軽鎖（AL）アミロイドーシスの治療歴のある被験者を対象とした NEOD001 のグローバル第 2b 相試験である PRONTO 試験 (PRONTO)
2019年4月2日 更新者：Prothena Biosciences Ltd.
軽鎖 (AL) アミロイドーシスの治療歴があり、持続性心機能障害を有する被験者における NEOD001 の第 2b 相無作為化二重盲検プラセボ対照試験
これは、血液学的反応を示したALアミロイドーシスの成人に静脈内投与された単剤としてのNEOD001のグローバル、多施設、第2b相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、2アーム、並行群の有効性および安全性研究です。アミロイドーシスに対する以前の治療（化学療法、自家幹細胞移植 [ASCT] など）を受けており、心機能障害が持続している。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
129
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Duarte、California、アメリカ、91010
- City of Hope
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Stanford、California、アメリカ、94305
- Stanford Cancer Institute (SCI)
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Colorado
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Denver、Colorado、アメリカ、80218
- Colorado Blood Cancer Institute
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Florida
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
- Mayo Clinic
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60637
- University of Chicago Medicine
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Indiana University Simon Cancer Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02111
- Tufts Medical Center
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02118
- Boston University School of Medicine
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- Karmanos Cancer Institute
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic - Minnesota
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New York
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New York、New York、アメリカ、10065
- Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- The Cleveland Clinic
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Hospital of the University of Pennsylvania
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- University of Texas; MD Anderson Cancer Center
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98109
- University of Washington/Seattle Cancer Care Alliance
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Froedtert & Medical College of Wisconsin, Cancer Center - Froedtert Hospital
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Birmingham、イギリス、B15 2TH
- Centre for Clinical Haematology
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London、イギリス、NW3 2PF
- The Royal Free London NHS Foundation Trust - The Royal Free Hospital
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Southampton、イギリス
- Southampton General Hospital
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Jerusalem、イスラエル、91120
- Hadassah University Medical Center
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Pavia、イタリア、27100
- Policlinica San Matteo
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New South Wales
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Sydney、New South Wales、オーストラリア、2145
- Westmead Hospital
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Queensland
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Woolloongabba、Queensland、オーストラリア、4102
- The University of Queensland - Princess Alexandra Hospital (PAH)
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Victoria
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Box Hill、Victoria、オーストラリア、3128
- Eastern Health (Box Hill Hospital)
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Vienna、オーストリア
- Medizinische Universität Wien, Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien
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Athens、ギリシャ、11528
- Alexandra General Hospital of Athens
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Patras、ギリシャ
- University Hospital of Patras
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Barcelona、スペイン、08036
- Hospital Clinic de Barcelona
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Majadahonda、スペイン、28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
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Berlin、ドイツ、12203
- Charité-Universitätsmedizin
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Essen、ドイツ、45147
- Universitätsklinikum Essen
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Hamburg、ドイツ、20246
- Universitatsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE
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Heidelberg、ドイツ、69120
- Universitatsklinikum Heidelberg
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Limoges、フランス、87042
