Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A VIIa alvadási faktor variáns Marzeptacog Alfa (aktivált) vizsgálata A és B hemofíliában szenvedő felnőttek körében

2021. szeptember 21. frissítette: Catalyst Biosciences

2. fázisú vizsgálat a napi szubkután kezelés farmakokinetikájának, hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére marzeptacog Alfával (aktivált) a vérzés megelőzésére A- és B-hemofíliában szenvedő, gátlószerrel rendelkező felnőtteknél

2. fázis, többközpontú, nyílt elrendezésű vizsgálat, amelynek célja a vérzés megelőzésére szolgáló MarzAA-val végzett napi szubkután [SC] kezelés farmakokinetikai, biohasznosulása, PD, hatékonyságának és biztonságosságának értékelése 12 A vagy B hemofíliában szenvedő felnőtt egyénnél, inhibitorral és gyakori spontán vérzéses epizódok az anamnézisben.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Állapot

Az aktuális toborzási állapotot vagy a kiterjesztett hozzáférési állapotot jelzi.
Befejezve

Körülmények

Körülmények

A vizsgált betegség, rendellenesség, szindróma, betegség vagy sérülés. A ClinicalTrials.gov oldalon a feltételek más, egészséggel kapcsolatos kérdéseket is tartalmazhatnak, például az élettartamot, az életminőséget és az egészségügyi kockázatokat.

Beavatkozás / kezelés

Beavatkozás / kezelés

Olyan folyamat vagy művelet, amely egy klinikai vizsgálat középpontjában áll. A beavatkozások magukban foglalják a gyógyszereket, orvosi eszközöket, eljárásokat, oltóanyagokat és egyéb olyan termékeket, amelyek vizsgálat alatt állnak vagy már rendelkezésre állnak. A beavatkozások magukban foglalhatnak nem invazív megközelítéseket is, mint például az oktatás vagy az étrend és a testmozgás módosítása.

Részletes leírás

Többközpontú, nyílt elrendezésű, 2. fázisú vizsgálat a PK, biohasznosulás, PD, hatékonyság és biztonságosság értékelésére a MarzAA-val végzett napi SC kezelési rend vérzés megelőzésére A vagy B hemofíliában szenvedő felnőtteknél, inhibitorral. A vizsgálatba összesen 12 olyan felnőtt férfit vonnak be és adagolnak intravénásan és szubkután, akiknek súlyos veleszületett hemofíliája A vagy B volt gátlószerrel, és akiknek a kórtörténetében gyakori vérzéses epizódok fordultak elő a felvételt megelőző 6 hónapban, az egyén vérzése és vérzése alapján. kezelési feljegyzések.

Amint egy alany beiratkozott a vizsgálatba, a vizsgálat három részből áll (egymás után):

1a. rész (24 óra): MarzAA egyszeri IV beadása; 1b rész (48 óra): MarzAA egyszeri SC beadása; 2. rész: Napi SC adminisztráció. Áttöréses vérzés esetén a 2. részben említett dózisemelés történik. Az alanyokat 50 napig kezelik a szükséges végső dózisszinten.

Tanulmány típusa

Tanulmány típusa

A klinikai vizsgálat természetét írja le. A vizsgálati típusok közé tartoznak az intervenciós vizsgálatok (más néven klinikai vizsgálatok), a megfigyeléses vizsgálatok (beleértve a betegnyilvántartásokat) és a kiterjesztett hozzáférés.
Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

Beiratkozás

Egy klinikai vizsgálatban résztvevők száma. A „várható” beiratkozás a résztvevők azon célszáma, amelyre a kutatóknak szüksége van a vizsgálathoz.
11

Fázis

Fázis

Egy gyógyszert vagy biológiai terméket tanulmányozó klinikai vizsgálat szakasza az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) által kidolgozott definíciók alapján. A fázis a vizsgálat célkitűzésén, a résztvevők számán és egyéb jellemzőken alapul. Öt fázis van: 1. korai fázis (korábban 0. fázisként szerepelt), 1. fázis, 2. fázis, 3. fázis és 4. fázis. A Nem alkalmazható az FDA által meghatározott fázisok nélküli kísérletek leírására szolgál, beleértve az eszközök vagy viselkedési beavatkozások kipróbálását.
  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Dél-Afrika
      • Johannesburg, Dél-Afrika
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre
  • Grúzia
      • Tbilisi, Grúzia
        • JSC "K.Eristavi National Center of Experimental and Clinical Surgery"
      • Tbilisi, Grúzia
        • LTD M.Zodelava Hematology Centre
      • Tbilisi, Grúzia
        • LTD Medinvest - Institute of Hematology and Transfusiology
  • Lengyelország
      • Rzeszów, Lengyelország
        • Gabinet Lekarski, Bartosz Korczowski
  • Orosz Föderáció
      • Kemerovo, Orosz Föderáció
        • Regional Clinical Hospital
      • Kirov, Orosz Föderáció
        • FGU Kirov Scientific Research
      • Saint Petersburg, Orosz Föderáció
        • Center for Hemophilia Treatment
  • Örményország
      • Yerevan, Örményország
        • Hematology Center after Prof. R. Yeolyan

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Jogosultsági kritériumok

Azok a kulcsfontosságú követelmények, amelyeknek a klinikai vizsgálatban részt venni kívánó személyeknek meg kell felelniük, vagy a jellemzőkkel kell rendelkezniük. A jogosultsági kritériumok egyaránt tartalmaznak felvételi kritériumokat (amelyek szükségesek ahhoz, hogy egy személy részt vegyen a vizsgálatban) és kizárási kritériumokból (amelyek megakadályozzák a személy részvételét). A jogosultsági kritériumok típusai közé tartozik, hogy a vizsgálatba egészséges önkénteseket fogadnak-e be, vannak-e életkori vagy korcsoportos követelmények, vagy nem korlátozza-e.

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Súlyos veleszületett hemofília A vagy B inhibitorral.
  • Gyakori spontán vérzéses epizódok az anamnézisben.
  • Férfi, 18 éves vagy idősebb.
  • A tájékozott beleegyezés megerősítése aláírással, a vizsgálattal kapcsolatos tevékenységek előtt.

Kizárási kritériumok:

  • Profilaktikus kezelésben részesül.
  • Korábbi részvétel egy módosított rFVIIa ágenst értékelő klinikai vizsgálatban.
  • A központi laboratórium által szűréskor kimutatott ismert pozitív FVII vagy FVIIa antitest.
  • Ha az A vagy B hemofíliától eltérő véralvadási zavara van.
  • Jelentős ellenjavallat a részvételhez.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar

Résztvevő csoport / kar

A klinikai vizsgálatban résztvevők csoportja vagy alcsoportja, amely a vizsgálati protokoll szerint meghatározott beavatkozást/kezelést kap, vagy nem kap beavatkozást.
Beavatkozás / kezelés

Beavatkozás / kezelés

Olyan folyamat vagy művelet, amely egy klinikai vizsgálat középpontjában áll. A beavatkozások magukban foglalják a gyógyszereket, orvosi eszközöket, eljárásokat, oltóanyagokat és egyéb olyan termékeket, amelyek vizsgálat alatt állnak vagy már rendelkezésre állnak. A beavatkozások magukban foglalhatnak nem invazív megközelítéseket is, mint például az oktatás vagy az étrend és a testmozgás módosítása.
Kísérleti: 1a. rész
VIIa alvadási faktor változat, 18 µg/kg intravénás úton
Biológiai: VIIa alvadási faktor változat
A MarzAA egyszeri intravénás injekciója, majd a MarzAA egyszeri szubkután injekciója, majd a MarzAA napi szubkután injekciója 50 napon keresztül a szükséges végső dózisszinten.
Kísérleti: 1b. rész
VIIa alvadási faktor változat, 30 µg/kg szubkután beadással
Biológiai: VIIa alvadási faktor változat
A MarzAA egyszeri intravénás injekciója, majd a MarzAA egyszeri szubkután injekciója, majd a MarzAA napi szubkután injekciója 50 napon keresztül a szükséges végső dózisszinten.
Kísérleti: 2. rész
VIIa alvadási faktor változat, 30, 60, 90, 120 µg/kg szubkután beadással
Biológiai: VIIa alvadási faktor változat
A MarzAA egyszeri intravénás injekciója, majd a MarzAA egyszeri szubkután injekciója, majd a MarzAA napi szubkután injekciója 50 napon keresztül a szükséges végső dózisszinten.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Elsődleges eredményintézkedések

A klinikai vizsgálat protokolljában az a tervezett eredménymérték, amely a legfontosabb a beavatkozás/kezelés hatásának értékeléséhez. A legtöbb klinikai vizsgálatnak egy elsődleges kimeneti mérőszáma van, de vannak olyanok is, amelyek egynél többet is tartalmaznak.
Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Siker a vérzéses epizód megelőzésében
Időkeret: Az utolsó MarzAA dózisszint 1. napja – 50. nap
Éves vérzési arány (ABR; spontán és teljes) a 2. rész alatt, amikor a végső MarzAA dózisszinten, a rögzített történelmi ABR-hez viszonyítva. Az egyes kezelt alanyok végső MarzAA dózisának elsődleges végpontjának (évenkénti vérzési ráta ABR spontán és traumás vérzések esetén) elemzése az egymintás teszten alapult, összehasonlítva az igény szerinti terápia előre meghatározott gyakoriságával. Ez utóbbit 12-nek (vagy havi 1 vérzésnek) tételeztük fel, ami a 2. felvételi kritérium szerint (a H0-ként definiált) minden alany esetében a minimális ABR volt, maximális érték nélkül. A magasabb pontszám rosszabb eredményt jelez. Az ABR egy 0-tól 365-ig terjedő skálán van, alacsonyabb pontszámmal, amely kevesebb vérzéses eseményt tükröz egy évben.
Az utolsó MarzAA dózisszint 1. napja – 50. nap

Másodlagos eredményintézkedések

Másodlagos eredményintézkedések

A klinikai vizsgálat protokolljában egy tervezett eredménymérő, amely nem olyan fontos, mint az elsődleges eredménymérő a beavatkozás hatásának értékeléséhez, de még mindig érdekes. A legtöbb klinikai vizsgálatnak több másodlagos kimeneti mérőszáma van.
Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az áttöréses vérzés előfordulása
Időkeret: A dózisszint 5. napjától az esemény bekövetkeztéig
Áttöréses vérzések előfordulása, amelyek magasabb dózisszintre emelést igényelnek
A dózisszint 5. napjától az esemény bekövetkeztéig
Klinikai trombotikus esemény előfordulása
Időkeret: Az első adagtól a klinikai esemény első előfordulásának időpontjáig, a kezelés 50. napjáig értékelve
Klinikai trombotikus esemény előfordulása, amely nem tulajdonítható más oknak
Az első adagtól a klinikai esemény első előfordulásának időpontjáig, a kezelés 50. napjáig értékelve
Alvadási értékelés – Protrombin idő
Időkeret: Az adagolás előtti dátumtól 24 óráig (1a. rész), az adagolás előtti időponttól 48 óráig (1b. rész) és az adagolás előtti időponttól az 50. napig (2. rész)
Változás a véralvadási paraméterben (protrombin idő [PT]) az adagolás előtti állapothoz képest. A min-max értékek az összes mért időpont legmagasabb és legalacsonyabb értékeit tükrözik.
Az adagolás előtti dátumtól 24 óráig (1a. rész), az adagolás előtti időponttól 48 óráig (1b. rész) és az adagolás előtti időponttól az 50. napig (2. rész)
Alvadási értékelés – Aktivált részleges tromboplasztin idő
Időkeret: Az adagolás előtti időponttól 24 óráig (1a. rész), 48 óráig (1b. rész), az 50. napig/a vizsgálat végéig (2. rész)
Változás a koagulációs paraméterben (aktivált parciális tromboplasztin idő [aPTT]) az adagolás előtti állapothoz képest. A min-max értékek az összes mért időpont legmagasabb és legalacsonyabb értékeit tükrözik.
Az adagolás előtti időponttól 24 óráig (1a. rész), 48 óráig (1b. rész), az 50. napig/a vizsgálat végéig (2. rész)
Alvadási értékelés – Fibrinogén
Időkeret: Az adagolás előtti dátumtól 24 óráig (1a. rész), 48 óráig (1b. rész) vagy 50. napig (2. rész).
Változás a véralvadási paraméterben (fibrinogén) az adagolás előtti állapothoz képest. A min-max értékek az összes mért időpont legmagasabb és legalacsonyabb értékeit tükrözik.
Az adagolás előtti dátumtól 24 óráig (1a. rész), 48 óráig (1b. rész) vagy 50. napig (2. rész).
Antitestképződési események száma
Időkeret: A MarzAA első adagjának időpontjától a klinikai esemény első előfordulásának időpontjáig, a kezelés 50. napjáig értékelve
Antitestképződés előfordulása, amely a VII. faktor (FVII) vagy aktivált VII. faktor (FVIIa) csökkent endogén véralvadási szintjét eredményezi
A MarzAA első adagjának időpontjától a klinikai esemény első előfordulásának időpontjáig, a kezelés 50. napjáig értékelve
Az antitestreakció eseményeinek száma
Időkeret: A MarzAA első adagjának beadásától a klinikai esemény első előfordulásának időpontjáig, a kezelés 50. napjáig értékelve.
A MarzAA elleni antitestválasz előfordulása, és hogy az gátló és keresztreaktív-e a vad típusú rekombináns koagulációs FVII-re (wt-rFVII) vagy wt-FVIIa-ra.
A MarzAA első adagjának beadásától a klinikai esemény első előfordulásának időpontjáig, a kezelés 50. napjáig értékelve.
Trombogenitás értékelése
Időkeret: A MarzAA 1. napon történő beadása előtti időponttól a trombózisos esemény első előfordulásának időpontjáig, a kezelés 50. napjáig értékelve.
Azon résztvevők száma, akik klinikailag szignifikáns szintű trombogenitási markerekkel (D-dimer, protrombin fragmens 1+2 (F1+2) és trombin-antitrombin komplex [TAT]) rendelkeznek standard laboratóriumi vizsgálatok és klinikai vizsgálat alapján, speciális kereséssel trombózis jelei
A MarzAA 1. napon történő beadása előtti időponttól a trombózisos esemény első előfordulásának időpontjáig, a kezelés 50. napjáig értékelve.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Szponzor

