ヨーロッパの VOD レジストリ
造血幹細胞移植（HSCT）後に重度の肝静脈閉塞性疾患（VOD）と診断され、Defitelio®で治療された患者の安全性と転帰データを収集するための、多施設、多国籍、前向き観察レジストリ
造血幹細胞移植 (HSCT) のまれではあるが深刻な合併症である重度の肝臓静脈閉塞症 (sVOD) の治療を適応とする新薬 Defitelio® のライセンス供与を受けて、特定の義務 (SOB) として、製造販売承認保持者 (MHA) (Jazz Pharmaceuticals Company の Gentium) は、PRAC (Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) によって、安全性と結果のデータを収集し、Defitelio® の使用パターンを評価するために疾病登録を設定するよう求められました。承認後の設定。 このレジストリは承認後安全性調査 (PASS) であり、欧州血液骨髄移植学会 (EBMT) と協力して調整されています。 この研究では、匿名化された臨床データが、VOD を発症し、Defitelio® で治療された患者、および sVOD 以外の状態で Defitelio® で治療された患者から収集されています。
この研究には、臨床上の決定である治療に関する決定は含まれていませんが、治療を受けるかどうかにかかわらず、この合併症を発症した患者、および他の理由で Defitelio® で治療されている患者のデータを収集するだけです。臨床的決定である治療に関する決定を含みますが、治療を受けるかどうかにかかわらず、この合併症を発症した患者、およびその他の理由で Defitelio® で治療されている患者のデータの収集にすぎません。
調査の概要
状態
条件
詳細な説明
Defitelio® は、2013 年 10 月 18 日に例外的な状況下で、ヨーロッパで販売承認を取得しました。 Defitelio® は、造血幹細胞移植 (HSCT) 療法における類洞閉塞症候群 (SOS) としても知られる重度の肝静脈閉塞性疾患 (sVOD) の治療に適応されます。
成人、青少年、子供、生後 1 か月以上の乳児が適応となります。
リスク管理計画の必要に応じて、Gentium は、安全性と結果のデータを収集し、承認後の設定で Defitelio® の使用パターンを評価するために疾患登録を設定しました。
これは、HSCT 後に Defitelio® で治療された重度の肝 VOD 患者の多施設、多国籍および前向き観察 (非介入) 疾患登録です。
登録は、欧州血液骨髄移植学会 (EBMT) のメンバーである欧州移植センターで実施されます。
レジストリの主な目的は、Defitelio® で治療された HSCT 後の重度の肝臓 VOD 患者における特定の SAE (重篤な有害事象) の発生率 (死亡例を含む) を評価することです。
二次的な目的は次のとおりです。
- -デフィブロチドで治療された集団を説明する（年齢、性別、既存の肝臓または重度の腎不全の患者、内因性肺疾患の患者）
- デフィブロチドを投与されている成人および小児患者における多臓器不全 (MOF) および移植片対宿主病 (GvHD) の発生率を決定すること。
- HSCT後100日目までの生存率、全死亡率、およびデフィブロチドで治療された患者のVODによる死亡率を決定する。
- デフィブロチドで治療された患者の治療開始後の任意の時点で、VOD の割合と MOF 解像度を伴う VOD を決定すること。
研究の種類
入学 (実際)
連絡先と場所
研究場所
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Birmingham、イギリス
- Birmingham Heartlands Hospital
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Birmingham、イギリス
- Birmingham Children's Hospital
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Bristol、イギリス
- Bristol Royal Hospital for Children
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London、イギリス
- St George's Hospital
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London、イギリス
- Imperial College
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London、イギリス
- Great Ormond Street Hospital Children's Charity
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Manchester、イギリス
- Royal Manchester Children's Hospital
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Newcastle Upon Tyne、イギリス
- Great North Children's Hospital
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Nottingham、イギリス
- Nottingham City Hospital
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Oxford、イギリス
- John Radccliffe Children's Hospital
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Plymouth、イギリス
- Plymouth Hospitals NHS Trust
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Bergamo、イタリア
- Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
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Firenze、イタリア
- UO Oncoematologia Ospedale Pediatrico Mayer
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Florence、イタリア、50134
- Ospedale di Careggi
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Genova、イタリア
- Institute G. Gaslini
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Milan、イタリア
- Ospedale San Raffaele
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Milano、イタリア
- Ospedale Ca' Granda Ospedale Maggiore di Milano
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Milano、イタリア
- Ospedale di Niguarda Ca' Granda
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Padova、イタリア
- Clinica di Oncoematologia Pediatrica
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Pavia、イタリア
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
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Perugia、イタリア
- Ospedale Santa Maria de la Misericorda
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Potenza、イタリア
- Ospedale San Carlo
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Roma、イタリア
- IRRCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
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Roma、イタリア
- Universita Cattolica S. Cuore
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Rome、イタリア
- La Sapienza University Hospital
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Torino、イタリア
- Ospedale Infantile Regina Margherita
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Torino、イタリア
