноября 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
19 марта 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
19 марта 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
22 апреля 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
24 апреля 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
27 апреля 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
25 апреля 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
24 апреля 2019 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 апреля 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • RC 13/116

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками