Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

PRONTO-undersøgelsen, en global fase 2b-undersøgelse af NEOD001 i tidligere behandlede forsøgspersoner med letkædeamyloidose (AL) (PRONTO)

2. april 2019 opdateret af: Prothena Biosciences Ltd.

En fase 2b, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse af NEOD001 i tidligere behandlede forsøgspersoner med let kæde (AL) amyloidose, som har vedvarende hjertedysfunktion

Dette er et globalt, multicenter, fase 2b, randomiseret, dobbelt-blindt, placebokontrolleret, to-arm, parallel-gruppe effektivitet og sikkerhedsundersøgelse af NEOD001 som et enkelt stof indgivet intravenøst ​​hos voksne med AL amyloidose, som havde en hæmatologisk respons på tidligere behandling for deres amyloidose (f.eks. kemoterapi, autolog stamcelletransplantation [ASCT]) og har vedvarende hjertedysfunktion.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
129

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australien, 4102
        • The University of Queensland - Princess Alexandra Hospital (PAH)
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australien, 3128
        • Eastern Health (Box Hill Hospital)
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2TH
        • Centre for Clinical Haematology
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2PF
        • The Royal Free London NHS Foundation Trust - The Royal Free Hospital
      • Southampton, Det Forenede Kongerige
        • Southampton General Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Duarte, California, Forenede Stater, 91010
        • City of Hope
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford Cancer Institute (SCI)
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80218
        • Colorado Blood Cancer Institute
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Mayo Clinic
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • University of Chicago Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University Simon Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02111
        • Tufts Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Boston University School of Medicine
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic - Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • The Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • University of Texas; MD Anderson Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109
        • University of Washington/Seattle Cancer Care Alliance
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Froedtert & Medical College of Wisconsin, Cancer Center - Froedtert Hospital
  • Frankrig
      • Limoges, Frankrig, 87042
        • Hôpital Dupuytren - CHU Limoges
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière
      • Pierre-Benite Cedex, Frankrig, 69495
        • Hopitaux Lyon Sud
      • Rennes Cedex 2, Frankrig
        • CHU Rennes, Service de Medecine Interne
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 11528
        • Alexandra General Hospital of Athens
      • Patras, Grækenland
        • University Hospital of Patras
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah University Medical Center
  • Italien
      • Pavia, Italien, 27100
        • Policlinica San Matteo
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Majadahonda, Spanien, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 12203
        • Charité-Universitätsmedizin
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Universitatsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Universitatsklinikum Heidelberg
  • Østrig
      • Vienna, Østrig
        • Medizinische Universität Wien, Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder ≥18 år
  2. Bekræftet diagnose af systemisk AL-amyloidose
  3. ≥1 tidligere systemisk plasmacelledyskrasibehandling med mindst et delvist hæmatologisk respons
  4. Hjertepåvirkning
  5. NT-proBNP ≥650

Ekskluderingskriterier:

  1. Ikke-AL amyloidose
  2. Opfylder den internationale myelomarbejdsgruppes (IMWG) definition af myelomatose
  3. NT-proBNP >5000
  4. Modtog plasmacellestyret kemoterapi inden for 6 måneder
  5. Modtog autolog stamcelletransplantation (ASCT) inden for 12 måneder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Saltvandspose
Eksperimentel: NEOD001
Undersøgelseslægemiddel givet IV hver 28. dag med 24 mg/kg
Medicin: NEOD001
NEOD001 er et monoklonalt antistof rettet mod opløselige og uopløselige lette kædeaggregater

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med hjerterespons og ikke-respons
Tidsramme: Baseline gennem 12 måneders behandling
N-terminalt pro-hjerne natriuretisk peptid (NT-proBNP) bedste respons (respons eller ikke-respons [stabilt, progression]) fra baseline gennem 12 måneders behandling. Hjerte bedste respons, som vurderet af NT-proBNP alene, er defineret som den mest gunstige kategori blandt respons (dvs. fald i NT-proBNP fra baseline på >30 % og >300 ng/L), stabil (dvs. hverken respons eller progression) og progression (dvs. stigning i NT-proBNP fra baseline på >30 % og >300 ng/L) på tværs af alle besøg efter den første infusion af undersøgelseslægemidlet op til og gennem slutningen af ​​undersøgelsen. Forsøgspersoner betragtes som ikke-responderende, indtil et svar er opnået. Frafald er defineret som enten stabilt eller progression.
Baseline gennem 12 måneders behandling

