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Eine Verlängerungsstudie eines Prüfpräparats, Lumasiran (ALN-GO1), bei Patienten mit primärer Hyperoxalurie Typ 1

29. März 2024 aktualisiert von: Alnylam Pharmaceuticals

Eine multizentrische, offene Erweiterungsstudie der Phase 2 zur Bewertung der Langzeitverabreichung von ALN-GO1 bei Patienten mit primärer Hyperoxalurie Typ 1

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Langzeitsicherheit und Verträglichkeit von Lumasiran bei Patienten mit primärer Hyperoxalurie Typ 1.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
20

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Bonn, Deutschland
        • Clinical Trial Site
  • Frankreich
      • Bordeaux, Frankreich
        • Clinical Trial Site
      • Lyon, Frankreich
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankreich
        • Clinical Trial Site
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Clinical Trial Site
      • Jerusalem, Israel
        • Clinical Trial Site
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Clinical Trial Site
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Clinical Trial Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Immatrikulation innerhalb von 12 Monaten nach Abschluss der Studie ALN-GO1-001
  • Nach Meinung des Prüfarztes wurde das Studienmedikament vertragen
  • Bei Einnahme von Vitamin B6 (Pyridoxin) bereit, während der Studiendauer ein stabiles Regime beizubehalten
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Schwangerschaftstest haben, dürfen nicht stillen und müssen bereit sein, eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden
  • Bereit, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben und die Studienanforderungen einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  • Klinisch signifikante gesundheitliche Bedenken (mit Ausnahme von PH1)
  • Klinisch signifikante kardiovaskuläre Anomalie
  • Abnormal für AST/ALT und andere klinische Sicherheitslaborergebnisse, die als klinisch signifikant erachtet werden
  • Voraussetzung für chronische Dialyse

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Lumasiran (ALN-GO1): 1,0 mg/kg QM oder 3,0 mg/kg Q3M

Teilnehmer der Studie 001B (NCT02706886) erhielten Lumasiran als subkutane Injektion (SC) mit einer Anfangsdosis von 1,0 Milligramm pro Kilogramm (mg/kg) einmal monatlich (QM) oder 3,0 mg/kg einmal alle 3 Monate [Q3M]. vom 1. Tag bis maximal zum 6. Monat. Bis zum 6. Monat wurde allen Teilnehmern gestattet, die Dosis und/oder das Dosierungsschema zu ändern und bis zum 51. Monat des Behandlungszeitraums Lumasiran, SC-Injektion in einer Dosis von 3,0 mg/kg, Q3M, zu erhalten.

Alle drei Teilnehmer, die die Behandlung mit 1 mg/kg QM begonnen hatten, wechselten im 6. Monat zum 3 mg/kg Q3M-Regime. Da die kumulative Dosis, die über 6 Monate verabreicht wurde, sowohl für 1 mg/kg QM als auch für 3 mg/kg Q3M gleich war, wurden diese Teilnehmer gemäß der Empfehlung des Safety Review Committee (SRC) in einem Arm zusammengefasst.
Arzneimittel: Lumasiran
Mehrere Dosen Lumasiran durch SC-Injektion
Andere Namen:
  • ALN-GO1
Experimental: Lumasiran (ALN-GO1): 3,0 mg/kg QM
Teilnehmer, die sich für Studie 001B einschrieben, erhielten Lumasiran, SC-Injektion, mit einer Anfangsdosis von 3,0 mg/kg, QM, vom ersten Tag bis maximal zum 21. Monat. Bis zum 21. Monat wurde allen Teilnehmern die Genehmigung erteilt, das Dosierungsschema zu ändern und bis zum 51. Monat des Behandlungszeitraums Lumasiran, SC-Injektion, in einer Dosis von 3,0 mg/kg, Q3M, zu erhalten.
Arzneimittel: Lumasiran
Mehrere Dosen Lumasiran durch SC-Injektion
Andere Namen:
  • ALN-GO1

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einem unerwünschten Ereignis (UE)
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag -1) bis zu 54 Monate
Unter AE versteht man jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer oder einer klinischen Versuchsperson, dem ein Arzneimittel verabreicht wurde, und das nicht unbedingt in einem ursächlichen Zusammenhang mit dieser Behandlung steht. Das Sicherheitsanalyseset umfasste alle Teilnehmer, die eine beliebige Menge des Studienmedikaments erhalten hatten.
Ausgangswert (Tag -1) bis zu 54 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des 24-Stunden-Oxalats im Urin, korrigiert um die Körperoberfläche (BSA), gegenüber dem Ausgangswert nach 54 Monaten
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag -1) bis zu 54 Monate
Von der Leber produziertes Oxalat ist der wichtigste toxische Metabolit, der die Krankheitspathologie bei Teilnehmern mit primärer Hyperoxalurie Typ 1 (PH1) vorantreibt. Das Risiko von Krankheitskomplikationen steigt kontinuierlich mit steigendem Oxalatspiegel. 24-Stunden-Oxalat im Urin (Millimol [mmol]/24 Stunden [h]/1,73 Quadratmeter [m^2]), korrigiert um BSA bei jedem Besuch pro Teilnehmer, wurde wie folgt berechnet: [Oxalatkonzentration im Urin (Mikromol pro Liter [umol/L])/1000 (umol/mmol)]*[24-Stunden-Urinvolumen (ml )/1000 (ml/l)]* [24 Stunden/tatsächliche Sammelstunden]*1,73/(BSA). Der Ausgangswert war der abgeleitete Ausgangswert aus dem mit Lumasiran behandelten Zeitraum der Studie ALN-GO1-001. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert deutete auf ein günstiges Ergebnis hin. Das PD-Analyseset umfasste alle Teilnehmer, die eine beliebige Menge des Studienmedikaments erhalten hatten und bei denen nach der Verabreichung mindestens eine Urinprobe für PD vorhanden war. Die Gesamtzahl der analysierten Teilnehmer ist die Anzahl der Teilnehmer, für die Daten zur Analyse verfügbar sind.
Ausgangswert (Tag -1) bis zu 54 Monate
Änderung des 24-Stunden-Oxalat:Kreatinin-Verhältnisses im Urin nach 54 Monaten gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag -1) bis zu 54 Monate
Der Ausgangswert ist der abgeleitete Ausgangswert aus dem mit Lumasiran behandelten Zeitraum der Studie ALN-GO1-001. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf ein günstiges Ergebnis hin. Das PD-Analyseset umfasste alle Teilnehmer, die eine beliebige Menge des Studienmedikaments erhalten hatten und bei denen nach der Verabreichung mindestens eine Urinprobe für PD vorhanden war.
Ausgangswert (Tag -1) bis zu 54 Monate
Änderung der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) gegenüber dem Ausgangswert nach 54 Monaten
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag -1) bis zu 54 Monate
Der Ausgangswert wurde als die letzte Messung vor der ersten Lumasiran-Dosis in der ALN-GO1-001-Studie definiert. Die eGFR wurde auf der Grundlage der MDRD-Formel (Modification of Diet in Renal Disease) für Teilnehmer >= 18 Jahre bei der Einschreibung und der Schwartz-Bedside-Formel für Teilnehmer <18 Jahre bei der Einschreibung berechnet. Die auf der MDRD-Formel basierende eGFR wurde wie folgt berechnet: eGFR (ml/min/1,73 m^2) = 175 × (Serumkreatinin {SCr} [μmol/Deziliter(dL)]/88,4)-1,154 × (Alter)-0,203 × (0,742, wenn weiblich) oder × (1,212, wenn Afroamerikaner) und basierend auf der Schwartz-Formel: eGFR (ml/min/1,73 m2) = (36.2 × Höhe [cm])/ SCr (μmol /dL). Das Sicherheitsanalyseset umfasste alle Teilnehmer, die eine beliebige Menge des Studienmedikaments erhalten hatten.
Ausgangswert (Tag -1) bis zu 54 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Alnylam Pharmaceuticals

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
4. April 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
7. Februar 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
7. Februar 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
17. November 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
20. November 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
22. November 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
25. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
29. März 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • ALN-GO1-002
  • 2016-003134-24 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Der Zugang zu anonymisierten individuellen Teilnehmerdaten, die diese Ergebnisse unterstützen, wird 12 Monate nach Abschluss der Studie und mindestens 12 Monate nach der Zulassung des Produkts und der Indikation in den USA und/oder der EU verfügbar gemacht.

Die Bereitstellung der Daten erfolgt unter der Voraussetzung der Genehmigung eines Forschungsvorschlags und der Unterzeichnung einer Datenfreigabevereinbarung. Anträge auf Zugang zu Daten können über die Website www.vivli.org gestellt werden.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Primäre Hyperoxalurie

Klinische Studien zur Lumasiran

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