トロンボエラストグラフィーを利用した血友病バイパス剤療法の個別化
阻害剤を使用した血友病患者における TEG を利用したバイパス剤療法の個別化
このパイロット研究では、阻害剤を使用している小児および成人の重症血友病 A 患者の出血管理のための主要なバイパス剤を決定するためのトロンボエラストグラフ (TEG) の使用を調査します。
この研究では、各参加患者において利用可能なバイパス剤（FEIBA および rFVIIa）それぞれの TEG プロファイルを評価し、TEG によって測定される最も強力な血栓形成を提供する薬剤を決定します。 この研究は、TEG の結果に基づいて「最良の」バイパス剤を決定するためのスクリーニング訪問と 2 ～ 4 つの薬物動態研究で構成されます。 その後、患者には、出血エピソードの治療のためのバイパス薬剤と用量が割り当てられます (予防またはオンデマンド)。 その後、バイパス剤が変更された患者の短期安全性を監視するために、各患者を 6 か月間追跡調査します。
調査の概要
詳細な説明
現在、バイパス剤として総称される利用可能な薬剤の薬学的活性を評価できる実験室アッセイはなく、これらの患者を管理する治療医師の能力に悪影響を及ぼし、投与計画の決定は試行錯誤の余地があります。 ＦＥＩＢＡおよび組換え活性化第ＶＩＩ因子（ｒＦＶＩＩａ）の両薬剤は、臨床試験に基づいた推奨用量計画により、阻害剤患者の出血の治療に承認されている。 しかし、医師と患者は他の投与計画を用いた「実験」をかなりの量行っています。
このプロジェクトの目標は、TEG が、この稀で治療が困難な患者集団の FEIBA と rFVIIa による治療を予測、管理、個別化するための優れたバイオマーカーであることを実証することです。
研究の種類
段階
- 適用できない
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 男性、4～60歳、予防またはオンデマンド治療を含む
- 活性力価阻害剤による血友病の診断 (> 0.6 BU)
- 研究プロトコルに従って治療計画を変更する意思がある
除外基準:
- 阻害剤による血友病A以外の出血障害
- 血小板減少症（血小板数<100,000K/μL）
- 研究者が被験者を登録に不適当と判断する臨床的に重要な主要疾患を併発している場合
- 過去30日以内に治験薬を含む臨床研究に参加したこと
- -スクリーニング前または研究期間中に30日以内に大手術を計画している
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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他の：阻害剤を投与されている重症血友病 A 患者
阻害剤による重度の血友病Aと診断され、現在予防または随時治療を受けている4～70歳の男性が登録される。
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トロンボエラストグラフ (TEG) は、阻害剤による重度の血友病 A 患者の管理に「最適な」バイパス剤を決定するために使用されます。
患者には、出血エピソードの治療のためのバイパス剤と用量が割り当てられ、その後、年間出血率を測定するために 6 か月間追跡調査されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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最適なバイパス剤を決定するためのトロンボエラストグラフを使用した形成血餅の弾性特性
時間枠：6ヵ月
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この研究は、阻害剤を使用する重症血友病 A 患者に対する出血のバイパス薬剤治療の TEG に基づく個別化の実現可能性を評価します。
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6ヵ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血栓形成中のトロンビンの形成を測定するトロンビン生成アッセイ
時間枠：6ヵ月
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トロンビン生成アッセイは、バイパス剤治療の TEG に基づく個別化を支持する追加の証拠を提供するために実施されます。
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6ヵ月
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治療関連の有害事象を起こした参加者の数
時間枠：1年
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この研究では、バイパス剤治療が変更された患者の短期的な安全性を監視します。
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1年
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Guy Young, MD、Children's Hospital Los Angeles
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (推定)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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