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
SF-36v2 PCS-resultat
Tidsramme: Baseline til 12 måneders behandling
Ændring i Short Form-36 (SF-36 version 2) spørgeskema Physical Component Summary [PCS] Score. PCS-score beregnes baseret på svar på specifikke Short Form-36 (version 2) spørgsmål ved hjælp af en vægtscoringsmetode. Jo lavere PCS-score jo mere handicap, jo højere score jo mindre handicap. En score på 50 er gennemsnittet i den amerikanske befolkning, og standardafvigelsen er 10. Minimum er 0 og maksimumværdi er 100.
Baseline til 12 måneders behandling
6MWT afstand
Tidsramme: Baseline til 12 måneders behandling
Ændring i 6 minutters gangtest (6MWT) distance (meter)
Baseline til 12 måneders behandling
Antal deltagere med renal bedste respons og ikke-respons
Tidsramme: Baseline gennem 12 måneders behandling

Proteinuri og estimeret Glomerulær Filtration Rate (eGFR) respons (Respons eller Non-Respons [Stabil, Progression]) fra baseline gennem 12 måneders behandling hos forsøgspersoner med nyrepåvirkning. Renal bedste respons, som vurderet ved proteinuri, er defineret som den mest gunstige kategori blandt respons (dvs. ≥30 % fald fra baseline eller <0,5 g/24 timer postbaseline resultat, hvis forsøgspersonen ikke opfylder kriterierne for progression), stabil (dvs. hverken respons eller progression) og progression (dvs. ≥25 % fald i eGFR fra baseline) på tværs af alle besøg efter den første infusion af undersøgelseslægemidlet op til og gennem slutningen af ​​undersøgelsen. Forsøgspersoner betragtes som ikke-responderende, indtil et svar er opnået. Vurderinger, der kvalificerer sig som både respons og progression, tælles som progression.

Frafald er defineret som enten stabilt eller progression.
Baseline gennem 12 måneders behandling
NIS-LL Totalscore
Tidsramme: Baseline til 12 måneders behandling
Ændring i neuropati-score-nedre ekstremitet (NIS-LL) Samlet score hos forsøgspersoner med perifer nervepåvirkning. NIS-LL er et pointsystem gradueret fra 0 point til maksimalt 88 point (fraværet af al motorisk, sensorisk og refleksaktivitet i underekstremiteterne). Skalaen er et additiv af alle underskud (64 potentielle point for muskelstyrke, 8 point for reflekser og 16 point for sensorisk funktion) i underekstremiteterne. En score på 0 er normal og score på 88 er total værdiforringelse.
Baseline til 12 måneders behandling
NT-proBNP Hældning
Tidsramme: Baseline gennem 12 måneders behandling
Ændringshastighed i NT-proBNP (ng/L pr. infusion). Estimater af intercept, hældning, SE og tilhørende 95 % CI for hver behandlingsgruppe, og NEOD001- og placebogruppeforskelle sammenligninger er estimeret ved hjælp af en generel lineær mixed effect-model. Modellen passer til et tilfældigt intercept og hældning for hvert individ og inkluderer faste effekter for behandlingsgruppe, tid, behandlingsgruppe efter tidsinteraktion, IWRS-stratificeringsfaktorer (hæmatologisk respons på førstelinjebehandling: CR/VGPR, PR og NT-proBNP <1800 ng/L, ≥1800 ng/L), og en ustruktureret kovariansstruktur til at modellere fejlene inden for emnet. Tid er repræsenteret i måneder som en kontinuerlig variabel og inkluderer alle planlagte tidspunkter, inklusive baseline. P-værdien er knyttet til besøget efter behandlingsgruppeinteraktionstermin.
Baseline gennem 12 måneders behandling
Hepatisk bedste respons
Tidsramme: Baseline gennem 12 måneders behandling
Alkalisk fosfatase-respons (respons eller ikke-respons [stabil, progression]) fra baseline gennem 12 måneders behandling hos forsøgspersoner med leverinvolvering
Baseline gennem 12 måneders behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Prothena Biosciences Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. marts 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. marts 2018

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. marts 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
9. december 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. december 2015

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
17. december 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
5. april 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. april 2019

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • NEOD001-201

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger