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血友病AおよびBの成人被験者における凝固因子VIIaバリアントマルゼプタコグアルファ（活性化）の研究

2021年9月21日 更新者：Catalyst Biosciences

血友病Aおよび血友病Bの成人被験者における出血予防のためのマルゼプタコグアルファ（活性化）による毎日の皮下治療レジメンの薬物動態、有効性および安全性を評価するための第2相試験 インヒビターを有する被験者

インヒビターを有する血友病 A または B の成人被験者 12 人を対象に、出血予防のための MarzAA による毎日の皮下 [SC] 治療レジメンの PK、バイオアベイラビリティ、PD、有効性、および安全性を評価するために設計された第 2 相多施設非盲検試験および頻繁な自然出血エピソードの病歴。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

インヒビターを有する血友病AまたはBの成人被験者における出血予防のためのMarzAAによる毎日のSC治療レジメンのPK、バイオアベイラビリティ、PD、有効性および安全性を評価する多施設非盲検第2相試験。 この研究では、重度の先天性血友病AまたはBのインヒビターを含む合計12人の成人男性被験者を登録し、静脈内および皮下に投与し、登録前の6か月間、個人の出血および治療記録。

被験者が試験に登録されると、試験は 3 つの部分で実施されます (連続して行われます)。

パート 1a (24 時間): MarzAA の単回 IV 投与。パート 1b (48 時間): MarzAA の単回 SC 投与。パート 2: 毎日の SC 管理。 破綻出血が発生した場合、パート 2 の用量漸増が発生します。 対象は、必要な最終用量レベルで 50 日間治療されます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
11

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アルメニア
      • Yerevan、アルメニア
        • Hematology Center after Prof. R. Yeolyan
  • グルジア
      • Tbilisi、グルジア
        • JSC "K.Eristavi National Center of Experimental and Clinical Surgery"
      • Tbilisi、グルジア
        • LTD M.Zodelava Hematology Centre
      • Tbilisi、グルジア
        • LTD Medinvest - Institute of Hematology and Transfusiology
  • ポーランド
      • Rzeszów、ポーランド
        • Gabinet Lekarski, Bartosz Korczowski
  • ロシア連邦
      • Kemerovo、ロシア連邦
        • Regional Clinical Hospital
      • Kirov、ロシア連邦
        • FGU Kirov Scientific Research
      • Saint Petersburg、ロシア連邦
        • Center for Hemophilia Treatment
  • 南アフリカ
      • Johannesburg、南アフリカ
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

  • インヒビターを伴う重度の先天性血友病AまたはB。
  • 頻繁な自然出血エピソードの病歴。
  • 18歳以上の男性。
  • 試験関連の活動の前に、署名の確認によるインフォームド コンセントの確認。

除外基準:

  • 予防治療を受けています。
  • -変更されたrFVIIaエージェントを評価する臨床試験への以前の参加。
  • -スクリーニング時に中央検査室によって検出されたFVIIまたはFVIIaに対する既知の陽性抗体。
  • 血友病AまたはB以外の凝固障害がある。
  • 参加に対する重大な禁忌。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：パート1a
凝固因子 VIIa バリアント、静脈内経路で 18 µg/kg
生物学的：凝固因子VIIaバリアント
MarzAA の単回静脈内注射、続いて MarzAA の単回皮下注射、続いて必要な最終用量レベルでの 50 日間の MarzAA の毎日の皮下注射。
実験的：パート1b
凝固因子 VIIa バリアント、皮下経路による 30 µg/kg
生物学的：凝固因子VIIaバリアント
MarzAA の単回静脈内注射、続いて MarzAA の単回皮下注射、続いて必要な最終用量レベルでの 50 日間の MarzAA の毎日の皮下注射。
実験的：パート2
凝固因子 VIIa バリアント、30、60、90、120 µg/kg 皮下投与
生物学的：凝固因子VIIaバリアント
MarzAA の単回静脈内注射、続いて MarzAA の単回皮下注射、続いて必要な最終用量レベルでの 50 日間の MarzAA の毎日の皮下注射。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
出血エピソード予防成功
時間枠：最終的な MarzAA 用量レベルの 1 日目 - 50 日目
最終的な MarzAA 投与レベルと記録された過去の ABR の場合のパート 2 中の年間出血率 (ABR; 自然発生および合計)。 各被験者が治療された MarzAA の最終投与量の主要エンドポイント（自然出血および外傷性出血の年間出血率 ABR）の分析は、オンデマンド療法で想定される事前定義された速度と比較した 1 サンプル テストに基づいていました。 後者は 12 (または 1 か月あたり 1 回の出血) であると想定されました。これは、包含基準 2 (H0 として定義) による各被験者の最小 ABR であり、最大値はありません。 スコアが高いほど、結果が悪いことを示しました。 ABR は 0 ～ 365 のスケールで表され、スコアが低いほど、1 年間の出血イベントの数が少ないことを反映しています。
最終的な MarzAA 用量レベルの 1 日目 - 50 日目