- Hôpital Dupuytren - CHU Limoges
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Paris、フランス、75013
- Hôpital Pitié-Salpétrière
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Pierre-Benite Cedex、フランス、69495
- Hopitaux Lyon Sud
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Rennes Cedex 2、フランス
- CHU Rennes, Service de Medecine Interne
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 18歳以上
- -全身性ALアミロイドーシスの確定診断
- -少なくとも部分的な血液学的反応を伴う1回以上の全身性形質細胞障害治療
- 心臓の関与
- NT-proBNP≧650
除外基準:
- 非ALアミロイドーシス
- 多発性骨髄腫の国際骨髄腫作業部会 (IMWG) の定義に適合
- NT-proBNP >5000
- -6か月以内に形質細胞指向の化学療法を受けた
- -12か月以内に自家幹細胞移植（ASCT）を受けた
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
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生理食塩水バッグ
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実験的：NEOD001
治験薬は 24mg/kg で 28 日ごとに IV 投与
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NEOD001 は、可溶性および不溶性軽鎖凝集体に対するモノクローナル抗体です。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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心臓反応および無反応の参加者の数
時間枠：12か月の治療によるベースライン
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N末端プロ脳性ナトリウム利尿ペプチド（NT-proBNP ）ベースラインから12か月の治療までの最良の反応（反応または非反応[安定、進行]）。
NT-proBNP 単独で評価された心臓の最良の反応は、反応の中で最も好ましいカテゴリーとして定義されます (つまり、ベースラインからの NT-proBNP の減少が 30% および 300 ng/L を超える)、安定 (つまり、反応も反応もなし)進行）、および進行（すなわち、ベースラインからの NT-proBNP の増加が 30% を超え、300 ng/L を超える）は、治験薬の初回注入後から治験終了までのすべての通院で認められました。
応答が得られるまで、対象は非応答者と見なされます。
無反応は、安定または進行として定義されます。
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12か月の治療によるベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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SF-36v2 PCS スコア
時間枠：ベースラインから12か月の治療
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Short Form-36 (SF-36 バージョン 2) アンケートの物理コンポーネントの概要 [PCS] スコアの変更。
PCS スコアは、特定の Short Form-36 (バージョン 2) の質問への回答に基づいて、加重スコア方式を使用して計算されます。
PCS スコアが低いほど障害が多く、スコアが高いほど障害が少ない。
スコア 50 は米国の一般人口の平均であり、標準偏差は 10 です。
最小値は 0、最大値は 100 です。
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ベースラインから12か月の治療
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6MWT 距離
時間枠：ベースラインから12か月の治療
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6 分間歩行テスト (6MWT) 距離の変化 (メートル)
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ベースラインから12か月の治療
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腎最良反応および無反応の参加者数
時間枠：12か月の治療によるベースライン
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腎障害のある被験者におけるベースラインから12か月の治療までのタンパク尿および推定糸球体濾過率（eGFR）応答（応答または非応答[安定、進行]）。 タンパク尿によって評価される腎臓の最良の反応は、反応の中で最も好ましいカテゴリーとして定義されます (つまり、ベースラインから 30% 以上の減少、または被験者が進行の基準を満たさない場合、ベースライン後 24 時間の結果が 0.5 g 未満)、安定 (すなわち、治験薬の最初の注入後から治験終了までのすべての通院で、反応も進行もなし）、および進行（ベースラインから eGFR が 25% 以上減少）。 応答が得られるまで、対象は非応答者と見なされます。 応答と進行の両方として認定される評価は、進行としてカウントされます。 無反応は、安定または進行として定義されます。 |
12か月の治療によるベースライン
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NIS-LL 総合得点
時間枠：ベースラインから12か月の治療
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末梢神経が関与している被験者におけるニューロパシー障害スコア - 下肢 (NIS-LL) 合計スコアの変化。
NIS-LL は、0 点から最大 88 点 (下肢のすべての運動、感覚、および反射活動の欠如) までのスコアリング システムです。
スケールは、下肢のすべての赤字 (筋力の 64 の潜在的なポイント、反射の 8 ポイント、および感覚機能の 16 ポイント) の加算です。
スコア 0 は正常で、スコア 88 は完全な機能障害です。
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ベースラインから12か月の治療
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NT-proBNP スロープ
時間枠：12か月の治療によるベースライン
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NT-proBNP の変化率 (注入あたり ng/L)。
各治療グループの切片、勾配、SE、および関連する 95% CI の推定値、および NEOD001 とプラセボ群の差の比較は、一般的な線形混合効果モデルを使用して推定されます。
このモデルは、各被験者のランダムな切片と勾配に適合し、治療群、時間、時間相互作用による治療群、IWRS層別化因子（一次治療に対する血液学的反応：CR / VGPR、PRおよびNT-proBNP <1800）の固定効果を含みますng/L、≥1800 ng/L)、および被験者内エラーをモデル化するための構造化されていない共分散構造。
時間は連続変数として月単位で表され、ベースラインを含むすべてのスケジュールされた時点が含まれます。
p値は、治療グループの交互作用項による訪問に関連付けられています。
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12か月の治療によるベースライン
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肝ベストレスポンス
時間枠：12か月の治療によるベースライン
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アルカリホスファターゼ応答 (応答または非応答 [安定、進行]) 肝臓に関与する被験者のベースラインから 12 か月の治療まで
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12か月の治療によるベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2016年3月1日
一次修了 (実際)
2018年3月1日
研究の完了 (実際)
2018年3月1日
試験登録日
最初に提出
2015年12月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年12月14日
最初の投稿 (見積もり)
2015年12月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年4月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年4月2日
最終確認日
2019年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。