- AOU Citta della salute e delle Scienza
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Trieste、イタリア
- Istituto per l'Infanzia IRCCS Burlo Garofolo
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Udine、イタリア
- Clinica Ematologica-Azienda Ospedaliero Universitaria
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Verona、イタリア
- Policlinico G.B. Rossi, Clinica di Oncoematologia Pediatrica
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Angers、フランス
- CHRU Angers, Maladies du Sang
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Bordeaux、フランス
- CHU Bordeaux Groupe hospitalier Pellegrin Enfants
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Clermont Ferrand、フランス
- CHU d'Estaing
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Lille、フランス
- CHRU de Lille
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Lille、フランス
- Hôpital Jeanne de Flandre
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Limoges、フランス
- CHRU Limoges
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Lyon、フランス
- IHOP
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Mare aux Daims、フランス
- Hôpital d'Enfants de la Timone
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Marseille、フランス
- Institut Paoli Calmette
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Montpellier、フランス
- CHU Lapeyronie
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Nantes、フランス
- CHU Nantes
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Nice、フランス
- Hopital de l'archet
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Paris、フランス、75012
- Hôpital Saint Antoine
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Paris、フランス
- Hopital Robert Debre
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Paris、フランス
- Institut Curie
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Paris、フランス
- Hopital Tenon
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Pessac、フランス
- Hôpital Haut Levêque
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Poitiers、フランス
- Hôpital de la Milétrie
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Strasbourg、フランス
- CHU Hautepierre
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Toulouse、フランス
- IUTC Oncopole
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Villejuif、フランス
- Institut Gustave Roussy
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Villejuif、フランス
- Institut Gustave Roussy (Pediatrics)
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Lisboa、ポルトガル
- Inst. Portugues Oncologia o Lisboa
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- 造血幹細胞移植を受け、重度の肝VODと診断され、研究への参加に同意した患者（主集団）。
- 造血幹細胞移植の範囲内で、重度の肝VOD（二次集団）以外の状態でデフィブロチドで治療された患者。
除外基準:
- 特定の除外基準はありません。ただし、SPC に詳述されている禁忌、特別な警告、および使用上の注意事項は、担当医が考慮する必要があります。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
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デフィブロチドで治療されたsVOD患者
重度の肝VODと診断され、デフィブロチドで治療された患者
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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関心のある特定の SAE の発生率
時間枠：12ヶ月以上
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Defitelio® で治療された HSCT 後の重度の肝 VOD 患者における、関心のある特定の SAE (死亡例を含む) の発生率を評価する
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12ヶ月以上
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療を受けた集団を説明する
時間枠：入学
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Defitelio® で治療された集団を説明する (年齢、性別、既存の肝臓または重度の腎不全の患者、内因性肺疾患の患者)
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入学
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GvHDの発生率
時間枠：12ヶ月以上
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Defitelio® を投与された成人および小児患者における移植片対宿主病 (GvHD) の発生率を決定する
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12ヶ月以上
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サバイバル
時間枠：12ヶ月以上
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HSCT後+100日までの生存率、全死亡率、およびDefitelio®で治療された患者のVODによる死亡率を決定する
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12ヶ月以上
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VOD/MOF の解像度
時間枠：12ヶ月以上
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Defitelio®で治療された患者の治療開始後いつでも、VOD の割合と MOF の解像度を伴う VOD を決定する
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12ヶ月以上
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協力者と研究者
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。