このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

原発性または続発性骨髄線維症患者の治療における併用化学療法、全身照射、およびドナー血液幹細胞移植

2020年10月12日 更新者：M.D. Anderson Cancer Center

進行性骨髄線維症患者における移植後シクロホスファミドによる強度低下HLAハプロ同一造血細胞移植のパイロット研究

この初期の第 I 相試験では、原発性または続発性の骨髄線維症患者の治療における併用化学療法、全身照射、およびドナー血液幹細胞移植の副作用を研究しています。 化学療法で使用されるメルファラン、リン酸フルダラビン、シクロホスファミド、タクロリムス、ミコフェノール酸モフェチル、フィルグラスチムなどの薬剤は、細胞を殺す、細胞分裂を止める、細胞分裂を止めるなど、さまざまな方法でがん細胞の増殖を止めます。広がる。 放射線療法では、高エネルギー X 線を使用してがん細胞を殺し、腫瘍を縮小します。 ドナー血液幹細胞移植の前に併用化学療法と全身照射を行うと、正常な造血細胞（幹細胞）やがん細胞など、骨髄内の細胞の増殖を止めるのに役立ちます。 ドナーからの健康な幹細胞が患者に注入されると、それらは患者の骨髄が幹細胞、赤血球、白血球、および血小板を作るのを助けるかもしれません.

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

第一目的：

I.毒性の評価によって評価されるように、進行性骨髄線維症（MF）患者における強度低下（FM）ハプロ同一造血細胞移植（Haplo-HCT）とそれに続く移植後シクロホスファミド（PTCy）の安全性と忍容性を評価すること、タイプ、頻度、重症度、属性、時間経過、および期間を含みます。

副次的な目的:

I. 血液学的 (好中球と血小板) の回復をまとめて評価する。 Ⅱ． 移植後 100 日での無移植片生存率 (GFS) を推定します。 III. 移植後 100 日、1 年、および 2 年での全生存期間 (OS)、無増悪生存期間 (PFS)、再発/進行の累積発生率 (CI)、および非再発死亡率 (NRM) を推定すること。

IV. 移植後 100 日での急性移植片対宿主病 (GvHD)、グレード II-IV の累積発生率を推定する (Glucksberg 基準の Keystone Consensus 修正による)。

V.移植後1年および2年での慢性GvHDの累積発生率を推定する（国立衛生研究所[NIH]コンセンサス基準による）。

Ⅵ． 急性および慢性 GvHD の重症度と程度を特徴付ける。

概要：

患者は、-5 日目に 30 分かけてメルファランを静脈内投与 (IV) し、-5 日目から -2 日目にフルダラビンリン酸 IV を 1 時間かけて投与します。 患者は、-1 日目に全身照射 (TBI) を受け、0 日目に造血幹細胞移植 (HCT) を受けます。その後、患者は、3 日目と 4 日目に 1 ～ 2 時間にわたってシクロホスファミド IV を受けます。5 日目から、患者はタクロリムス IV を継続的に受けます。約 2 週間、その後経口 (PO) で 6 か月、その後漸減、ミコフェノール酸モフェチルを 1 日 3 回 (TID) PO で 100 日目まで、フィルグラスチムを 7 日目から毎日皮下 (SC) で好中球絶対数 (ANC) まで継続 > 3日連続で1,500/mm^3。 疾患の進行や予想外の毒性がなければ、治療は継続されます。

研究治療の完了後、患者は1、3、6、9、12、および24ヶ月で追跡されます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
3

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • 初期フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • M D Anderson Cancer Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

18年～70年 (アダルト、OLDER_ADULT)

健康ボランティアの受け入れ

はい

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -DIPSSプラス（>中間-1）による移植適応症を伴う原発性または続発性骨髄線維症の診断;
  • 18 ～ 70 歳。 >/= 50 歳以上の患者は併存疾患スコア (HCT-CI) </= 4 (Sorror) を持っている必要があります。 治験責任医師は併存疾患の最終決定者です。
  • 患者は、骨髄芽球数が </= 10% または AML への進行後に慢性期 (CP) にあり、骨髄芽球数が </= 5% に達している (移植前の形態学的 CR)。
  • HLA適合ドナーの欠如、または患者がすぐに利用可能な適合非血縁ドナー（レジストリの高解像度で入力）を持っていない場合、移植に迅速に進む必要がある;
  • パフォーマンスステータス >/=70% (カルノフスキー); 50 歳以上の患者は十分な認知機能を備えている必要があります。認知機能に関する懸念は、老年科医/神経科医が対処する必要があります。
  • -適切な臓器機能：ALT / AST /ビリルビン</= 5X UNL、クレアチニンクリアランス> 50ml /分（Cockroft-Gault式で計算）; LVEF >/= 50%、DLCOc >/= 50%;
  • JAK2阻害剤療法による前治療は除外されません。 JAK2阻害剤を服用している患者は、3日目までコンディショニングを続け、その後治験責任医師の裁量で漸減することができます。

