Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Evropský registr VOD

14. října 2019 aktualizováno: Jazz Pharmaceuticals

Multicentrický, nadnárodní, prospektivní observační registr pro shromažďování údajů o bezpečnosti a výsledcích u pacientů s diagnózou těžkého jaterního venookluzivního onemocnění (VOD) po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) a léčených přípravkem Defitelio®

Po udělení licence na nový lék, Defitelio®, indikovaný k léčbě těžkého veno-okluzivního onemocnění jater (sVOD), vzácné, ale závažné komplikace transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT), jako specifickou povinnost (SOB), PRAC (Farmakovigilance Risk Assessment Committee – Výbor pro hodnocení rizik farmakovigilance) požadoval od držitele povolení k výrobě a uvádění na trh (MHA) (Gentium, a Jazz Pharmaceuticals Company), aby zřídil registr chorob za účelem shromažďování údajů o bezpečnosti a výsledcích a posouzení vzorců používání přípravku Defitelio® v nastavení po schválení. Tento registr je postregistrační bezpečnostní studií (PASS), je koordinován ve spolupráci s Evropskou společností pro transplantaci krve a dřeně (EBMT). Pro tuto studii se shromažďují anonymizovaná klinická data od pacientů, u kterých se vyvinula VOD a kteří byli léčeni, a pacientů, kteří byli léčeni přípravkem Defitelio® pro jiné stavy než sVOD.

Studie NEZAHRŇUJE rozhodnutí o léčbě, která jsou klinickými rozhodnutími, ale pouze shromažďování údajů pro pacienty, u kterých se rozvine tato komplikace, bez ohledu na to, zda jsou léčeni či nikoli, a pro pacienty, kteří jsou léčeni přípravkem Defitelio® z jakýchkoli jiných důvodů. zahrnují rozhodnutí o léčbě, která jsou klinickými rozhodnutími, ale pouze shromažďováním údajů pro pacienty, u kterých se rozvine tato komplikace, bez ohledu na to, zda jsou léčeni či nikoli, a pro pacienty, kteří jsou léčeni přípravkem Defitelio® z jakýchkoli jiných důvodů.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Detailní popis

Defitelio® bylo uděleno rozhodnutí o registraci v Evropě za výjimečných okolností dne 18. října 2013. Defitelio® je indikován k léčbě těžkého jaterního veno-okluzivního onemocnění (sVOD) známého také jako syndrom sinusoidální obstrukce (SOS) při léčbě transplantací hematopoetických kmenových buněk (HSCT).

Je indikován u dospělých a dospívajících, dětí a kojenců starších 1 měsíce.

Jak to vyžaduje plán řízení rizik, Gentium zřídilo registr onemocnění, aby shromažďoval údaje o bezpečnosti a výsledcích a posuzoval vzorce využití Defitelio® v prostředí po schválení.

Jedná se o multicentrický, nadnárodní a prospektivní observační (neintervenční) registr onemocnění pacientů s těžkou jaterní VOD po HSCT a léčených přípravkem Defitelio®.

Registr bude veden v evropských transplantačních centrech, která jsou členy Evropské společnosti pro transplantaci krve a dřeně (EBMT).

Hlavním cílem registru je zhodnotit míru výskytu specifických zájmových SAE (závažných nežádoucích příhod) (včetně úmrtí) u pacientů s těžkou jaterní VOD po HSCT léčených přípravkem Defitelio®.

Sekundární cíle jsou:

  • Popsat populaci léčenou defibrotidem (věk, pohlaví, pacienti s již existující jaterní nebo těžkou renální insuficiencí; pacient s vnitřním onemocněním plic)
  • Stanovit četnost výskytu multiorgánového selhání (MOF) a reakce štěpu proti hostiteli (GvHD) u dospělých a pediatrických pacientů užívajících defibrotid.
  • Stanovit přežití do dne+100 po HSCT, celkovou mortalitu a mortalitu v důsledku VOD u pacientů léčených defibrotidem.
  • Stanovit míru VOD a VOD s rozlišením MOF kdykoli po zahájení léčby u pacientů léčených defibrotidem.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
176

