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軽鎖（AL）アミロイドーシスの治療歴のある被験者を対象とした NEOD001 のグローバル第 2b 相試験である PRONTO 試験 (PRONTO)

2019年4月2日 更新者：Prothena Biosciences Ltd.

軽鎖 (AL) アミロイドーシスの治療歴があり、持続性心機能障害を有する被験者における NEOD001 の第 2b 相無作為化二重盲検プラセボ対照試験

これは、血液学的反応を示したALアミロイドーシスの成人に静脈内投与された単剤としてのNEOD001のグローバル、多施設、第2b相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、2アーム、並行群の有効性および安全性研究です。アミロイドーシスに対する以前の治療（化学療法、自家幹細胞移植 [ASCT] など）を受けており、心機能障害が持続している。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
129

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Duarte、California、アメリカ、91010
        • City of Hope
      • Stanford、California、アメリカ、94305
        • Stanford Cancer Institute (SCI)
    • Colorado
      • Denver、Colorado、アメリカ、80218
        • Colorado Blood Cancer Institute
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
        • Mayo Clinic
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60637
        • University of Chicago Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Indiana University Simon Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02111
        • Tufts Medical Center
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02118
        • Boston University School of Medicine
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • Mayo Clinic - Minnesota
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10065
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • The Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • University of Texas; MD Anderson Cancer Center
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98109
        • University of Washington/Seattle Cancer Care Alliance
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • Froedtert & Medical College of Wisconsin, Cancer Center - Froedtert Hospital
  • イギリス
      • Birmingham、イギリス、B15 2TH
        • Centre for Clinical Haematology
      • London、イギリス、NW3 2PF
        • The Royal Free London NHS Foundation Trust - The Royal Free Hospital
      • Southampton、イギリス
        • Southampton General Hospital
  • イスラエル
      • Jerusalem、イスラエル、91120
        • Hadassah University Medical Center
  • イタリア
      • Pavia、イタリア、27100
        • Policlinica San Matteo
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Sydney、New South Wales、オーストラリア、2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Woolloongabba、Queensland、オーストラリア、4102
        • The University of Queensland - Princess Alexandra Hospital (PAH)
    • Victoria
      • Box Hill、Victoria、オーストラリア、3128
        • Eastern Health (Box Hill Hospital)
  • オーストリア
      • Vienna、オーストリア
        • Medizinische Universität Wien, Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien
  • ギリシャ
      • Athens、ギリシャ、11528
        • Alexandra General Hospital of Athens
      • Patras、ギリシャ
        • University Hospital of Patras
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Majadahonda、スペイン、28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ、12203
        • Charité-Universitätsmedizin
      • Essen、ドイツ、45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Hamburg、ドイツ、20246
        • Universitatsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE
      • Heidelberg、ドイツ、69120
        • Universitatsklinikum Heidelberg
  • フランス
      • Limoges、フランス、87042
        • Hôpital Dupuytren - CHU Limoges
      • Paris、フランス、75013
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière
      • Pierre-Benite Cedex、フランス、69495
        • Hopitaux Lyon Sud
      • Rennes Cedex 2、フランス
        • CHU Rennes, Service de Medecine Interne

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. 18歳以上
  2. -全身性ALアミロイドーシスの確定診断
  3. -少なくとも部分的な血液学的反応を伴う1回以上の全身性形質細胞障害治療
  4. 心臓の関与
  5. NT-proBNP≧650

除外基準:

  1. 非ALアミロイドーシス
  2. 多発性骨髄腫の国際骨髄腫作業部会 (IMWG) の定義に適合
  3. NT-proBNP >5000
  4. -6か月以内に形質細胞指向の化学療法を受けた
  5. -12か月以内に自家幹細胞移植（ASCT）を受けた

