このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。英語版ソーステキスト用。

ヨーロッパの VOD レジストリ

2019年10月14日更新者：Jazz Pharmaceuticals

造血幹細胞移植（HSCT）後に重度の肝静脈閉塞性疾患（VOD）と診断され、Defitelio®で治療された患者の安全性と転帰データを収集するための、多施設、多国籍、前向き観察レジストリ

造血幹細胞移植 (HSCT) のまれではあるが深刻な合併症である重度の肝臓静脈閉塞症 (sVOD) の治療を適応とする新薬 Defitelio® のライセンス供与を受けて、特定の義務 (SOB) として、製造販売承認保持者 (MHA) (Jazz Pharmaceuticals Company の Gentium) は、PRAC (Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) によって、安全性と結果のデータを収集し、Defitelio® の使用パターンを評価するために疾病登録を設定するよう求められました。承認後の設定。このレジストリは承認後安全性調査 (PASS) であり、欧州血液骨髄移植学会 (EBMT) と協力して調整されています。この研究では、匿名化された臨床データが、VOD を発症し、Defitelio® で治療された患者、および sVOD 以外の状態で Defitelio® で治療された患者から収集されています。

この研究には、臨床上の決定である治療に関する決定は含まれていませんが、治療を受けるかどうかにかかわらず、この合併症を発症した患者、および他の理由で Defitelio® で治療されている患者のデータを収集するだけです。臨床的決定である治療に関する決定を含みますが、治療を受けるかどうかにかかわらず、この合併症を発症した患者、およびその他の理由で Defitelio® で治療されている患者のデータの収集にすぎません。

調査の概要

状態

完了

条件

肝静脈閉塞性疾患

詳細な説明

Defitelio® は、2013 年 10 月 18 日に例外的な状況下で、ヨーロッパで販売承認を取得しました。 Defitelio® は、造血幹細胞移植 (HSCT) 療法における類洞閉塞症候群 (SOS) としても知られる重度の肝静脈閉塞性疾患 (sVOD) の治療に適応されます。

成人、青少年、子供、生後 1 か月以上の乳児が適応となります。

リスク管理計画の必要に応じて、Gentium は、安全性と結果のデータを収集し、承認後の設定で Defitelio® の使用パターンを評価するために疾患登録を設定しました。

これは、HSCT 後に Defitelio® で治療された重度の肝 VOD 患者の多施設、多国籍および前向き観察 (非介入) 疾患登録です。

登録は、欧州血液骨髄移植学会 (EBMT) のメンバーである欧州移植センターで実施されます。

レジストリの主な目的は、Defitelio® で治療された HSCT 後の重度の肝臓 VOD 患者における特定の SAE (重篤な有害事象) の発生率 (死亡例を含む) を評価することです。

二次的な目的は次のとおりです。

-デフィブロチドで治療された集団を説明する（年齢、性別、既存の肝臓または重度の腎不全の患者、内因性肺疾患の患者）
デフィブロチドを投与されている成人および小児患者における多臓器不全 (MOF) および移植片対宿主病 (GvHD) の発生率を決定すること。
HSCT後100日目までの生存率、全死亡率、およびデフィブロチドで治療された患者のVODによる死亡率を決定する。
デフィブロチドで治療された患者の治療開始後の任意の時点で、VOD の割合と MOF 解像度を伴う VOD を決定すること。

研究の種類

観察的

入学 (実際)

176

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

イギリス
- - Birmingham、イギリス
    - Birmingham Heartlands Hospital
  - Birmingham、イギリス
    - Birmingham Children's Hospital
  - Bristol、イギリス
    - Bristol Royal Hospital for Children
  - London、イギリス
    - St George's Hospital
  - London、イギリス
    - Imperial College
  - London、イギリス
    - Great Ormond Street Hospital Children's Charity
  - Manchester、イギリス
    - Royal Manchester Children's Hospital
  - Newcastle Upon Tyne、イギリス
    - Great North Children's Hospital
  - Nottingham、イギリス
    - Nottingham City Hospital
  - Oxford、イギリス
    - John Radccliffe Children's Hospital
  - Plymouth、イギリス
    - Plymouth Hospitals NHS Trust
イタリア
- - Bergamo、イタリア
    - Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
  - Firenze、イタリア
    - UO Oncoematologia Ospedale Pediatrico Mayer
  - Florence、イタリア、50134
    - Ospedale di Careggi
  - Genova、イタリア
    - Institute G. Gaslini
  - Milan、イタリア
    - Ospedale San Raffaele
  - Milano、イタリア
    - Ospedale Ca' Granda Ospedale Maggiore di Milano
  - Milano、イタリア
    - Ospedale di Niguarda Ca' Granda
  - Padova、イタリア
    - Clinica di Oncoematologia Pediatrica
  - Pavia、イタリア
    - Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
  - Perugia、イタリア
    - Ospedale Santa Maria de la Misericorda
  - Potenza、イタリア
    - Ospedale San Carlo
  - Roma、イタリア
    - IRRCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  - Roma、イタリア
    - Universita Cattolica S. Cuore
  - Rome、イタリア
    - La Sapienza University Hospital
  - Torino、イタリア
    - Ospedale Infantile Regina Margherita
  - Torino、イタリア
    - AOU Citta della salute e delle Scienza
  - Trieste、イタリア
    - Istituto per l'Infanzia IRCCS Burlo Garofolo
  - Udine、イタリア
    - Clinica Ematologica-Azienda Ospedaliero Universitaria
  - Verona、イタリア
    - Policlinico G.B. Rossi, Clinica di Oncoematologia Pediatrica
フランス
- - Angers、フランス
    - CHRU Angers, Maladies du Sang
  - Bordeaux、フランス
    - CHU Bordeaux Groupe hospitalier Pellegrin Enfants
  - Clermont Ferrand、フランス
    - CHU d'Estaing
  - Lille、フランス
    - CHRU de Lille
  - Lille、フランス
    - Hôpital Jeanne de Flandre
  - Limoges、フランス
    - CHRU Limoges
  - Lyon、フランス
    - IHOP
  - Mare aux Daims、フランス
    - Hôpital d'Enfants de la TIMONE
  - Marseille、フランス
    - Institut Paoli Calmette
  - Montpellier、フランス
    - CHU Lapeyronie
  - Nantes、フランス
    - CHU Nantes
  - Nice、フランス
    - Hôpital de l'Archet
  - Paris、フランス、75012
    - Hopital Saint Antoine
  - Paris、フランス
    - Hopital Robert Debre
  - Paris、フランス
    - Institut Curie
  - Paris、フランス
    - Hôpital Tenon
  - Pessac、フランス
    - Hopital Haut Lévêque
  - Poitiers、フランス
    - Hopital de la Milétrie
  - Strasbourg、フランス
    - CHU Hautepierre
  - Toulouse、フランス
    - IUTC Oncopole
  - Villejuif、フランス
    - Institut Gustave Roussy
  - Villejuif、フランス
    - Institut Gustave Roussy (Pediatrics)
ポルトガル
- - Lisboa、ポルトガル
    - Inst. Portugues Oncologia o Lisboa

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1ヶ月歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

患者は、欧州骨髄移植学会ネットワークの一部である病院で働く医師によって選択されます。

説明

包含基準:

造血幹細胞移植を受け、重度の肝VODと診断され、研究への参加に同意した患者（主集団）。
造血幹細胞移植の範囲内で、重度の肝VOD（二次集団）以外の状態でデフィブロチドで治療された患者。

除外基準:

特定の除外基準はありません。ただし、SPC に詳述されている禁忌、特別な警告、および使用上の注意事項は、担当医が考慮する必要があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

観測モデル：コホート
時間の展望：見込みのある

コホートと介入

グループ/コホートグループ/コホート生物医学的または健康上の結果について評価される観察研究の参加者のグループまたはサブグループ。
デフィブロチドで治療されたsVOD患者重度の肝VODと診断され、デフィブロチドで治療された患者

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定	メジャーの説明	時間枠
関心のある特定の SAE の発生率時間枠：12ヶ月以上	Defitelio® で治療された HSCT 後の重度の肝 VOD 患者における、関心のある特定の SAE (死亡例を含む) の発生率を評価する	12ヶ月以上

二次結果の測定

結果測定	メジャーの説明	時間枠
治療を受けた集団を説明する時間枠：入学	Defitelio® で治療された集団を説明する (年齢、性別、既存の肝臓または重度の腎不全の患者、内因性肺疾患の患者)	入学
GvHDの発生率時間枠：12ヶ月以上	Defitelio® を投与された成人および小児患者における移植片対宿主病 (GvHD) の発生率を決定する	12ヶ月以上
サバイバル時間枠：12ヶ月以上	HSCT後+100日までの生存率、全死亡率、およびDefitelio®で治療された患者のVODによる死亡率を決定する	12ヶ月以上
VOD/MOF の解像度時間枠：12ヶ月以上	Defitelio®で治療された患者の治療開始後いつでも、VOD の割合と MOF の解像度を伴う VOD を決定する	12ヶ月以上

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Jazz Pharmaceuticals

協力者

European Society for Blood and Marrow Transplantation

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

Mohty M, Battista ML, Blaise D, Calore E, Cesaro S, Maximova N, Perruccio K, Renard C, Wynn R, Zecca M, Labopin M, Hanvesakul R, Amber V, Ryan RJ, Lawson S, Ciceri F. A multicentre, multinational, prospective, observational registry study of defibrotide in patients diagnosed with veno-occlusive disease/sinusoidal obstruction syndrome after haematopoietic cell transplantation: an EBMT study. Bone Marrow Transplant. 2021 Oct;56(10):2454-2463. doi: 10.1038/s41409-021-01265-2. Epub 2021 May 31.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2015年4月24日

一次修了 (実際)

2019年7月1日

研究の完了 (実際)

2019年7月1日

試験登録日

最初に提出

2017年1月24日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年1月24日

最初の投稿 (見積もり)

2017年1月26日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2019年10月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2019年10月14日

最終確認日

2019年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

DF VOD-2013-03-REG

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。