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軽度の血友病 A 患者における運動と DDAVP の比較

2020年2月24日 更新者：Nationwide Children's Hospital

軽度の血友病 A 患者における運動と DDAVP の比較 - 一方は他方よりも劣っており、止血の改善に相加的に作用するか?

軽度の血友病 A (MHA) 患者はまれに出血しますが、スポーツや運動に参加しているときにしばしば起こる外傷の状況では出血することがあります。 運動と DDAVP (デスモプレシン) の両方が第 8 因子/フォン ヴィレブランド因子 (FVIII/VWF レベル) を上昇させることができますが、病態生理学的メカニズムが同じであるかどうかは明らかではありません。 したがって、DDAVP と運動が FVIII:C と VWF レベルの上昇に相加効果をもたらすかどうか、または一方が他方の効果を無効にするかどうかは不明です。 この 2 つのセンター (Sickkids および Nationwide Children's) の前向きクロスオーバー デザイン研究の目的は、MHA 患者の止血に対する運動と DDAVP の影響を比較し、これらの介入を連続的に投与することによる止血への影響を調査することです。インデックス。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

軽度の血友病 A (MHA) (FVIII レベルが 5% から約 50% を超えると定義される) の人は、まれに出血することがありますが、スポーツ/運動に参加するという状況でしばしば起こり得る外傷の状況では出血する可能性があります。 FVIII レベルは、ストレス、運動、および DDAVP (1-デスアミノ-8-ダルギニン バソプレシン、デスモプレシン) によって一時的に上昇します。 DDAVP の場合、病児病院 (SickKids) の血友病チームなどは、DDAVP によって FVIII と VWF のレベルが 2 ～ 4 倍上昇することを示しました。 その結果、MHA 患者の多くは、出血のリスクを軽減しようとして、スポーツ活動や運動の前に鼻腔内 (IN) DDAVP を服用しています。 IN DDAVP は適度に高価であり (カナダでは Octistim® のボトル ​​1 本あたり 300 ドル、米国では Stimate® のボトル ​​1 本あたり 700 ドル)、水分制限が必要であり、吐き気、嘔吐、発作、タキフィラキシーを伴う可能性があります。

最近、私たちのグループは、血友病 A [HA] または B [HB] (すべての重症度) の 30 人の子供の止血指数に対する処方された中程度の強度の有酸素運動レジメンの影響を評価するためのパイロット/実現可能性研究を完了し、運動による複数の凝固パラメータ（血小板数、FVIII：Cおよびフォン・ヴィレブランド因子[VWF]）。 この改善は、軽度から中等度の HA を持つ 13 人の青年期以降の男性で特に顕著でした。 このサブコホートでは、研究者は、運動直後に FVIII:C が平均 2.3 倍増加し、運動終了 1 時間後には 1.9 倍で有意に上昇したままであることに注目しました。

有酸素運動に関連する止血変数のこれらの変化は、出血を防ぐ可能性があり、スポーツ参加の直前に IN DDAVP を投与する必要がなくなる可能性があります。

運動と DDAVP はどちらも FVIII/VWF レベルを上昇させることができますが、それらがこれを行う病態生理学的メカニズムが同じであるかどうかは明らかではありません。 したがって、DDAVP と運動が FVIII:C と VWF レベルの上昇において互いの効果を増強するかどうか、または一方が他方の効果を無効にするかどうかは不明です。 ここで、研究者らは、止血への影響を比較し、止血指数に対するこれらの介入を連続して投与することの影響を調査するために、MHA を持つ 40-50 の思春期以降 (13-21 歳) の男性における運動と IN DDAVP の前向き介入研究を提案します。 .

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
32

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 4

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Ohio
      • Akron、Ohio、アメリカ、44308
        • Akron Children's Hospital
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton、Ohio、アメリカ、45404
        • Dayton Children's Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

13年～21年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

  • 1) 13歳以上21歳以下のMHA(FVIII:C値が6%以上50%以下)の患者。

除外基準:

  1. 現在循環している、またはインヒビターの病歴（0.5 BUが2回以上）。 MHA では阻害剤の発生はまれです。
  2. -FVIII注入の履歴（標準作用型製品と半減期延長製品の両方）または過去1週間のDDAVP使用。 患者は、研究に参加する前の 1 週間、因子の使用または DDAVP を保持するように指示されます。
  3. -運動能力を妨げる重度の関節症（主治医によって決定された）の患者。 MHA では重度の関節症はまれです。
  4. -ベータブロッカー、抗血小板薬、または通常の非ステロイド性抗炎症薬（例： セレブレックス）。
  5. アクティブな喫煙者（タバコ、マリファナ）である患者。
  6. -任意の場所での最近の出血（過去2週間）または過去4週間の下肢の関節/筋肉出血の病歴がある患者。
  7. MHA以外の先天性出血性疾患の併存（例： VWD）。
  8. -アクティブな感染症または炎症状態の患者。 これには、以前に同定された HIV、活動性の B 型または C 型肝炎が含まれ、AST、ALT、B 型または C 型肝炎の RNA 陽性の上昇に反映されます。提案された研究で。
  9. 医学的理由でDDAVPを受けるべきでない患者[腎臓またはCNS疾患（例： 脳腫瘍)] または以前に DDAVP で有害事象を経験したことがある (例: 低血圧イベント、発作）。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：クロスオーバー割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：ARM A: DDAVP に続いて運動
  1. 介入 #1: DDAVP 吸入製品の介入 参加者は、IN DDAVP を 1 回または 2 回鼻スプレーします。 体重が 50 kg 未満の患者の場合: 150 ug (つまり、1 つの鼻孔に 1 回スプレー) および体重が 50 kg 以上の患者: 300 ug (つまり、2 回のスプレー - 各鼻孔に 1 回)。
  2. 介入 #2: 運動介入
薬：DDAVP吸入剤製品
DDAVP 介入の場合、参加者は IN DDAVP を 1 回または 2 回点鼻スプレーします。 IN DDAVP を受け取った後、参加者は 30 分間休憩します。
他の名前：
  • DDAVP で
行動：運動介入
運動介入のために、参加者は、以前に検証された漸進的に増加するゴッドフリー プロトコルを使用して、固定サイクル エルゴメーターで運動します。 ゴッドフリー プロトコルに従って、参加者は、自分の身長に依存する初期運動負荷を使用して、キャリブレーションされたサイクル エルゴメーターでサイクリングを開始します。 ワークロードは、参加者の身長にも基づいて、標準的な増分で毎分増加します。 すべての参加者は、予測された最大心拍数の 85% で 3 分間のサイクリングを完了するか、疲労するまで (いずれか早い方) 運動します。 計画された運動が完了すると、作業負荷はゼロワットに減少し、参加者は、エルゴメーターを取得する前に、このクールダウン率でさらに 3 分間サイクリングを続けるように指示されます。
アクティブコンパレータ：ARM B: DDAVP のみ
  1. 介入 #1: DDAVP 吸入製品の介入 参加者は、IN DDAVP を 1 回または 2 回鼻スプレーします。 体重が 50 kg 未満の患者の場合: 150 ug (つまり、1 つの鼻孔に 1 回スプレー) および体重が 50 kg 以上の患者: 300 ug (つまり、2 回のスプレー - 各鼻孔に 1 回)。
  2. 介入 #2: それ以上の介入なし (安静)
薬：DDAVP吸入剤製品
DDAVP 介入の場合、参加者は IN DDAVP を 1 回または 2 回点鼻スプレーします。 IN DDAVP を受け取った後、参加者は 30 分間休憩します。
他の名前：
  • DDAVP で
実験的：ARM C: 運動介入
  1. 介入 #1: 運動介入
  2. 介入 #2: それ以上の介入なし (安静)
行動：運動介入
運動介入のために、参加者は、以前に検証された漸進的に増加するゴッドフリー プロトコルを使用して、固定サイクル エルゴメーターで運動します。 ゴッドフリー プロトコルに従って、参加者は、自分の身長に依存する初期運動負荷を使用して、キャリブレーションされたサイクル エルゴメーターでサイクリングを開始します。 ワークロードは、参加者の身長にも基づいて、標準的な増分で毎分増加します。 すべての参加者は、予測された最大心拍数の 85% で 3 分間のサイクリングを完了するか、疲労するまで (いずれか早い方) 運動します。 計画された運動が完了すると、作業負荷はゼロワットに減少し、参加者は、エルゴメーターを取得する前に、このクールダウン率でさらに 3 分間サイクリングを続けるように指示されます。
実験的：ARM D: DDAVP に続くエクササイズ
  1. 介入 #1: 運動介入
  2. 介入 #2: DDAVP 吸入製品の介入 参加者は、IN DDAVP を 1 回または 2 回鼻スプレーします。 体重が 50 kg 未満の患者の場合: 150 ug (つまり、1 つの鼻孔に 1 回スプレー) および体重が 50 kg 以上の患者: 300 ug (つまり、2 回のスプレー - 各鼻孔に 1 回)。
薬：DDAVP吸入剤製品
DDAVP 介入の場合、参加者は IN DDAVP を 1 回または 2 回点鼻スプレーします。 IN DDAVP を受け取った後、参加者は 30 分間休憩します。
他の名前：
  • DDAVP で
行動：運動介入
運動介入のために、参加者は、以前に検証された漸進的に増加するゴッドフリー プロトコルを使用して、固定サイクル エルゴメーターで運動します。 ゴッドフリー プロトコルに従って、参加者は、自分の身長に依存する初期運動負荷を使用して、キャリブレーションされたサイクル エルゴメーターでサイクリングを開始します。 ワークロードは、参加者の身長にも基づいて、標準的な増分で毎分増加します。 すべての参加者は、予測された最大心拍数の 85% で 3 分間のサイクリングを完了するか、疲労するまで (いずれか早い方) 運動します。 計画された運動が完了すると、作業負荷はゼロワットに減少し、参加者は、エルゴメーターを取得する前に、このクールダウン率でさらに 3 分間サイクリングを続けるように指示されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
•運動後の第8因子レベル ベースライン、介入後30分＃1、介入後30分＃2、および介入後90分＃2
時間枠：ベースライン、介入後 30 分 #1、介入後 30 分 #2、および介入後 90 分 #2
標準化された中程度の強度の有酸素運動療法 (予測最大心拍数の 85% で 3 分間の運動) に関連する FVIII:C の増加 (絶対増加および倍率増加として測定) を、思春期以降の男性における鼻腔内 DDAVP と比較すること。 MHA
ベースライン、介入後 30 分 #1、介入後 30 分 #2、および介入後 90 分 #2

