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原発性高シュウ酸尿症タイプ 1 の患者における治験薬、Lumasiran (ALN-GO1) の拡張研究

2024年3月29日 更新者：Alnylam Pharmaceuticals

原発性高シュウ酸尿症タイプ 1 の患者における ALN-GO1 の長期投与を評価する第 2 相、多施設、非盲検、延長試験

この研究の目的は、原発性高シュウ酸尿症タイプ 1 の患者におけるルマシランの長期的な安全性と忍容性を評価することです。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
20

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イギリス
      • Birmingham、イギリス
        • Clinical Trial Site
      • London、イギリス
        • Clinical Trial Site
  • イスラエル
      • Haifa、イスラエル
        • Clinical Trial Site
      • Jerusalem、イスラエル
        • Clinical Trial Site
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ
        • Clinical Trial Site
  • ドイツ
      • Bonn、ドイツ
        • Clinical Trial Site
  • フランス
      • Bordeaux、フランス
        • Clinical Trial Site
      • Lyon、フランス
        • Clinical Trial Site
      • Paris、フランス
        • Clinical Trial Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

6年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -研究ALN-GO1-001の完了から12か月以内の登録
  • 治験責任医師の意見では、治験薬に忍容性がある
  • -ビタミンB6（ピリドキシン）を服用している場合、研究期間中安定したレジメンを維持する意思がある
  • 出産の可能性のある女性は、妊娠検査で陰性でなければならず、授乳することはできず、非常に効果的な避妊方法を喜んで使用する必要があります
  • -書面によるインフォームドコンセントを提供し、研究要件を順守する意思がある

除外基準:

  • -臨床的に重大な健康上の懸念（PH1を除く）
  • 臨床的に重大な心血管異常
  • -AST / ALTの異常および臨床的に重要と見なされるその他の臨床安全検査結果
  • 慢性透析の必要性

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：ルマシラン (ALN-GO1): 1.0 mg/kg QM または 3.0 mg/kg Q3M

研究001B（NCT02706886）から登録した参加者は、開始用量1.0ミリグラム/キログラム（mg/kg）を月に1回（QM）または3.0 mg/kgを3ヶ月に1回（Q3M）の皮下（SC）注射で投与された） 1 日目から最大 6 か月目まで。 6 か月目までに、すべての参加者は、治療期間の 51 か月目まで、Q3M で 3.0 mg/kg の用量でルマシラン皮下注射を受けるように用量および/または投与計画を変更することが承認されました。

1 mg/kg QM で治療を開始した参加者 3 名全員が、6 か月目までに 3 mg/kg Q3M レジメンに移行しました。 6 か月にわたって投与された累積用量は 1 mg/kg QM と 3 mg/kg Q3M の両方で同じであったため、安全性検討委員会 (SRC) の推奨に従って、これらの参加者は 1 つの群にプールされました。
薬：ルマシラン
皮下注射によるルマシランの複数回投与
他の名前：
  • アルンゴー1
実験的：ルマシラン (ALN-GO1): 3.0 mg/kg QM
研究001Bから登録した参加者は、1日目から最大21ヵ月目まで、開始用量3.0 mg/kg、QMでルマシランの皮下注射を受けた。 21 か月目までに、すべての参加者は、治療期間の 51 か月目まで、Q3M で 3.0 mg/kg の用量でルマシラン皮下注射を受けるように投与計画を変更することが承認されました。
薬：ルマシラン
皮下注射によるルマシランの複数回投与
他の名前：
  • アルンゴー1

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
少なくとも1つの有害事象(AE)を有する参加者の数
時間枠：ベースライン (1 日目) 最大 54 か月
AE は、医薬品を投与された参加者または臨床治験対象者における望ましくない医学的出来事であり、必ずしもこの治療法と因果関係があるわけではありません。 安全性分析セットには、任意の量の治験薬を投与されたすべての参加者が含まれていました。
ベースライン (1 日目) 最大 54 か月

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
54か月後の体表面積（BSA）を補正した24時間尿中シュウ酸塩のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (1 日目) 最大 54 か月
肝臓で生成されるシュウ酸塩は、原発性高シュウ酸尿症 1 型 (PH1) 患者の病態を引き起こす重要な有毒代謝産物です。 シュウ酸塩レベルが増加するにつれて、病気の合併症のリスクは継続的に増加します。 24 時間尿中シュウ酸塩 (ミリモル [mmol]/24 時間 [h]/1.73) 参加者ごとの各訪問時の BSA について補正された平方メートル [m^2]) は次のように計算されました: [尿中シュウ酸濃度 (1 リットルあたりのマイクロモル [umol/L])/1000 (umol/mmol)]*[24 時間の尿量 (mL) )/1000 (mL/L)]* [24 時間/実際の収集時間]*1.73/(BSA)。 ベースラインは、ALN-GO1-001試験のルマシラン治療期間から導出されたベースライン値でした。 ベースラインからのマイナスの変化は良好な結果を示しています。 PD分析セットには、任意の量の治験薬を投与され、PDに関する少なくとも1つの投与後の尿サンプルを採取したすべての参加者が含まれていました。 分析された参加者の全体数は、分析に利用可能なデータを持つ参加者の数です。
ベースライン (1 日目) 最大 54 か月
54か月後の24時間尿中シュウ酸塩:クレアチニン比のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (1 日目) 最大 54 か月
ベースラインは、ALN-GO1-001試験のルマシラン治療期間から導出されたベースライン値です。 ベースラインからのマイナスの変化は、良好な結果を示します。 PD分析セットには、任意の量の治験薬を投与され、PDに関する少なくとも1つの投与後の尿サンプルを採取したすべての参加者が含まれていました。
ベースライン (1 日目) 最大 54 か月
54か月後の推定糸球体濾過率（eGFR）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (1 日目) 最大 54 か月
ベースラインは、ALN-GO1-001 研究におけるルマシランの初回投与前の最後の測定値として定義されました。 eGFR は、登録時年齢 18 歳以上の参加者については腎疾患における食事療法 (MDRD) 式に基づいて計算され、登録時年齢 18 歳未満の参加者については Schwartz Bedside 式に基づいて計算されました。 MDRD 式に基づく eGFR は次のように計算されました: eGFR (mL/min/1.73) m^2) = 175 × (血清クレアチニン {SCr} [μmol/デシリットル(dL)]/88.4)-1.154 ×（年齢）-0.203 × (0.742、女性の場合)、または × (1.212、アフリカ系アメリカ人の場合)、および Schwartz 式に基づく: eGFR (mL/min/1.73m2) = (36.2 × 身長 [cm])/SCr (μmol /dL)。 安全性分析セットには、任意の量の治験薬を投与されたすべての参加者が含まれていました。
ベースライン (1 日目) 最大 54 か月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Alnylam Pharmaceuticals

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Medical Director、Alnylam Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2018年4月4日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2023年2月7日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2023年2月7日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2017年11月17日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2017年11月20日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2017年11月22日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2024年4月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2024年3月29日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2024年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • ALN-GO1-002
  • 2016-003134-24 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

これらの結果を裏付ける匿名化された個々の参加者データへのアクセスは、研究完了から 12 か月後、および製品と適応症が米国および/または EU で承認されてから 12 か月以上後に利用可能になります。

データは、研究提案の承認とデータ共有契約の締結を条件として提供されます。 データへのアクセスのリクエストは、Web サイト www.vivli.org から送信できます。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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