Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En udvidelsesundersøgelse af et undersøgelseslægemiddel, Lumasiran (ALN-GO1), hos patienter med primær hyperoxaluri type 1

29. marts 2024 opdateret af: Alnylam Pharmaceuticals

Et fase 2, multicenter, open-label, forlængelsesstudie til evaluering af den langsigtede administration af ALN-GO1 hos patienter med primær hyperoxaluri type 1

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af lumasiran hos patienter med primær hyperoxaluri type 1.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
20

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Clinical Trial Site
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Clinical Trial Site
  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig
        • Clinical Trial Site
      • Lyon, Frankrig
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankrig
        • Clinical Trial Site
  • Holland
      • Amsterdam, Holland
        • Clinical Trial Site
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Clinical Trial Site
      • Jerusalem, Israel
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Tilmelding inden for 12 måneder efter afslutning af undersøgelse ALN-GO1-001
  • Efter efterforskerens mening tolererede undersøgelseslægemidlet
  • Hvis du tager vitamin B6 (pyridoxin), villig til at forblive på et stabilt regime i undersøgelsens varighed
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest, kan ikke amme og skal være villige til at bruge en yderst effektiv præventionsmetode
  • Villig til at give skriftligt informeret samtykke og til at overholde studiekrav

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikante helbredsproblemer (med undtagelse af PH1)
  • Klinisk signifikant kardiovaskulær abnormitet
  • Unormalt for ASAT/ALAT og ethvert andet klinisk sikkerhedslaboratorieresultat, der anses for at være klinisk signifikant
  • Krav til kronisk dialyse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Lumasiran (ALN-GO1): 1,0 mg/kg QM eller 3,0 mg/kg Q3M

Deltagere, der tilmeldte sig undersøgelse 001B (NCT02706886), modtog lumasiran, subkutan (SC) injektion, med en startdosis på 1,0 milligram pr. kilogram (mg/kg) én gang om måneden (QM) eller 3,0 mg/kg én gang hver 3. måned [Q3M]) fra dag 1 op til maksimalt måned 6. Ved 6. måned var alle deltagere godkendt til at ændre dosis og/eller doseringsregime for at modtage lumasiran, SC-injektion i en dosis på 3,0 mg/kg, Q3M, op ​​til måned 51 af behandlingsperioden.

Alle 3 deltagere, der begyndte behandling med 1 mg/kg QM, gik over til 3 mg/kg Q3M-regime inden 6. måned. Da den kumulative dosis administreret over 6 måneder var den samme for både 1 mg/kg QM og 3 mg/kg Q3M, blev disse deltagere samlet i én arm som anbefalet af Safety Review Committee (SRC).
Medicin: Lumasiran
Flere doser af lumasiran ved SC-injektion
Andre navne:
  • ALN-GO1
Eksperimentel: Lumasiran (ALN-GO1): 3,0 mg/kg QM
Deltagere, der tilmeldte sig undersøgelse 001B, modtog lumasiran, SC-injektion, i en startdosis på 3,0 mg/kg, QM, fra dag 1 op til maksimalt måned 21. Inden måned 21 var alle deltagere godkendt til at ændre doseringsregimen for at modtage lumasiran, SC-injektion, i en dosis på 3,0 mg/kg, Q3M, op ​​til måned 51 af behandlingsperioden.
Medicin: Lumasiran
Flere doser af lumasiran ved SC-injektion
Andre navne:
  • ALN-GO1

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med mindst én bivirkning (AE)
Tidsramme: Baseline (Dag -1) op til 54 måneder
AE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager eller klinisk forsøgsperson, der har administreret et lægemiddel, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling. Sikkerhedsanalysesæt inkluderede alle deltagere, der modtog en hvilken som helst mængde af undersøgelseslægemiddel.
Baseline (Dag -1) op til 54 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i 24-timers urinoxalat korrigeret for kropsoverfladeareal (BSA) ved 54 måneder
Tidsramme: Baseline (Dag -1) op til 54 måneder
Oxalat produceret af leveren er den vigtigste toksiske metabolit, der driver sygdomspatologi hos deltagere med primær hyperoxaluri type 1 (PH1). Risikoen for sygdomskomplikationer stiger løbende, efterhånden som oxalatniveauet stiger. 24-timers urinoxalat (millimol [mmol]/ 24 timer [h]/1,73 kvadratmeter [m^2]) korrigeret for BSA ved hvert besøg pr. deltager blev beregnet som følger: [Urinoxalatkoncentration (mikromol pr. liter [umol/l])/1000 (umol/mmol)]*[24 timers urinvolumen (mL) )/1000 (mL/L)]* [24 timer/faktiske opsamlingstimer]*1,73/(BSA). Baseline var den afledte basislinjeværdi fra den lumasiran-behandlede periode i undersøgelse ALN-GO1-001. En negativ ændring fra baseline indikerede et gunstigt resultat. PD-analysesæt inkluderede alle deltagere, der modtog en hvilken som helst mængde af undersøgelseslægemiddel, og som havde mindst 1 post-dosis urinprøve for PD. Samlet antal analyserede deltagere er antallet af deltagere med data til rådighed til analyse.
Baseline (Dag -1) op til 54 måneder
Ændring fra baseline i 24-timers urinoxalat: kreatinin-forhold ved 54 måneder
Tidsramme: Baseline (Dag -1) op til 54 måneder
Baseline er den afledte basislinjeværdi fra den lumasiran-behandlede periode i undersøgelse ALN-GO1-001. En negativ ændring fra baseline indikerer et gunstigt resultat. PD-analysesæt inkluderede alle deltagere, der modtog en hvilken som helst mængde af undersøgelseslægemiddel, og som havde mindst 1 post-dosis urinprøve for PD.
Baseline (Dag -1) op til 54 måneder
Ændring fra baseline i estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) ved 54 måneder
Tidsramme: Baseline (Dag -1) op til 54 måneder
Baseline blev defineret som den sidste måling før den første dosis af lumasiran i ALN-GO1-001 undersøgelsen. eGFR blev beregnet ud fra formlen for Modifikation af diæt ved nyresygdom (MDRD) for deltagere >=18 år ved tilmelding og Schwartz Bedside-formlen for deltagere <18 år ved tilmelding. eGFR baseret på MDRD-formlen blev beregnet som følger: eGFR (mL/min/1,73 m^2) = 175 × (serumkreatinin {SCr} [μmol/deciliter(dL)]/88,4)-1,154 × (alder) -0,203 × (0,742, hvis kvinde) eller × (1,212, hvis afroamerikansk) og baseret på Schwartz formel: eGFR (mL/min/1,73m2) = (36,2 × højde [cm])/ SCr (μmol /dL). Sikkerhedsanalysesæt inkluderede alle deltagere, der modtog en hvilken som helst mængde af undersøgelseslægemiddel.
Baseline (Dag -1) op til 54 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Alnylam Pharmaceuticals

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
4. april 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
7. februar 2023

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
7. februar 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
17. november 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. november 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
22. november 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. marts 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ALN-GO1-002
  • 2016-003134-24 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Adgang til anonymiserede individuelle deltagerdata, der understøtter disse resultater, stilles til rådighed 12 måneder efter undersøgelsens afslutning og ikke mindre end 12 måneder efter, at produktet og indikationen er blevet godkendt i USA og/eller EU.

Data vil blive leveret betinget af godkendelse af et forskningsforslag og gennemførelse af en datadelingsaftale. Anmodninger om adgang til data kan indsendes via hjemmesiden www.vivli.org.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Primær hyperoxaluri

Kliniske forsøg med Lumasiran

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger