原発性高シュウ酸尿症タイプ 1 の患者における治験薬、Lumasiran (ALN-GO1) の拡張研究
2024年3月29日 更新者：Alnylam Pharmaceuticals
原発性高シュウ酸尿症タイプ 1 の患者における ALN-GO1 の長期投与を評価する第 2 相、多施設、非盲検、延長試験
この研究の目的は、原発性高シュウ酸尿症タイプ 1 の患者におけるルマシランの長期的な安全性と忍容性を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
20
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Birmingham、イギリス
- Clinical Trial Site
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London、イギリス
- Clinical Trial Site
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Haifa、イスラエル
- Clinical Trial Site
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Jerusalem、イスラエル
- Clinical Trial Site
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Amsterdam、オランダ
- Clinical Trial Site
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Bonn、ドイツ
- Clinical Trial Site
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Bordeaux、フランス
- Clinical Trial Site
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Lyon、フランス
- Clinical Trial Site
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Paris、フランス
- Clinical Trial Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -研究ALN-GO1-001の完了から12か月以内の登録
- 治験責任医師の意見では、治験薬に忍容性がある
- -ビタミンB6（ピリドキシン）を服用している場合、研究期間中安定したレジメンを維持する意思がある
- 出産の可能性のある女性は、妊娠検査で陰性でなければならず、授乳することはできず、非常に効果的な避妊方法を喜んで使用する必要があります
- -書面によるインフォームドコンセントを提供し、研究要件を順守する意思がある
除外基準:
- -臨床的に重大な健康上の懸念（PH1を除く）
- 臨床的に重大な心血管異常
- -AST / ALTの異常および臨床的に重要と見なされるその他の臨床安全検査結果
- 慢性透析の必要性
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ルマシラン (ALN-GO1): 1.0 mg/kg QM または 3.0 mg/kg Q3M
研究001B（NCT02706886）から登録した参加者は、開始用量1.0ミリグラム/キログラム（mg/kg）を月に1回（QM）または3.0 mg/kgを3ヶ月に1回（Q3M）の皮下（SC）注射で投与された） 1 日目から最大 6 か月目まで。 6 か月目までに、すべての参加者は、治療期間の 51 か月目まで、Q3M で 3.0 mg/kg の用量でルマシラン皮下注射を受けるように用量および/または投与計画を変更することが承認されました。 1 mg/kg QM で治療を開始した参加者 3 名全員が、6 か月目までに 3 mg/kg Q3M レジメンに移行しました。 6 か月にわたって投与された累積用量は 1 mg/kg QM と 3 mg/kg Q3M の両方で同じであったため、安全性検討委員会 (SRC) の推奨に従って、これらの参加者は 1 つの群にプールされました。 |
皮下注射によるルマシランの複数回投与
他の名前：
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実験的：ルマシラン (ALN-GO1): 3.0 mg/kg QM
研究001Bから登録した参加者は、1日目から最大21ヵ月目まで、開始用量3.0 mg/kg、QMでルマシランの皮下注射を受けた。
21 か月目までに、すべての参加者は、治療期間の 51 か月目まで、Q3M で 3.0 mg/kg の用量でルマシラン皮下注射を受けるように投与計画を変更することが承認されました。
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皮下注射によるルマシランの複数回投与
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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少なくとも1つの有害事象(AE)を有する参加者の数
時間枠：ベースライン (1 日目) 最大 54 か月
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AE は、医薬品を投与された参加者または臨床治験対象者における望ましくない医学的出来事であり、必ずしもこの治療法と因果関係があるわけではありません。
安全性分析セットには、任意の量の治験薬を投与されたすべての参加者が含まれていました。
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ベースライン (1 日目) 最大 54 か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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54か月後の体表面積（BSA）を補正した24時間尿中シュウ酸塩のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (1 日目) 最大 54 か月
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肝臓で生成されるシュウ酸塩は、原発性高シュウ酸尿症 1 型 (PH1) 患者の病態を引き起こす重要な有毒代謝産物です。
シュウ酸塩レベルが増加するにつれて、病気の合併症のリスクは継続的に増加します。
24 時間尿中シュウ酸塩 (ミリモル [mmol]/24 時間 [h]/1.73)
参加者ごとの各訪問時の BSA について補正された平方メートル [m^2]) は次のように計算されました: [尿中シュウ酸濃度 (1 リットルあたりのマイクロモル [umol/L])/1000 (umol/mmol)]*[24 時間の尿量 (mL) )/1000 (mL/L)]* [24 時間/実際の収集時間]*1.73/(BSA)。
ベースラインは、ALN-GO1-001試験のルマシラン治療期間から導出されたベースライン値でした。
ベースラインからのマイナスの変化は良好な結果を示しています。
PD分析セットには、任意の量の治験薬を投与され、PDに関する少なくとも1つの投与後の尿サンプルを採取したすべての参加者が含まれていました。
分析された参加者の全体数は、分析に利用可能なデータを持つ参加者の数です。
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ベースライン (1 日目) 最大 54 か月
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54か月後の24時間尿中シュウ酸塩:クレアチニン比のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (1 日目) 最大 54 か月
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ベースラインは、ALN-GO1-001試験のルマシラン治療期間から導出されたベースライン値です。
ベースラインからのマイナスの変化は、良好な結果を示します。
PD分析セットには、任意の量の治験薬を投与され、PDに関する少なくとも1つの投与後の尿サンプルを採取したすべての参加者が含まれていました。
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ベースライン (1 日目) 最大 54 か月
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54か月後の推定糸球体濾過率（eGFR）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (1 日目) 最大 54 か月
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ベースラインは、ALN-GO1-001 研究におけるルマシランの初回投与前の最後の測定値として定義されました。
eGFR は、登録時年齢 18 歳以上の参加者については腎疾患における食事療法 (MDRD) 式に基づいて計算され、登録時年齢 18 歳未満の参加者については Schwartz Bedside 式に基づいて計算されました。
MDRD 式に基づく eGFR は次のように計算されました: eGFR (mL/min/1.73)
m^2) = 175 × (血清クレアチニン {SCr} [μmol/デシリットル(dL)]/88.4)-1.154
×（年齢）-0.203
× (0.742、女性の場合)、または × (1.212、アフリカ系アメリカ人の場合)、および Schwartz 式に基づく: eGFR (mL/min/1.73m2)
= (36.2
× 身長 [cm])/SCr (μmol /dL)。
安全性分析セットには、任意の量の治験薬を投与されたすべての参加者が含まれていました。
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ベースライン (1 日目) 最大 54 か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Alnylam Pharmaceuticals
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年4月4日
一次修了 (実際)
2023年2月7日
研究の完了 (実際)
2023年2月7日
試験登録日
最初に提出
2017年11月17日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年11月20日
最初の投稿 (実際)
2017年11月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年4月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年3月29日
最終確認日
2024年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ALN-GO1-002
- 2016-003134-24 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
これらの結果を裏付ける匿名化された個々の参加者データへのアクセスは、研究完了から 12 か月後、および製品と適応症が米国および/または EU で承認されてから 12 か月以上後に利用可能になります。
データは、研究提案の承認とデータ共有契約の締結を条件として提供されます。 データへのアクセスのリクエストは、Web サイト www.vivli.org から送信できます。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
原発性高シュウ酸尿症の臨床試験
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