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発作性夜間ヘモグロビン尿症患者におけるLFG316の有効性、安全性および薬物動態を評価するための概念実証研究

2025年5月14日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

発作性夜間ヘモグロビン尿症 (PNH) 患者における抗 C5 モノクローナル抗体である LFG316 の有効性、安全性、および薬物動態を評価するためのオープンラベル概念実証研究

LFG316がPNH患者の溶血活性の低下によって測定される血液学的反応を誘発できるかどうかを判断すること。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

この研究は、適格性を評価し、必要に応じてワクチン接種を実施するための60日間のスクリーニング期間（初回投与の少なくとも2週間前にワクチン接種を受けていないすべての患者、または事前のワクチン接種が確認できない場合）と、以下の4つの治療期間で構成されていました。 治療期間 1 (1 日目から 29 日目) の間、すべての患者は 14 日ごとに LFG316 の注入を受けました。 治療期間 1 の終了時に有効性 (血清 LDH による溶血活性) を評価した後、患者はオプションの 48 週間の治療期間 2 に入り、14 日ごとに LFG316 注入を継続しました。 治療期間 2 の終了時に、LFG316 反応性患者（治験責任医師の判断に基づいて評価）は、最長 260 週間の追加延長期間（治療期間 3）に入ることが許可され、14 日ごとに LFG316 の投与を継続しました。 期間 4 では、患者が LNP023 に切り替えることができ、約 21 週間続きました。 最初の 4 週間、患者は LNP023 の経口投与に加えて LFG316 の投与を受け続けました。 4 週間後、患者は LFG316 の投与を中止し、LNP023 単独療法を約 16 週間 (+/- 28 日) 継続しました。 期間 4 に参加した患者は、適格性が確認され次第、長期延長試験 CLNP023C12001B (NCT04747613) に参加でき、CLNP023C12001B 試験が患者の受け入れを開始しました。 研究間に LNP023 治療の差はありませんでした。

戦略的決定に従って、LNP023 を優先して LFG316 のさらなる開発は中止され、ノバルティスは、これらの PNH 患者に中断のない治療を提供することを目的として、CLFG316X2201 研究に登録された患者に LFG316 から LNP023 への移行を提案しました。 CLFG316X2201試験は終了した試験ではありませんでした。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
10

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • チェコ
    • Czech Republic
      • Brno Bohunice、Czech Republic、チェコ、625 00
        • Novartis Investigative Site
  • リトアニア
      • Vilnius、リトアニア、LT-08661
        • Novartis Investigative Site
  • 日本
      • Niigata、日本、951 8520
        • Novartis Investigative Site
    • Fukushima
      • Fukushima city、Fukushima、日本、960 1295
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Isehara、Kanagawa、日本、259-1193
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita、Osaka、日本、565 0871
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku、Tokyo、日本、160-0023
        • Novartis Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -スクリーニング前にPNHと診断された18〜75歳（両端を含む）または18〜65歳（チェコ共和国に適用）の男性および女性患者
  • -RBCおよび/または顆粒球による10％以上の文書化されたPNHクローンサイズ
  • -スクリーニング時の血清LDHレベルが正常上限（ULN）の少なくとも1.5倍上
  • -スクリーニングで出産の可能性のある女性の妊娠検査が陰性
  • 髄膜炎菌に対する以前のワクチン接種は、最初の投与の少なくとも2週間前に必要です。

除外基準:

  • 既知または疑われる遺伝性補体欠損症
  • 再発性髄膜炎の既往歴、ワクチン接種にもかかわらず髄膜炎菌性髄膜炎の既往歴
  • -LFG316の初回投与前2週間以内の活動性細菌感染の存在または疑い（調査官の判断に基づく）、または再発性細菌感染
  • -補体系に干渉する他の薬剤による積極的な治療中
  • PNH以外の基礎となる自己免疫疾患によって引き起こされる可能性が高い重度の併存疾患
  • -出産の可能性のある女性。 ただし、投与中およびLFG316の最後の投与から50日間、非常に効果的な避妊方法を使用していない場合。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：LFG316→LNP023

治療期間 1 から 3 の間、レジメンには 20 mg/kg の用量で LFG316 を隔週で静脈内 (i.v.) 注入として投与することが含まれていました。

治療期間 4 では、患者には以下の治療が行われました。

  • LFG316 を 20 mg/kg の用量で静脈内投与 4 週間にわたり 2 週間ごとに点滴を行い、合計 2 回の点滴を行います。
  • 用量 200 mg の LNP023 を 1 日 2 回（2 日）、約 20 週間経口投与し、各投与で 50 mg カプセルを 4 錠摂取します。
生物学的：LFG316