除外：

  • -静脈瘤、腹水、または肝性脳症を伴う門脈圧亢進症の証拠;

    -> AML の病歴がない場合は移植時の骨髄芽球が 10% を超え、以前に AML への進行があった場合は 5% を超える。

  • HIV陽性;活動性のB型またはC型肝炎;
  • 活動性感染症の患者。 PI は、資格の最終決定者です。
  • 肝硬変;
  • 腫瘍細胞による以前のCNS関与;
  • -重度の肺高血圧症（PHT）（エコーまたは右側の心臓カテーテル検査）;
  • -少なくとも3年間寛解していない別の原発性悪性腫瘍の病歴（以下は3年の制限から免除されます：非黒色腫皮膚がん、完全切除された黒色腫 in situ [ステージ0]、治癒的に治療された限局性前立腺がん、生検での子宮頸がんまたは乳腺上皮内がん、または PAP 塗抹標本での扁平上皮内病変）。
  • 出産の可能性がある女性の陽性ベータHCGテストは、閉経後12か月間または以前の外科的不妊手術なしと定義されています。
  • 不遵守 - タバコの喫煙を含む、治療またはフォローアップに関する医学的推奨事項を遵守できない、または遵守したくない。 禁煙は、幹細胞移植を受けるすべての患者にとって、入院前の標準的な指導方法です。 移植前に禁煙を拒否する患者は、この研究に適格ではありません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：NA
  • 介入モデル：SINGLE_GROUP
  • マスキング：なし

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：治療（併用化学療法、TBI、HCT）
患者は、-5 日目に 30 分かけてメルファラン IV を投与され、-5 ～ -2 日目に 1 時間かけてフルダラビンリン酸 IV を投与されます。 患者は -1 日目に TBI を受け、0 日目に HCT を受けます。その後、患者は 3 日目と 4 日目に 1 ～ 2 時間にわたってシクロホスファミド IV を受けます。5 日目に始まり、患者はタクロリムス IV を約 2 週間連続して受け、その後 6 か月間 PO を受けます。漸減により、ミコフェノール酸モフェチル PO TID を 100 日目まで、フィルグラスチム SC を 7 日目から ANC > 1,500/mm^3 まで 3 日間連続で継続。 疾患の進行や予想外の毒性がなければ、治療は継続されます。
薬：シクロホスファミド
与えられた IV
他の名前：
  • シトキサン
  • CTX
  • (-)-シクロホスファミド
  • 2H-1,3,2-オキサザホスホリン、2-[ビス(2-クロロエチル)アミノ]テトラヒドロ-、2-オキシド、一水和物
  • カルロキサン
  • シクロホスファミダ
  • シクロホスファミド
  • シクロキサール
  • クラフェン
  • CP一水和物
  • サイクロセル
  • シクロスブラスチン
  • シクロブラスチン
  • シクロホスファム
  • シクロホスファミド一水和物
  • シクロホスファミダム
  • シクロホスファン
  • シクロホスファナム
  • シクロスチン
  • サイトホスファン
  • シトホスファン
  • フォスファセロン
  • ジェノクサル
  • ジェヌサル
  • レドキシン
  • ミトキサン
  • ネオサー
  • レビミューン
  • WR-138719
生物学的：フィルグラスチム
与えられた SC
他の名前：
  • G-CSF
  • r-metHuG-CSF
  • ニューポジェン
  • 組換えメチオニルヒト顆粒球コロニー刺激因子
  • rG-CSF
  • テバグラスチム
薬：メルファラン
与えられた IV
他の名前：
  • CB-3025
  • L-PAM
  • アラニン窒素マスタード
  • L-フェニルアラニンマスタード
  • L-サルコリシン フェニルアラニン マスタード
  • L-サルコリジン
  • メルパラナム
  • フェニルアラニンマスタード
  • サルコクロリン
  • サルコリシン
  • WR-19813
  • L-サルコリシン
  • フェニルアラニン窒素マスタード
薬：ミコフェノール酸モフェチル
与えられたPO
他の名前：
  • セルセプト
  • MMF
放射線：全身照射
TBIを受ける
他の名前：
  • TBI
  • 全身照射
手順：造血細胞移植
HCTを受ける
他の名前：
  • HSCT
  • HCT
  • 造血幹細胞移植
  • 幹細胞移植
薬：フルダラビンリン酸塩
与えられた IV
他の名前：
  • 2-F-ara-AMP
  • ベネフラー
  • フルダーラ
  • 9H-プリン-6-アミン、2-フルオロ-9-(5-O-ホスホノ-β-D-アラビノフラノシル)-
  • SH T 586
薬：タクロリムス
IVまたはPO
他の名前：
  • プログラフ
  • ヘコリア
  • FK506
  • フジマイシン
  • プロトピック