A vizsgálatot kezdeményező szervezet vagy személy, aki felhatalmazással és ellenőrzéssel rendelkezik a vizsgálat felett.
Catalyst Biosciences

Nyomozók

Nyomozók

Klinikai vizsgálatban részt vevő kutató. A kapcsolódó kifejezések közé tartozik a helyszíni főkutató, a helyszíni segédkutató, a tanulmányi elnök, a vizsgálati igazgató és a vizsgálatvezető.
  • Tanulmányi igazgató: Howard Levy, MD, PhD, MMM, Catalyst Biosciences

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

Tanulmány kezdete

Az a tényleges dátum, amikor az első résztvevőt bevonták egy klinikai vizsgálatba. A „várható” vizsgálat kezdő dátuma az a dátum, amelyről a kutatók úgy gondolják, hogy a vizsgálat kezdő dátuma lesz.
2017. december 18.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

Elsődleges befejezés

Az a dátum, amikor a klinikai vizsgálat utolsó résztvevőjét megvizsgálták, vagy beavatkozást kapott az elsődleges eredménymérő végső adatainak összegyűjtésére. Ezt a dátumot nem befolyásolja, hogy a klinikai vizsgálat a protokollnak megfelelően fejeződött be, vagy befejeződött. Azoknál a klinikai vizsgálatoknál, amelyekben egynél több elsődleges kimeneti mérőszám eltérő befejezési dátummal szerepel, ez a kifejezés azt a dátumot jelenti, amikor az összes elsődleges eredménymérő adatgyűjtés befejeződik. A „várható” elsődleges befejezési dátum az a dátum, amelyről a kutatók úgy gondolják, hogy a vizsgálat elsődleges befejezési dátuma lesz.
2019. március 15.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

A tanulmány befejezése

Az a dátum, amikor a klinikai vizsgálat utolsó résztvevőjét megvizsgálták vagy beavatkozást/kezelést kapott az elsődleges kimenetel mérésére, a másodlagos kimenetel mérésére és a nemkívánatos eseményekre vonatkozó végső adatok összegyűjtésére (azaz az utolsó résztvevő utolsó látogatása). A „várható” vizsgálat befejezési dátuma az a dátum, amely a kutatók szerint a vizsgálat befejezésének dátuma lesz.
2019. április 13.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