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Angers, Francie
        • CHRU Angers, Maladies du Sang
      • Bordeaux, Francie
        • CHU Bordeaux Groupe hospitalier Pellegrin Enfants
      • Clermont Ferrand, Francie
        • CHU d'Estaing
      • Lille, Francie
        • CHRU de Lille
      • Lille, Francie
        • Hôpital Jeanne de Flandre
      • Limoges, Francie
        • CHRU Limoges
      • Lyon, Francie
        • IHOP
      • Mare aux Daims, Francie
        • Hôpital d'Enfants de la Timone
      • Marseille, Francie
        • Institut Paoli Calmette
      • Montpellier, Francie
        • CHU Lapeyronie
      • Nantes, Francie
        • CHU Nantes
      • Nice, Francie
        • Hopital de l'archet
      • Paris, Francie, 75012
        • Hôpital Saint Antoine
      • Paris, Francie
        • Hopital Robert Debre
      • Paris, Francie
        • Institut Curie
      • Paris, Francie
        • Hopital Tenon
      • Pessac, Francie
        • Hôpital Haut Levêque
      • Poitiers, Francie
        • Hôpital de la Milétrie
      • Strasbourg, Francie
        • CHU Hautepierre
      • Toulouse, Francie
        • IUTC Oncopole
      • Villejuif, Francie
        • Institut Gustave Roussy
      • Villejuif, Francie
        • Institut Gustave Roussy (Pediatrics)
  • Itálie
      • Bergamo, Itálie
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
      • Firenze, Itálie
        • UO Oncoematologia Ospedale Pediatrico Mayer
      • Florence, Itálie, 50134
        • Ospedale di Careggi
      • Genova, Itálie
        • Institute G. Gaslini
      • Milan, Itálie
        • Ospedale San Raffaele
      • Milano, Itálie
        • Ospedale Ca' Granda Ospedale Maggiore di Milano
      • Milano, Itálie
        • Ospedale di Niguarda Ca' Granda
      • Padova, Itálie
        • Clinica di Oncoematologia Pediatrica
      • Pavia, Itálie
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Perugia, Itálie
        • Ospedale Santa Maria de la Misericorda
      • Potenza, Itálie
        • Ospedale San Carlo
      • Roma, Itálie
        • IRRCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Roma, Itálie
        • Universita Cattolica S. Cuore
      • Rome, Itálie
        • La Sapienza University Hospital
      • Torino, Itálie
        • Ospedale Infantile Regina Margherita
      • Torino, Itálie
        • AOU Citta della salute e delle Scienza
      • Trieste, Itálie
        • Istituto per l'Infanzia IRCCS Burlo Garofolo
      • Udine, Itálie
        • Clinica Ematologica-Azienda Ospedaliero Universitaria
      • Verona, Itálie
        • Policlinico G.B. Rossi, Clinica di Oncoematologia Pediatrica
  • Portugalsko
      • Lisboa, Portugalsko
        • Inst. Portugues Oncologia o Lisboa
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Birmingham, Spojené království
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Spojené království
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • London, Spojené království
        • St George's Hospital
      • London, Spojené království
        • Imperial College
      • London, Spojené království
        • Great Ormond Street Hospital Children's Charity
      • Manchester, Spojené království
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Spojené království
        • Great North Children's Hospital
      • Nottingham, Spojené království
        • Nottingham City Hospital
      • Oxford, Spojené království
        • John Radccliffe Children's Hospital
      • Plymouth, Spojené království
        • Plymouth Hospitals NHS Trust

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 měsíc a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienty budou vybírat ošetřující lékaři pracující v nemocnicích, které jsou součástí sítě evropské společnosti pro transplantace kostní dřeně.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti podstupující transplantaci hematopoetických kmenových buněk s diagnostikovanou závažnou jaterní VOD, kteří souhlasí s účastí ve studii (hlavní populace).
  • Pacienti léčení defibrotidem pro jiné onemocnění, než je závažná jaterní VOD (sekundární populace) v rámci transplantace hematopoetických kmenových buněk.

Kritéria vyloučení:

  • Nebudou existovat žádná zvláštní kritéria vyloučení; ošetřující lékař však bude muset zvážit kontraindikace, zvláštní upozornění a opatření pro použití, jak jsou podrobně uvedeny v SPC.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
sVOD pacient léčený defibrotidem
Pacient s diagnózou těžké jaterní VOD a léčený defibrotidem

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra výskytu konkrétní SAE zájmu
Časové okno: více než 12 měsíců
Zhodnoťte míru výskytu specifických zájmových SAE (včetně úmrtí) u pacientů s těžkou jaterní VOD po HSCT léčených přípravkem Defitelio®
více než 12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Popište léčenou populaci
Časové okno: Zápis
Popsat populaci léčenou přípravkem Defitelio® (věk, pohlaví, pacienti s již existující jaterní nebo těžkou renální insuficiencí; pacient s vnitřním onemocněním plic)
Zápis
Výskyt GvHD
Časové okno: více než 12 měsíců
Určete míru výskytu reakce štěpu proti hostiteli (GvHD) u dospělých a dětských pacientů užívajících Defitelio®
více než 12 měsíců
Přežití
Časové okno: více než 12 měsíců
Ke stanovení přežití do dne+100 po HSCT, celkové mortality a mortality v důsledku VOD u pacientů léčených přípravkem Defitelio®
více než 12 měsíců
Rozlišení VOD/MOF
Časové okno: více než 12 měsíců
Ke stanovení míry VOD a VOD s rozlišením MOF kdykoli po zahájení léčby u pacientů léčených přípravkem Defitelio®
více než 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Jazz Pharmaceuticals

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
European Society for Blood and Marrow Transplantation

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
24. dubna 2015

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. července 2019

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. července 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
24. ledna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. ledna 2017

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
26. ledna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
16. října 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. října 2019

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • DF VOD-2013-03-REG

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení