혈우병 A 및 B 성인 피험자에서 응고 인자 VIIa 변형 Marzeptacog Alfa(활성화됨)에 대한 연구
2021년 9월 21일 업데이트: Catalyst Biosciences
혈우병 A 성인 피험자 및 억제제를 사용하는 B 피험자의 출혈 예방을 위해 Marzeptacog Alfa(활성화)를 사용한 매일 피하 치료 요법의 약동학, 효능 및 안전성을 평가하기 위한 2상 연구
혈우병 A 또는 B 억제제와 함께 혈우병 A 또는 B 성인 피험자 12명을 대상으로 출혈 예방을 위해 MarzAA를 사용한 일일 피하[SC] 치료 요법의 PK, 생체이용률, PD, 효능 및 안전성을 평가하기 위해 설계된 2상, 다기관, 공개 라벨 연구 빈번한 자연 출혈 에피소드의 병력.
연구 개요
상태
상태
완전한
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
혈우병 A 또는 B 성인 피험자에서 억제제를 사용하여 출혈 예방을 위해 MarzAA를 사용한 매일 SC 치료 요법의 PK, 생체이용률, PD, 효능 및 안전성을 평가하기 위한 다기관, 오픈 라벨 2상 연구. 이 연구는 억제제와 함께 중증 선천성 혈우병 A 또는 B가 있고 등록 전 6개월 동안 빈번한 출혈 에피소드의 병력이 있는 총 12명의 성인 남성 피험자에 등록하고 정맥 및 피하 투여합니다. 치료기록.
피험자가 시험에 등록되면 연구는 세 부분(연속 발생)으로 수행됩니다.
파트 1a(24시간): MarzAA의 단일 IV 투여; 파트 1b(48시간): MarzAA의 단일 SC 투여; 파트 2: 일일 SC 관리. 돌발성 출혈이 발생하면 파트 2의 용량 증량이 발생합니다. 피험자는 필요한 최종 용량 수준에서 50일 동안 치료를 받습니다.
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (실제)
등록
11
단계
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Tbilisi, 그루지야
- JSC "K.Eristavi National Center of Experimental and Clinical Surgery"
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Tbilisi, 그루지야
- LTD M.Zodelava Hematology Centre
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Tbilisi, 그루지야
- LTD Medinvest - Institute of Hematology and Transfusiology
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Johannesburg, 남아프리카
- Haemophilia Comprehensive Care Centre
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Kemerovo, 러시아 연방
- Regional Clinical Hospital
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Kirov, 러시아 연방
- FGU Kirov Scientific Research
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Saint Petersburg, 러시아 연방
- Center for Hemophilia Treatment
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Yerevan, 아르메니아
- Hematology Center after Prof. R. Yeolyan
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Rzeszów, 폴란드
- Gabinet Lekarski, Bartosz Korczowski
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- 억제제가 있는 중증 선천성 혈우병 A 또는 B.
- 빈번한 자발적 출혈 에피소드의 병력.
- 남성, 18세 이상.
- 임상시험 관련 활동 전에 서명 확인을 통한 정보에 입각한 동의 확인.
제외 기준:
- 예방 치료를 받고 있습니다.
- 변형된 rFVIIa 제제를 평가하는 임상 시험에 이전에 참여했습니다.
- 스크리닝 시 중앙 실험실에서 검출된 FVII 또는 FVIIa에 대한 알려진 양성 항체.
- 혈우병 A 또는 B 이외의 응고 장애가 있습니다.
- 참여에 대한 상당한 금기 사항.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
3
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: 파트 1a
응고 인자 VIIa 변형, 정맥 경로로 18µg/kg
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MarzAA 1회 정맥 주사 후 MarzAA 1회 피하 주사 후 50일 동안 필요한 최종 용량 수준으로 MarzAA를 매일 피하 주사합니다.
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실험적: 파트 1b
응고 인자 VIIa 변형, 피하 경로로 30µg/kg
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MarzAA 1회 정맥 주사 후 MarzAA 1회 피하 주사 후 50일 동안 필요한 최종 용량 수준으로 MarzAA를 매일 피하 주사합니다.
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실험적: 2 부
응고 인자 VIIa 변형, 30, 60, 90, 120 µg/kg 피하 경로
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MarzAA 1회 정맥 주사 후 MarzAA 1회 피하 주사 후 50일 동안 필요한 최종 용량 수준으로 MarzAA를 매일 피하 주사합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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출혈 에피소드 예방 성공
기간: 최종 MarzAA 용량 수준의 1일차 - 50일차
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최종 MarzAA 용량 수준 대 기록된 과거 ABR일 때 파트 2 동안 연간 출혈률(ABR; 자발적 및 전체).
각 피험자가 치료받은 MarzAA의 최종 용량의 1차 종점(자발적 및 외상성 출혈에 대한 연간 출혈률 ABR)의 분석은 주문형 요법에 대해 가정된 미리 정의된 비율과 비교한 1-샘플 테스트를 기반으로 했습니다.
후자는 12(또는 월 1회 출혈)로 가정했는데, 이는 포함 기준 2(H0로 정의됨)에 따른 각 피험자에 대한 최소 ABR이며 최대값은 없습니다.
점수가 높을수록 결과가 좋지 않음을 나타냅니다.
ABR은 0에서 365까지의 척도이며 점수가 낮을수록 1년 동안 출혈 사건의 수가 적다는 것을 반영합니다.
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최종 MarzAA 용량 수준의 1일차 - 50일차
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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획기적인 출혈의 발생
기간: 용량 수준의 5일째부터 사건 발생까지
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고용량 수준으로 증량해야 하는 돌발성 출혈 발생
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용량 수준의 5일째부터 사건 발생까지
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임상적 혈전성 사건의 발생
기간: 첫 번째 투여일부터 임상적 사건의 첫 발생일까지, 치료 50일까지 평가
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다른 원인에 기인하지 않는 임상적 혈전성 사건의 발생
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첫 번째 투여일부터 임상적 사건의 첫 발생일까지, 치료 50일까지 평가
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응고 평가 - 프로트롬빈 시간
기간: 투여 전 날짜부터 24시간까지(파트 1a), 투여 전부터 48시간까지(파트 1b), 투여 전부터 50일까지(파트 2)
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투여 전에서 응고 매개변수(프로트롬빈 시간[PT])의 변화.
최소-최대 값은 측정된 모든 시점의 최고값과 최저값을 반영합니다.
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투여 전 날짜부터 24시간까지(파트 1a), 투여 전부터 48시간까지(파트 1b), 투여 전부터 50일까지(파트 2)
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응고 평가 - 활성화된 부분 트롬보플라스틴 시간
기간: 투여 전 날짜부터 24시간(파트 1a), 48시간(파트 1b), 50일/연구 종료(파트 2)까지
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투여 전에서 응고 매개변수(활성화 부분 트롬보플라스틴 시간[aPTT])의 변화.
최소-최대 값은 측정된 모든 시점의 최고값과 최저값을 반영합니다.
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투여 전 날짜부터 24시간(파트 1a), 48시간(파트 1b), 50일/연구 종료(파트 2)까지
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응고 평가 - 피브리노겐
기간: 투여 전 날짜부터 24시간(파트 1a), 48시간(파트 1b) 또는 50일(파트 2)까지.
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투여 전에서 응고 매개변수(피브리노겐)의 변화.
최소-최대 값은 측정된 모든 시점의 최고값과 최저값을 반영합니다.
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투여 전 날짜부터 24시간(파트 1a), 48시간(파트 1b) 또는 50일(파트 2)까지.
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항체 형성 사건의 수
기간: MarzAA의 첫 투여 시점부터 임상적 사건이 처음 발생하는 날짜까지, 치료 50일까지 평가
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응고 인자 VII(FVII) 또는 활성화된 인자 VII(FVIIa)의 내인성 수준 감소를 초래하는 항체 형성의 발생
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MarzAA의 첫 투여 시점부터 임상적 사건이 처음 발생하는 날짜까지, 치료 50일까지 평가
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항체 반응의 이벤트 수
기간: MarzAA의 첫 투여 시점부터 임상적 사건이 처음 발생한 날짜까지, 치료 50일까지 평가되었습니다.
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MarzAA에 대한 항체 반응의 발생 및 야생형 재조합 응고 FVII(wt-rFVII) 또는 wt-FVIIa에 대한 억제성 및 교차 반응성 여부.
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MarzAA의 첫 투여 시점부터 임상적 사건이 처음 발생한 날짜까지, 치료 50일까지 평가되었습니다.
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혈전성 평가
기간: 1일째 MarzAA의 사전 투여 시점부터 혈전성 사건의 최초 발생일까지, 치료 50일까지 평가됨.
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임상적으로 유의한 수준의 혈전원성 마커(D-다이머, 프로트롬빈 단편 1+2(F1+2) 및 트롬빈-안티트롬빈 복합체[TAT])를 가진 참가자 수, 표준 실험실 테스트 및 특정 검색을 통한 임상 검사를 기반으로 함 혈전증의 징후
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1일째 MarzAA의 사전 투여 시점부터 혈전성 사건의 최초 발생일까지, 치료 50일까지 평가됨.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
수사관
- 연구 책임자: Howard Levy, MD, PhD, MMM, Catalyst Biosciences
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2017년 12월 18일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2019년 3월 15일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2019년 4월 13일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2018년 1월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 1월 16일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2018년 1월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2021년 9월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 9월 21일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2021년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- MAA-201
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
이것은 오픈 라벨 연구이므로 각 조사자는 데이터베이스에 입력된 모든 연구 주제 데이터에 대한 전체 액세스 권한을 갖습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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