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
破過出血の発生
時間枠：投与量5日目から事象発生まで
より高い用量レベルへのエスカレーションを必要とする破過出血の発生
投与量5日目から事象発生まで
臨床血栓性イベントの発生
時間枠：最初の投与日から臨床事象の最初の発生日まで、治療50日目まで評価
別の原因に起因しない臨床的血栓性イベントの発生
最初の投与日から臨床事象の最初の発生日まで、治療50日目まで評価
凝固評価 - プロトロンビン時間
時間枠：投与前の日から24時間まで（パート1a）、投与前から48時間まで（パート1b）、および投与前から50日目まで（パート2）
投与前からの凝固パラメータ（プロトロンビン時間[PT]）の変化。 最小最大値は、測定されたすべてのタイムポイントの最高値と最低値を反映しています。
投与前の日から24時間まで（パート1a）、投与前から48時間まで（パート1b）、および投与前から50日目まで（パート2）
凝固評価 - 活性化部分トロンボプラスチン時間
時間枠：投与前の日から 24 時間 (パート 1a)、48 時間 (パート 1b)、50 日目/研究終了 (パート 2) まで
投与前からの凝固パラメータ（活性化部分トロンボプラスチン時間[aPTT]）の変化。 最小最大値は、測定されたすべてのタイムポイントの最高値と最低値を反映しています。
投与前の日から 24 時間 (パート 1a)、48 時間 (パート 1b)、50 日目/研究終了 (パート 2) まで
凝固評価 - フィブリノーゲン
時間枠：投与前の日から24時間（パート1a）、48時間（パート1b）、または50日目（パート2）まで。
投与前からの凝固パラメータ（フィブリノーゲン）の変化。 最小最大値は、測定されたすべてのタイムポイントの最高値と最低値を反映しています。
投与前の日から24時間（パート1a）、48時間（パート1b）、または50日目（パート2）まで。
抗体形成のイベント数
時間枠：MarzAAの初回投与時から臨床事象の最初の発生日まで、治療50日目まで評価
凝固第VII因子（FVII）または活性化第VII因子（FVIIa）の内因性レベルの低下をもたらす抗体形成の発生
MarzAAの初回投与時から臨床事象の最初の発生日まで、治療50日目まで評価
抗体応答のイベント数
時間枠：MarzAAの初回投与時から臨床事象の最初の発生日まで、治療50日目まで評価。
MarzAAに対する抗体応答の発生、および野生型組換え凝固FVII（wt-rFVII）またはwt-FVIIaに対する阻害性および交差反応性の有無。
MarzAAの初回投与時から臨床事象の最初の発生日まで、治療50日目まで評価。
血栓形成性の評価
時間枠：1日目のMarzAAの事前投与時から血栓性イベントの最初の発生日まで、治療50日目まで評価。
臨床的に有意なレベルの血栓形成マーカー (D ダイマー、プロトロンビン フラグメント 1+2 (F1+2)、およびトロンビン-アンチトロンビン複合体 [TAT]) を有する参加者の数。血栓症の兆候
1日目のMarzAAの事前投与時から血栓性イベントの最初の発生日まで、治療50日目まで評価。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Catalyst Biosciences

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Howard Levy, MD, PhD, MMM、Catalyst Biosciences

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2017年12月18日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2019年3月15日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2019年4月13日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2018年1月4日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2018年1月16日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2018年1月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2021年9月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2021年9月21日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2021年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • MAA-201

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

これは非盲検研究であるため、各研究者はデータベースに入力されたすべての研究対象データに完全にアクセスできます

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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