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象の発生率
時間枠：造血後細胞移植 (HCT) +100 日まで
観察された毒性は、タイプ（影響を受けた器官または実験室での決定）、重症度、発症時間、期間、研究レジメンとの関連の可能性、および可逆性または結果に関して表にまとめられます。
造血後細胞移植 (HCT) +100 日まで

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
全生存
時間枠：24ヶ月まで
推定値は、Kaplan-Meier 積極限法を使用して計算されます。 分布は、ログランク検定を使用して比較されます。 コックス比例ハザード回帰を使用して、生存エンドポイントと関心のある臨床および疾患の共変量との関連性を評価します。
24ヶ月まで
無増悪生存
時間枠：24ヶ月まで
推定値は、Kaplan-Meier 積極限法を使用して計算されます。 分布は、ログランク検定を使用して比較されます。 コックス比例ハザード回帰を使用して、生存エンドポイントと関心のある臨床および疾患の共変量との関連性を評価します。
24ヶ月まで
移植失敗のない生存
時間枠：24ヶ月まで
見積もりは、Kaplan-Meier 積極限法を使用して計算されます。 分布は、ログランク検定を使用して比較されます。 コックス比例ハザード回帰を使用して、生存エンドポイントと関心のある臨床および疾患の共変量との関連性を評価します。
24ヶ月まで
好中球の回復までの時間
時間枠：24ヶ月まで
Kaplan-Meier 積極限法を使用して推定されます。 分布は、ログランク検定を使用して比較されます。 コックス比例ハザード回帰を使用して、生存エンドポイントと関心のある臨床および疾患の共変量との関連性を評価します。
24ヶ月まで
血小板回復までの時間
時間枠：24ヶ月まで
Kaplan-Meier 積極限法を使用して推定されます。 分布は、ログランク検定を使用して比較されます。 コックス比例ハザード回帰を使用して、生存エンドポイントと関心のある臨床および疾患の共変量との関連性を評価します。
24ヶ月まで
非再発死亡率（NRM）
時間枠：24ヶ月まで
NRM の競合リスクを伴う再発/進行の累積発生率は、競合リスク フレームワークで推定されます。 上記パラメータの累積発生率と関心のある臨床および疾患共変量との間の関連性を評価するための分析は、FineおよびGrayの方法を使用して実行されます。
24ヶ月まで
急性移植片対宿主病 (GvHD)
時間枠：24ヶ月まで
再発および NRM の競合するリスクを伴う競合するリスク フレームワークで推定されます。 上記パラメータの累積発生率と関心のある臨床および疾患共変量との間の関連性を評価するための分析は、FineおよびGrayの方法を使用して実行されます。
24ヶ月まで
慢性 GvHD
時間枠：24ヶ月まで
再発および NRM の競合するリスクを伴う競合するリスク フレームワークで推定されます。 上記パラメータの累積発生率と関心のある臨床および疾患共変量との間の関連性を評価するための分析は、FineおよびGrayの方法を使用して実行されます。
24ヶ月まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
M.D. Anderson Cancer Center

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
National Cancer Institute (NCI)

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Stefan O Ciurea、M.D. Anderson Cancer Center

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2018年1月31日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2020年9月21日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2020年9月21日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2018年2月2日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2018年2月2日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2018年2月8日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2020年10月14日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2020年10月12日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2020年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 2017-0375 (他の：M D Anderson Cancer Center)
  • P30CA016672 (米国 NIH グラント/契約)
  • NCI-2018-00910 (レジストリ：CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

クッキーの設定

当社はCookieを使用して、当社のWebサイトで最高のエクスペリエンスを提供できるようにしています。詳細については、プライバシーとCookieのポリシーをよくお読みください。...>>>ポリシーに記載されているように、WebサイトまたはコンピューターからCookieを削除することにより、いつでも設定を変更したり、同意を取り消すことができます。それを受け入れて、下の[設定の管理]セクションで対応するボックスにチェックマークを付けて、設定を選択してください。このウェブサイトの一部を使用する前に、利用規約をよくお読みください。
«設定の管理