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
プラセボコンパレーター：プラセボ
薬：プラセボ
生理食塩水バッグ
実験的：NEOD001
治験薬は 24mg/kg で 28 日ごとに IV 投与
薬：NEOD001
NEOD001 は、可溶性および不溶性軽鎖凝集体に対するモノクローナル抗体です。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
心臓反応および無反応の参加者の数
時間枠：12か月の治療によるベースライン
N末端プロ脳性ナトリウム利尿ペプチド（NT-proBNP ）ベースラインから12か月の治療までの最良の反応（反応または非反応[安定、進行]）。 NT-proBNP 単独で評価された心臓の最良の反応は、反応の中で最も好ましいカテゴリーとして定義されます (つまり、ベースラインからの NT-proBNP の減少が 30% および 300 ng/L を超える)、安定 (つまり、反応も反応もなし)進行）、および進行（すなわち、ベースラインからの NT-proBNP の増加が 30% を超え、300 ng/L を超える）は、治験薬の初回注入後から治験終了までのすべての通院で認められました。 応答が得られるまで、対象は非応答者と見なされます。 無反応は、安定または進行として定義されます。
12か月の治療によるベースライン

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
SF-36v2 PCS スコア
時間枠：ベースラインから12か月の治療
Short Form-36 (SF-36 バージョン 2) アンケートの物理コンポーネントの概要 [PCS] スコアの変更。 PCS スコアは、特定の Short Form-36 (バージョン 2) の質問への回答に基づいて、加重スコア方式を使用して計算されます。 PCS スコアが低いほど障害が多く、スコアが高いほど障害が少ない。 スコア 50 は米国の一般人口の平均であり、標準偏差は 10 です。 最小値は 0、最大値は 100 です。
ベースラインから12か月の治療
6MWT 距離
時間枠：ベースラインから12か月の治療
6 分間歩行テスト (6MWT) 距離の変化 (メートル)
ベースラインから12か月の治療
腎最良反応および無反応の参加者数
時間枠：12か月の治療によるベースライン

腎障害のある被験者におけるベースラインから12か月の治療までのタンパク尿および推定糸球体濾過率（eGFR）応答（応答または非応答[安定、進行]）。 タンパク尿によって評価される腎臓の最良の反応は、反応の中で最も好ましいカテゴリーとして定義されます (つまり、ベースラインから 30% 以上の減少、または被験者が進行の基準を満たさない場合、ベースライン後 24 時間の結果が 0.5 g 未満)、安定 (すなわち、治験薬の最初の注入後から治験終了までのすべての通院で、反応も進行もなし）、および進行（ベースラインから eGFR が 25% 以上減少）。 応答が得られるまで、対象は非応答者と見なされます。 応答と進行の両方として認定される評価は、進行としてカウントされます。

無反応は、安定または進行として定義されます。
12か月の治療によるベースライン
NIS-LL 総合得点
時間枠：ベースラインから12か月の治療
末梢神経が関与している被験者におけるニューロパシー障害スコア - 下肢 (NIS-LL) 合計スコアの変化。 NIS-LL は、0 点から最大 88 点 (下肢のすべての運動、感覚、および反射活動の欠如) までのスコアリング システムです。 スケールは、下肢のすべての赤字 (筋力の 64 の潜在的なポイント、反射の 8 ポイント、および感覚機能の 16 ポイント) の加算です。 スコア 0 は正常で、スコア 88 は完全な機能障害です。
ベースラインから12か月の治療
NT-proBNP スロープ
時間枠：12か月の治療によるベースライン
NT-proBNP の変化率 (注入あたり ng/L)。 各治療グループの切片、勾配、SE、および関連する 95% CI の推定値、および NEOD001 とプラセボ群の差の比較は、一般的な線形混合効果モデルを使用して推定されます。 このモデルは、各被験者のランダムな切片と勾配に適合し、治療群、時間、時間相互作用による治療群、IWRS層別化因子（一次治療に対する血液学的反応：CR / VGPR、PRおよびNT-proBNP <1800）の固定効果を含みますng/L、≥1800 ng/L)、および被験者内エラーをモデル化するための構造化されていない共分散構造。 時間は連続変数として月単位で表され、ベースラインを含むすべてのスケジュールされた時点が含まれます。 p値は、治療グループの交互作用項による訪問に関連付けられています。
12か月の治療によるベースライン
肝ベストレスポンス
時間枠：12か月の治療によるベースライン
アルカリホスファターゼ応答 (応答または非応答 [安定、進行]) 肝臓に関与する被験者のベースラインから 12 か月の治療まで
12か月の治療によるベースライン

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Prothena Biosciences Ltd.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2016年3月1日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2018年3月1日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2018年3月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2015年12月9日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2015年12月14日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2015年12月17日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2019年4月5日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2019年4月2日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2019年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • NEOD001-201

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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