Először benyújtva

Az a dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló először benyújtotta a vizsgálati rekordot a ClinicalTrials.gov webhelynek. Általában néhány napos késés telik el az első benyújtás dátuma és a rekord elérhetősége között a ClinicalTrials.gov oldalon (az első közzététel dátuma).
2018. január 4.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Az a dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló először benyújtja a National Library of Medicine (NLM) minőségellenőrzési (QC) felülvizsgálati kritériumainak megfelelő vizsgálati rekordot. Előfordulhat, hogy a megbízónak vagy a vizsgálónak egy vagy több alkalommal felül kell vizsgálnia és be kell nyújtania a vizsgálati jegyzőkönyvet, mielőtt az NLM minőségellenőrzési felülvizsgálati kritériumai teljesülnek. A szponzor vagy a vizsgáló felelőssége annak biztosítása, hogy a vizsgálati rekord összhangban legyen az NLM minőségellenőrzési felülvizsgálati kritériumaival.
2018. január 16.

Első közzététel (Tényleges)

Első közzététel

Az a dátum, amikor a vizsgálati rekord először elérhető volt a ClinicalTrials.gov oldalon, miután a National Library of Medicine (NLM) minőségellenőrzési (QC) felülvizsgálata befejeződött. Általában néhány napos késés telik el a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló által a vizsgálati jegyzőkönyv benyújtása és az első közzététel dátuma között.
2018. január 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

Utolsó frissítés közzétéve

A legutóbbi dátum, amikor a vizsgálati rekord módosításait elérhetővé tették a ClinicalTrials.gov oldalon. Előfordulhat, hogy a módosításokat a vizsgálat szponzora vagy vizsgálója benyújtotta a ClinicalTrials.gov oldalra (az utolsó frissítés benyújtásának dátuma) és az utolsó frissítés közzétételének dátuma között.
2021. szeptember 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Az a legutóbbi dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló olyan változtatásokat nyújtott be a vizsgálati rekordon, amelyek összhangban vannak a National Library of Medicine (NLM) minőség-ellenőrzési (QC) felülvizsgálati kritériumaival. A szponzor vagy a vizsgáló felelőssége annak biztosítása, hogy a vizsgálati rekord összhangban legyen az NLM minőségellenőrzési felülvizsgálati kritériumaival.
2021. szeptember 21.

Utolsó ellenőrzés

Utolsó ellenőrzés

A legutóbbi dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló megerősítette, hogy a ClinicalTrials.gov oldalon egy klinikai vizsgálattal kapcsolatos információ pontos és aktuális. Ha egy tanulmány toborzási státuszú toborzás; még nem toboroz; vagy aktív, az elmúlt 2 évben nem erősítették meg a toborzást, a vizsgálat felvételi státusza ismeretlenként jelenik meg.
2021. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

Egyéb vizsgálati azonosító számok

Az NCT-számtól eltérő azonosítók vagy azonosítószámok, amelyeket a vizsgálat szponzora, finanszírozói vagy mások rendeltek hozzá a klinikai vizsgálathoz. Ezek a számok tartalmazhatnak más vizsgálati nyilvántartásokból származó egyedi azonosítókat és a National Institute of Health támogatási számait.
  • MAA-201

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

IPD terv leírása

Ez egy nyílt elnevezésű vizsgálat, így minden vizsgáló teljes hozzáféréssel rendelkezik az adatbázisba bevitt vizsgálati alanyok összes adatához

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Cookie-beállítások

Sütiket használunk annak biztosítására, hogy a legjobb élményt nyújtsuk Önnek weboldalunkon. További részletekért olvassa el adatvédelmi és sütikre vonatkozó irányelveinket. ...>>>Bármikor megváltoztathatja preferenciáit vagy visszavonhatja beleegyezését, törölve a cookie-kat webhelyéről vagy számítógépéről az irányelvek szerint. Kérjük, fogadja el, és válassza ki a kívánt beállításokat az alábbi "Beállítások kezelése" szakasz megfelelő négyzeteinek bejelölésével. Kérjük, figyelmesen olvassa el Általános Szerződési Feltételeinket, mielőtt folytatja a webhely bármely részének használatát.
«Beállítások kezelése