LFG316 20 mg/kg が、研究に登録されたすべての患者に投与されました。

  • 治療期間 1 ～ 3: LFG316 20 mg/kg を静脈内投与 2週間ごとの点滴
  • 治療期間 4: LFG316 20 mg/kg を静脈内投与 2週間ごとに4週間点滴（合計2回点滴）。
薬：LNP023
治療期間4: LNP023 200 mg 1日2回約20週間。 研究薬を服用するたびに、4 つのカプセル (各 50 mg) が投与されました。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
奏効率で測定した、LFG316治療開始から最初の4週間以内に血清乳酸デヒドロゲナーゼ（LDH）レベルが低下した参加者の割合
時間枠：全体 (第 4 週まで)、期間 1 8 日目、期間 1 15 日目、期間 1 22 日目、期間 1 29 日目
治療の最初の 4 週間にわたる LFG316 の効果を評価するための主な有効性変数は、血清乳酸デヒドロゲナーゼ (LDH) のベースラインからの減少パーセンテージが 4 週間までの任意の時点で少なくとも 60% であった場合に患者を応答者とみなした応答率でした。その患者の第 4 週も含みます。
全体 (第 4 週まで)、期間 1 8 日目、期間 1 15 日目、期間 1 22 日目、期間 1 29 日目
全治療期間にわたる血清乳酸デヒドロゲナーゼ（LDH）レベルのベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、期間 1 29 日目 (治療期間 1 の終了)、期間 2 365 日目 (治療期間 2 の終了)、期間 3 1429 日目 (治療期間 3 の終了)、期間 4 141 日目 (治療期間 4 の終了)
血清サンプル中の乳酸デヒドロゲナーゼ (LDH) レベルを測定し、ベースラインからの変化率を計算しました。 血清 LDH の場合、ベースラインはすべての投与前の測定値の平均でした。
ベースライン、期間 1 29 日目 (治療期間 1 の終了)、期間 2 365 日目 (治療期間 2 の終了)、期間 3 1429 日目 (治療期間 3 の終了)、期間 4 141 日目 (治療期間 4 の終了)

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
LFG316 の時間ゼロから最後の測定可能な血清濃度サンプリング時間 (0-tlast) までの濃度時間曲線下面積 (AUC)
時間枠：期間 1 1 日目の注入前および注入終了 2 時間後。
LFG316 の活性に基づく薬物動態特性評価のために、静脈全血サンプルが収集されました。 薬物動態パラメータは、血清中の LFG316 濃度に基づくノンコンパートメント法を使用して決定されました。 AUC (0-tlast) は記述統計を使用して要約されました。
期間 1 1 日目の注入前および注入終了 2 時間後。
LFG316 で観察された最大血清濃度 (Cmax)
時間枠：期間 1 1 日目の注入前および注入終了 2 時間後。
LFG316 の活性に基づく薬物動態特性評価のために、静脈全血サンプルが収集されました。 薬物動態パラメータは、血清中の LFG316 濃度に基づくノンコンパートメント法を使用して決定されました。 Cmax は記述統計を使用して要約されました。
期間 1 1 日目の注入前および注入終了 2 時間後。
LFG316 の最大血清濃度 (Tmax) に達するまでの時間
時間枠：期間 1 1 日目の注入前および注入終了 2 時間後。
LFG316 の活性に基づく薬物動態特性評価のために、静脈全血サンプルが収集されました。 薬物動態パラメータは、血清中の LFG316 濃度に基づくノンコンパートメント法を使用して決定されました。 Tmax は記述統計を使用して要約されました。 PK パラメータの計算には実際のサンプリング時間が使用されました。
期間 1 1 日目の注入前および注入終了 2 時間後。
LFG316 血清濃度
時間枠：期間 1 1 日目 (投与前 (トラフ)、投与後)、期間 2 337 日目 (投与前)、期間 3 1289 日目 (投与前)
血清中の総 LFG316 の濃度は、液体クロマトグラフィー/質量分析 (LC/MS アッセイ) を使用して決定され、記述統計を使用してまとめられました。
期間 1 1 日目 (投与前 (トラフ)、投与後)、期間 2 337 日目 (投与前)、期間 3 1289 日目 (投与前)

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Novartis Pharmaceuticals

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2015年9月9日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2022年5月24日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2022年5月24日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2015年8月7日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2015年8月27日

最初の投稿 (推定)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2015年8月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2025年5月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2025年5月14日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2025年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • CLFG316X2201
  • 2014-005338-74 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ノバルティスは、適格な外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、適格な研究からの臨床文書の裏付けに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて、独立した審査委員会によって審査および承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に沿って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。

この試験データの入手可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されている基準とプロセスに従っています。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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