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースライン、介入後30分＃1、介入後30分＃2、および介入後90分
時間枠：ベースライン、介入後 30 分 #1、介入後 30 分 #2、および介入後 90 分
運動とそれに続く鼻腔内 DDAVP の連続投与 (またはその逆) に関連する FVIII:C の絶対増加と倍率増加を決定する
ベースライン、介入後 30 分 #1、介入後 30 分 #2、および介入後 90 分
運動後のベースライン身体活動スコアと因子8レベルとの関連 ベースライン、介入後30分#1、介入後30分#2、および介入後90分
時間枠：ベースライン、介入後 30 分 #1、介入後 30 分 #2、および介入後 90 分
ベースラインの身体活動（International Physical Activity Questionnaire [IPAQ]-short form を使用して測定）が運動による FVIII:C の増加に与える影響を調査する
ベースライン、介入後 30 分 #1、介入後 30 分 #2、および介入後 90 分

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Nationwide Children's Hospital

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
The Hospital for Sick Children

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Riten Kumar, MD, MSc、Nationwide Children's Hospital

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2018年7月31日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2019年8月30日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2019年12月5日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2017年12月5日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2017年12月17日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2017年12月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2020年2月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2020年2月24日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2020年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • IRB17-00290

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

患者の安全を確保し、仮説の妥当性を確認するために、次のことを計画しています。

  • 最初の 10 人の患者が研究を完了した後に会う。
  • 最初の 10 人の患者のデータを分析します。 これには、安全性データのほか、標準的な止血検査 (FVIII;C、VWF:Ag、VWF:RCo、VWF:CBA、VWF:pp)、血小板機能 (PFA)、トロンボエラストグラフィー (TEG) などの血液検査の結果が含まれます。トロンビン世代。
  • さらなる登録を正当化する測定可能な結果があるかどうかを判断し、安全性の問題があると判断した場合、DSMB は研究の終了またはプロトコルの修正に関する推奨を行うことができます。

最初の 10 人の被験者のいずれかが予期しない医学的合併症を発症した場合、DSMB による研究の再評価が行われるまで募集を一時停止します。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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