Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Europæisk VOD-register

14. oktober 2019 opdateret af: Jazz Pharmaceuticals

Et multicenter, multinationalt, prospektivt observationsregister til at indsamle sikkerheds- og resultatdata hos patienter diagnosticeret med svær hepatisk veno-okklusiv sygdom (VOD) efter hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) og behandlet med Defitelio®

Efter licensering af et nyt lægemiddel, Defitelio®, indiceret til behandling af svær veno-okklusiv leversygdom (sVOD), en sjælden, men alvorlig komplikation af hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT), som en specifik forpligtelse (SOB), indehaveren af ​​fremstillings- og markedsføringstilladelsen (MHA) (Gentium, a Jazz Pharmaceuticals Company) blev af PRAC (Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) pålagt at oprette et sygdomsregister til at indsamle sikkerheds- og udfaldsdata og vurdere mønstre for anvendelse af Defitelio® i indstillingen efter godkendelse. Dette register er en Post Authorization Safety Study (PASS), som koordineres i samarbejde med European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT). Til denne undersøgelse indsamles anonymiserede kliniske data fra patienter, der udvikler VOD og og behandles med og patienter, der er blevet behandlet med Defitelio® for andre tilstande end sVOD.

Undersøgelsen involverer IKKE beslutninger om behandling, som er kliniske beslutninger, men blot indsamling af data for patienter, der udvikler denne komplikation, uanset om de modtager behandling eller ej, og for patienter, der behandles med Defitelio® af andre årsager. Undersøgelsen GØR IKKE involvere beslutninger om behandling, som er kliniske beslutninger, men blot indsamling af data for patienter, der udvikler denne komplikation, uanset om de modtager behandling eller ej, og for patienter, der behandles med Defitelio® af andre årsager.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Detaljeret beskrivelse

Defitelio® fik en markedsføringstilladelse i Europa under ekstraordinære omstændigheder den 18. oktober 2013. Defitelio® er indiceret til behandling af svær hepatisk venookklusiv sygdom (sVOD), også kendt som sinusoidal obstruktionssyndrom (SOS) i behandling med hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT).

Det er indiceret til voksne og til unge, børn og spædbørn over 1 måned.

Som krævet af risikohåndteringsplanen opsatte Gentium et sygdomsregister for at indsamle sikkerheds- og resultatdata og for at vurdere mønstre for brug af Defitelio® i post-godkendelsesindstillingen.

Dette er et multicenter, multinationalt og prospektivt observationelt (ikke-interventionel) sygdomsregister over patienter med svær lever-VOD efter HSCT og behandlet med Defitelio®.

Registret vil blive gennemført i europæiske transplantationscentre, der er medlemmer af European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT).

Hovedformålet med registret er at vurdere forekomsten af ​​specifikke SAE'er (Serious Adverse Events) af interesse (inklusive dødsfald) hos patienter med svær hepatisk VOD post-HSCT behandlet med Defitelio®.

Sekundære mål er:

  • For at beskrive populationen behandlet med Defibrotide (alder, køn, patienter med allerede eksisterende lever- eller alvorlig nyreinsufficiens; patient med iboende lungesygdom)
  • At bestemme forekomsten af ​​multiorgansvigt (MOF) og graft versus host sygdom (GvHD) hos voksne og pædiatriske patienter, der får Defibrotide.
  • For at bestemme overlevelse ved dag+100 efter HSCT, samlet dødelighed og dødelighed på grund af VOD hos patienter behandlet med Defibrotide.
  • At bestemme hastigheden af ​​VOD og VOD med MOF-opløsning når som helst efter behandlingsstart hos patienter behandlet med Defibrotide.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
176

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Det Forenede Kongerige
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • London, Det Forenede Kongerige
        • St George's Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Imperial College
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Great Ormond Street Hospital Children's Charity
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Det Forenede Kongerige
        • Great North Children's Hospital
      • Nottingham, Det Forenede Kongerige
        • Nottingham City Hospital
      • Oxford, Det Forenede Kongerige
        • John Radccliffe Children's Hospital
      • Plymouth, Det Forenede Kongerige
        • Plymouth Hospitals NHS Trust
  • Frankrig
      • Angers, Frankrig
        • CHRU Angers, Maladies du Sang
      • Bordeaux, Frankrig
        • CHU Bordeaux Groupe hospitalier Pellegrin Enfants
      • Clermont Ferrand, Frankrig
        • CHU d'Estaing
      • Lille, Frankrig
        • CHRU de Lille
      • Lille, Frankrig
        • Hôpital Jeanne de Flandre
      • Limoges, Frankrig
        • CHRU Limoges
      • Lyon, Frankrig
        • IHOP
      • Mare aux Daims, Frankrig
        • Hôpital d'Enfants de la Timone
      • Marseille, Frankrig
        • Institut Paoli Calmette
      • Montpellier, Frankrig
        • CHU Lapeyronie
      • Nantes, Frankrig
        • CHU Nantes
      • Nice, Frankrig
        • Hopital de l'archet
      • Paris, Frankrig, 75012
        • Hôpital Saint Antoine
      • Paris, Frankrig
        • Hopital Robert Debre
      • Paris, Frankrig
        • Institut Curie
      • Paris, Frankrig
        • Hopital Tenon
      • Pessac, Frankrig
        • Hôpital Haut Levêque
      • Poitiers, Frankrig
        • Hôpital de la Milétrie
      • Strasbourg, Frankrig
        • CHU Hautepierre
      • Toulouse, Frankrig
        • IUTC Oncopole
      • Villejuif, Frankrig
        • Institut Gustave Roussy
      • Villejuif, Frankrig
        • Institut Gustave Roussy (Pediatrics)
  • Italien
      • Bergamo, Italien
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
      • Firenze, Italien
        • UO Oncoematologia Ospedale Pediatrico Mayer
      • Florence, Italien, 50134
        • Ospedale di Careggi
      • Genova, Italien
        • Institute G. Gaslini
      • Milan, Italien
        • Ospedale San Raffaele
      • Milano, Italien
        • Ospedale Ca' Granda Ospedale Maggiore di Milano
      • Milano, Italien
        • Ospedale di Niguarda Ca' Granda
      • Padova, Italien
        • Clinica di Oncoematologia Pediatrica
      • Pavia, Italien
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Perugia, Italien
        • Ospedale Santa Maria de la Misericorda
      • Potenza, Italien
        • Ospedale San Carlo
      • Roma, Italien
        • IRRCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Roma, Italien
        • Universita Cattolica S. Cuore
      • Rome, Italien
        • La Sapienza University Hospital
      • Torino, Italien
        • Ospedale Infantile Regina Margherita
      • Torino, Italien
        • AOU Citta della salute e delle Scienza
      • Trieste, Italien
        • Istituto per l'Infanzia IRCCS Burlo Garofolo
      • Udine, Italien
        • Clinica Ematologica-Azienda Ospedaliero Universitaria
      • Verona, Italien
        • Policlinico G.B. Rossi, Clinica di Oncoematologia Pediatrica
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal
        • Inst. Portugues Oncologia o Lisboa

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 måned og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienterne vil blive udvalgt af de behandlende læger, der arbejder på hospitaler, der er en del af European Society for Bone Marrow Transplantation netværk.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter, der gennemgår hæmatopoietisk stamcelletransplantation og diagnosticeret med svær hepatisk VOD, som accepterer at deltage i undersøgelsen (hovedpopulation).
  • Patienter behandlet med defibrotid for en anden tilstand end svær hepatisk VOD (sekundær population) inden for rammerne af hæmatopoietisk stamcelletransplantation.

Ekskluderingskriterier:

  • Der vil ikke være nogen specifikke udelukkelseskriterier; kontraindikationer, særlige advarsler og forholdsregler ved brug som beskrevet i produktresuméet skal dog overvejes af den behandlende læge.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
sVOD-patient behandlet med defibrotid
Patient diagnosticeret med svær hepatisk VOD og behandlet med defibrotid

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Incidensrate af specifikke SAE af interesse
Tidsramme: over 12 måneder
Vurder forekomsten af ​​specifikke SAE'er af interesse (inklusive dødsfald) hos patienter med svær hepatisk VOD post-HSCT behandlet med Defitelio®
over 12 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Beskriv den behandlede befolkning
Tidsramme: Tilmelding
At beskrive populationen behandlet med Defitelio® (alder, køn, patienter med allerede eksisterende lever- eller alvorlig nyreinsufficiens; patient med iboende lungesygdom)
Tilmelding
GvHD forekomst
Tidsramme: over 12 måneder
Bestem forekomsten af ​​graft versus host sygdom (GvHD) hos voksne og pædiatriske patienter, der får Defitelio®
over 12 måneder
Overlevelse
Tidsramme: over 12 måneder
For at bestemme overlevelse ved dag+100 efter HSCT, samlet dødelighed og dødelighed på grund af VOD hos patienter behandlet med Defitelio®
over 12 måneder
VOD/MOF-opløsning
Tidsramme: over 12 måneder
At bestemme hastigheden af ​​VOD og VOD med MOF-opløsning når som helst efter behandlingsstart hos patienter behandlet med Defitelio®
over 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Jazz Pharmaceuticals

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
European Society for Blood and Marrow Transplantation

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
24. april 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juli 2019

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juli 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
24. januar 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. januar 2017

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
26. januar 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
16. oktober 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. oktober 2019

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • DF VOD-2013-03-REG

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger