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トロンボエラストグラフィーを利用した血友病バイパス剤療法の個別化

2024年9月24日 更新者：Guy Young、Children's Hospital Los Angeles

阻害剤を使用した血友病患者における TEG を利用したバイパス剤療法の個別化

このパイロット研究では、阻害剤を使用している小児および成人の重症血友病 A 患者の出血管理のための主要なバイパス剤を決定するためのトロンボエラストグラフ (TEG) の使用を調査します。

この研究では、各参加患者において利用可能なバイパス剤（FEIBA および rFVIIa）それぞれの TEG プロファイルを評価し、TEG によって測定される最も強力な血栓形成を提供する薬剤を決定します。 この研究は、TEG の結果に基づいて「最良の」バイパス剤を決定するためのスクリーニング訪問と 2 ～ 4 つの薬物動態研究で構成されます。 その後、患者には、出血エピソードの治療のためのバイパス薬剤と用量が割り当てられます (予防またはオンデマンド)。 その後、バイパス剤が変更された患者の短期安全性を監視するために、各患者を 6 か月間追跡調査します。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
引きこもった

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

現在、バイパス剤として総称される利用可能な薬剤の薬学的活性を評価できる実験室アッセイはなく、これらの患者を管理する治療医師の能力に悪影響を及ぼし、投与計画の決定は試行錯誤の余地があります。 ＦＥＩＢＡおよび組換え活性化第ＶＩＩ因子（ｒＦＶＩＩａ）の両薬剤は、臨床試験に基づいた推奨用量計画により、阻害剤患者の出血の治療に承認されている。 しかし、医師と患者は他の投与計画を用いた「実験」をかなりの量行っています。

このプロジェクトの目標は、TEG が、この稀で治療が困難な患者集団の FEIBA と rFVIIa による治療を予測、管理、個別化するための優れたバイオマーカーであることを実証することです。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • 適用できない

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

4年～70年 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 男性、4～60歳、予防またはオンデマンド治療を含む
  2. 活性力価阻害剤による血友病の診断 (> 0.6 BU)
  3. 研究プロトコルに従って治療計画を変更する意思がある

除外基準:

  1. 阻害剤による血友病A以外の出血障害
  2. 血小板減少症（血小板数<100,000K/μL）
  3. 研究者が被験者を登録に不適当と判断する臨床的に重要な主要疾患を併発している場合
  4. 過去30日以内に治験薬を含む臨床研究に参加したこと
  5. -スクリーニング前または研究期間中に30日以内に大手術を計画している

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
他の：阻害剤を投与されている重症血友病 A 患者
阻害剤による重度の血友病Aと診断され、現在予防または随時治療を受けている4～70歳の男性が登録される。
他の：トロンボエラストグラフィーに基づく治療計画
トロンボエラストグラフ (TEG) は、阻害剤による重度の血友病 A 患者の管理に「最適な」バイパス剤を決定するために使用されます。 患者には、出血エピソードの治療のためのバイパス剤と用量が割り当てられ、その後、年間出血率を測定するために 6 か月間追跡調査されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
最適なバイパス剤を決定するためのトロンボエラストグラフを使用した形成血餅の弾性特性
時間枠：6ヵ月
この研究は、阻害剤を使用する重症血友病 A 患者に対する出血のバイパス薬剤治療の TEG に基づく個別化の実現可能性を評価します。
6ヵ月

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
血栓形成中のトロンビンの形成を測定するトロンビン生成アッセイ
時間枠：6ヵ月
トロンビン生成アッセイは、バイパス剤治療の TEG に基づく個別化を支持する追加の証拠を提供するために実施されます。
6ヵ月
治療関連の有害事象を起こした参加者の数
時間枠：1年
この研究では、バイパス剤治療が変更された患者の短期的な安全性を監視します。
1年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Children's Hospital Los Angeles

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Guy Young, MD、Children's Hospital Los Angeles

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2017年1月1日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2019年1月1日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2019年1月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2016年12月19日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2016年12月21日

最初の投稿 (推定)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2016年12月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2024年9月26日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2024年9月24日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2024年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • CHLA-16-00501

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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