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Estudo de Prova de Conceito para Avaliar a Eficácia, Segurança e Farmacocinética do LFG316 em Pacientes com Hemoglobinúria Paroxística Noturna

14 de maio de 2025 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Um estudo aberto de prova de conceito para avaliar a eficácia, segurança e farmacocinética do LFG316, um anticorpo monoclonal anti-C5 em pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN)

Determinar se o LFG316 pode induzir uma resposta hematológica, medida pela redução da atividade hemolítica, em pacientes com HPN.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

O estudo consistiu num período de rastreio de 60 dias para avaliar a elegibilidade e realizar vacinações, se necessário (para todos os pacientes não vacinados anteriormente, pelo menos 2 semanas antes da primeira dose ou se a vacinação anterior não puder ser confirmada) e 4 períodos de tratamento como se segue. Durante o período de tratamento 1 (Dias 1 a 29), todos os pacientes receberam infusões de LFG316 a cada 14 dias. Após avaliação da eficácia (atividade hemolítica pela LDH sérica) no final do período de tratamento 1, os pacientes entraram no período de tratamento opcional de 48 semanas 2 e continuaram as infusões de LFG316 a cada 14 dias. No final do período de tratamento 2, os pacientes responsivos ao LFG316 (avaliados com base no julgamento do investigador) foram autorizados a entrar em um período de extensão adicional de até 260 semanas (período de tratamento 3), no qual continuaram a receber LFG316 a cada 14 dias. O período 4, que permitiu aos pacientes mudarem para o LNP023, durou aproximadamente 21 semanas. Durante as primeiras 4 semanas, os pacientes continuaram a receber LFG316 além da administração oral de LNP023. Após 4 semanas, os pacientes descontinuaram o LFG316 e continuaram com a monoterapia com LNP023 por aproximadamente 16 semanas (+/- 28 dias). Os pacientes que participaram do período 4 poderiam ingressar no estudo de extensão de longo prazo CLNP023C12001B (NCT04747613) assim que sua elegibilidade fosse confirmada e o estudo CLNP023C12001B estivesse aberto para receber pacientes. Não houve lacuna no tratamento do LNP023 entre os estudos.

De acordo com a decisão estratégica, o desenvolvimento do LFG316 foi encerrado em favor do LNP023. A Novartis ofereceu aos pacientes inscritos no estudo CLFG316X2201 uma conversão do LFG316 para o LNP023, com o objetivo de fornecer tratamento ininterrupto para esses pacientes com HPN. O ensaio CLFG316X2201 não foi um estudo encerrado.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
10

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Japão
      • Niigata, Japão, 951 8520
        • Novartis Investigative Site
    • Fukushima
      • Fukushima city, Fukushima, Japão, 960 1295
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Isehara, Kanagawa, Japão, 259-1193
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japão, 565 0871
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Japão, 160-0023
        • Novartis Investigative Site
  • Lituânia
      • Vilnius, Lituânia, LT-08661
        • Novartis Investigative Site
  • Tcheca
    • Czech Republic
      • Brno Bohunice, Czech Republic, Tcheca, 625 00
        • Novartis Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes do sexo masculino e feminino com idade entre 18-75 (inclusive) ou 18-65 (aplicável na República Tcheca) com diagnóstico de HPN antes da triagem
  • Um tamanho de clone de HPN documentado de ≥10% por hemácias e/ou granulócitos
  • Níveis séricos de LDH pelo menos 1,5 vezes acima do limite superior do normal (LSN) na triagem
  • Teste de gravidez negativo para mulheres com potencial para engravidar na triagem
  • A vacinação prévia contra Neisseria meningitidis é necessária pelo menos 2 semanas antes da primeira dose.

Critério de exclusão:

  • Deficiência de complemento hereditária conhecida ou suspeita
  • História de meningite recorrente, história de meningite meningocócica apesar da vacinação
  • Presença ou suspeita (com base no julgamento do investigador) de infecção bacteriana ativa dentro de 2 semanas antes da primeira dose de LFG316, ou infecções bacterianas recorrentes
  • Sob terapia ativa com outros agentes que interferem no sistema complemento
  • Comorbidades concomitantes graves que provavelmente são causadas por doenças autoimunes subjacentes além da HPN
  • Mulheres com potencial para engravidar, a menos que estejam usando métodos contraceptivos altamente eficazes durante a administração e por 50 dias após a última dose de LFG316.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: LFG316 e depois LNP023

Durante os períodos de tratamento 1 a 3, o regime incluiu LFG316 numa dosagem de 20 mg/kg administrada como infusão intravenosa (i.v.) quinzenalmente.

No período de tratamento 4, os pacientes receberam:

  • LFG316 a uma dosagem de 20 mg/kg por via i.v. infusão a cada duas semanas durante quatro semanas, totalizando duas infusões.
  • LNP023 na dose de 200 mg administrado por via oral duas vezes ao dia (b.i.d.) durante aproximadamente 20 semanas, com quatro cápsulas de 50 mg tomadas em cada administração.
Biológico: LFG316

LFG316 20 mg/kg foi administrado a todos os pacientes inscritos no estudo:

  • Períodos de tratamento 1 a 3: LFG316 20 mg/kg como i.v. infusão a cada 2 semanas
  • Período de tratamento 4: LFG316 20 mg/kg como i.v. infusão a cada 2 semanas durante 4 semanas (total de 2 infusões).
Medicamento: LNP023
Período de tratamento 4: LNP023 200 mg b.i.d. por aproximadamente 20 semanas. Quatro cápsulas (cada uma com 50 mg) foram administradas cada vez que a medicação do estudo foi tomada.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes com redução nos níveis séricos de lactato desidrogenase (LDH) nas primeiras 4 semanas de tratamento com LFG316, conforme medido pela taxa de resposta
Prazo: Geral (até a semana 4), Período 1 Dia 8, Período 1 Dia 15, Período 1 Dia 22, Período 1 Dia 29
A variável primária de eficácia para avaliar o efeito do LFG316 durante as primeiras 4 semanas de tratamento foi a taxa de resposta em que um paciente foi considerado respondedor se a redução percentual da linha de base na lactato desidrogenase sérica (LDH) fosse de pelo menos 60% em qualquer momento até e incluindo a semana 4 para esse paciente.
Geral (até a semana 4), Período 1 Dia 8, Período 1 Dia 15, Período 1 Dia 22, Período 1 Dia 29
Alteração percentual da linha de base nos níveis séricos de lactato desidrogenase (LDH) durante todo o período de tratamento
Prazo: Linha de base, Período 1 Dia 29 (fim do Período de Tratamento 1), Período 2 Dia 365 (fim do Período de Tratamento 2), Período 3 Dia 1429 (fim do Período de Tratamento 3), Período 4 Dia 141 (fim do Período de Tratamento 4)
Os níveis de lactato desidrogenase (LDH) foram medidos em amostras de soro e a variação percentual em relação ao valor basal foi calculada. Para a LDH sérica, a linha de base foi a média de todas as medições pré-dose.
Linha de base, Período 1 Dia 29 (fim do Período de Tratamento 1), Período 2 Dia 365 (fim do Período de Tratamento 2), Período 3 Dia 1429 (fim do Período de Tratamento 3), Período 4 Dia 141 (fim do Período de Tratamento 4)

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Área sob a curva de concentração-tempo (AUC) do tempo zero até o último tempo de amostragem de concentração de soro mensurável (0-tlast) para LFG316
Prazo: Pré-infusão e 2 horas após o final da infusão no Período 1 Dia 1.
Amostras de sangue total venoso foram coletadas para caracterização farmacocinética baseada na atividade do LFG316. Os parâmetros farmacocinéticos foram determinados utilizando métodos não compartimentais baseados nas concentrações de LFG316 no soro. AUC (0-tlast) foi resumida utilizando estatística descritiva.
Pré-infusão e 2 horas após o final da infusão no Período 1 Dia 1.
Concentração sérica máxima observada (Cmax) para LFG316
Prazo: Pré-infusão e 2 horas após o final da infusão no Período 1 Dia 1.
Amostras de sangue total venoso foram coletadas para caracterização farmacocinética baseada na atividade do LFG316. Os parâmetros farmacocinéticos foram determinados utilizando métodos não compartimentais baseados nas concentrações de LFG316 no soro. A Cmax foi resumida utilizando estatística descritiva.
Pré-infusão e 2 horas após o final da infusão no Período 1 Dia 1.
Tempo para atingir a concentração sérica máxima (Tmax) para LFG316
Prazo: Pré-infusão e 2 horas após o final da infusão no Período 1 Dia 1.
Amostras de sangue total venoso foram coletadas para caracterização farmacocinética baseada na atividade do LFG316. Os parâmetros farmacocinéticos foram determinados utilizando métodos não compartimentais baseados nas concentrações de LFG316 no soro. O Tmax foi resumido por meio de estatística descritiva. Os tempos reais de amostragem foram utilizados para o cálculo dos parâmetros farmacocinéticos.
Pré-infusão e 2 horas após o final da infusão no Período 1 Dia 1.
Concentração de soro LFG316
Prazo: Período 1 Dia 1 (pré-dose (vale), pós-dose), Período 2 Dia 337 (pré-dose), Período 3 Dia 1289 (pré-dose)
A concentração de LFG316 total no soro foi determinada utilizando cromatografia líquida/espectroscopia de massa (ensaio LC/MS) e resumida utilizando estatística descritiva.
Período 1 Dia 1 (pré-dose (vale), pós-dose), Período 2 Dia 337 (pré-dose), Período 3 Dia 1289 (pré-dose)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Novartis Pharmaceuticals

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
9 de setembro de 2015

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
24 de maio de 2022

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
24 de maio de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
7 de agosto de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
27 de agosto de 2015

Primeira postagem (Estimado)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
28 de agosto de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
16 de maio de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
14 de maio de 2025

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de maio de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • CLFG316X2201
  • 2014-005338-74 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados, acesso a dados em nível de paciente e documentos clínicos de suporte de estudos elegíveis. Essas solicitações são analisadas e aprovadas por um painel de revisão independente com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.

A disponibilidade dos dados do estudo está de acordo com os critérios e processos descritos em www.clinicalstudydatarequest.com

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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