メチルマロン酸血症およびプロピオン酸血症におけるカルグルミン酸 (CAMP)
2019年4月24日 更新者：Dr. Majid Alfadhel、King Abdullah International Medical Research Center
プロピオン酸血症（PA）またはメチルマロン酸血症（MMA）の患者におけるCarbaglu®の使用の長期的有効性を評価する無作為化多施設比較試験
プロピオン酸血症 (PA) またはメチルマロン酸血症 (MMA) の患者におけるカルグルミン酸 (Carbaglu®) の使用の長期的な有効性と安全性を評価するための第 IIIb 相 (3 b) 無作為化多施設比較試験。 有機酸血症 (OA) における Carbaglu® の臨床経験は、Carbaglu® を 1 ～ 15 日間投与された患者からの非比較遡及的データ収集に限定されています。
OA 患者の長期管理にカルグルミン酸を使用することを支持する現在の証拠はありません。 研究者らは、PA および MMA 患者における標準的な慢性治療と組み合わせた Carbaglu® (50mg/kg/日) の使用の長期効果を、標準的な慢性治療単独と比較して評価するための無作為化された多施設前向き臨床試験を提案しています。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
33
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
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Riyadh、サウジアラビア、11426
- King Abdullah Specialist Children Hospital, King Abdulaziz Medical City
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Riyadh、サウジアラビア
- King Fahad Medical City
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
11年歳未満 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 男女 15歳以下のお子様
- 親または法定後見人は、参加し、(治験審査委員会) IRB 承認のインフォームド コンセント フォームに署名することに同意します (同意フォームは、それらの子供の精神障害のために放棄されます)。
- -過去30日間に他の臨床試験に参加していない
PA または MMA は、次の基準を使用して確認されました。
- アシルカルニチンプロファイル、尿有機酸、白血球または培養線維芽細胞におけるプロピオニルCo-Aカルボキシラーゼの測定、またはPCCA（プロピオニルCoAカルボキシラーゼ、アルファポリペプチド）またはPCCB（プロピオニルCoAカルボキシラーゼ、ベータポリペプチド）のDNA分子検査によって確認されたPA遺伝子
- MMAは、アシルカルニチンプロファイル、尿中有機酸の測定、培養線維芽細胞におけるメチルマロニルCo-Aムターゼの測定、または変異遺伝子のDNA分子検査によって確認されました。
- -この研究の目的のために、少なくとも6か月の予想生存率 生存率は、年に2回以上の高アンモニア血症または新生児スクリーニングプログラムによって診断された無症候性患者のために小児集中治療室（PICU）に入院していない患者として定義されます。外来診療所でフォローアップされている安定した慢性患者。
除外基準:
- -他の有機酸血症または高アンモニア血症の他の原因の患者
- -PAまたはMMAの他の治験療法を受けている患者
- カーバグル®に対する過敏症または薬物アレルギーの既往歴
- PAまたはMMAおよびその他の遺伝性疾患または先天異常のある患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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介入なし：メチルマロン酸血症コントロールアーム
メチルマロン酸血症の患者は、標準療法のみを受けます（タンパク質制限食、L-カルニチン、メトロニダゾール、ビタミンB12）
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実験的：メチルマロン酸血症アクティブアーム
メチルマロン酸血症の患者は、標準療法（タンパク質制限食、L-カルニチン、メトロニダゾール、ビタミンB12）に加えて、カルグルミン酸を受けます。
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カルグルミン酸 50 mg/kg/日 (1 日 2 回)
他の名前：
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介入なし：プロピオン酸血症コントロールアーム
プロピオン酸血症の患者は、標準治療のみを受けます（タンパク質制限食、L-カルニチン、メトロニダゾール、ビオチン）
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実験的：プロピオン酸血症アクティブアーム
プロピオン酸血症の患者は、標準療法（タンパク質制限食、L-カルニチン、メトロニダゾール、ビオチン）に加えて、カルグルミン酸を受けます。
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カルグルミン酸 50 mg/kg/日 (1 日 2 回)
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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24 か月間の高アンモニア血症による緊急受診の回数
時間枠：24ヶ月
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24ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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治療開始から高アンモニア血症によるERへの最初の来院時間。
時間枠：24ヶ月
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24ヶ月
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研究治療期間中の血漿アンモニアレベル。
時間枠：24ヶ月
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24ヶ月
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入院日数
時間枠：24ヶ月
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24ヶ月
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全患者のアシルカルニチン値
時間枠：スクリーニング訪問時に1回
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スクリーニング訪問時に1回
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両疾患の尿中有機酸濃度を測定。
時間枠：24ヶ月
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24ヶ月
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両方の疾患の血漿アミノ酸レベルの測定
時間枠：24ヶ月
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24ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Majid A. Alfadhel, MD、King Abdulaziz Medical City, National Guard / Riyadh-Saudi Arabia
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2015年11月1日
一次修了 (実際)
2019年3月19日
研究の完了 (実際)
2019年3月19日
試験登録日
最初に提出
2015年4月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年4月24日
最初の投稿 (見積もり)
2015年4月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年4月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年4月24日
最終確認日
2019年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- RC 13/116
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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